Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av tofacitinib vid refraktär dermatomyosit (STIR)

5 november 2020 uppdaterad av: Johns Hopkins University

Studie av tofacitinib vid refraktär dermatomyosit (STIR): Proof of Concept, öppen studie av 10 patienter

Syftet med denna studie är att erhålla preliminära data om säkerhet och effekt av Janus kinas (JAK)-hämmare, tofacitinib, hos vuxna med aktiv, behandlingsrefraktär dermatomyosit.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Dermatomyosit (DM) är en sällsynt, progressivt försvagande sjukdom som påverkar muskeln (orsakar svaghet) och huden (orsakar utslag) hos de flesta drabbade patienterna. DM kan också involvera flera kroppssystem inklusive lungor, leder, tarm och hjärta. Terapi för DM innebär administrering av kortikosteroider, vanligtvis med ett immunsuppressivt medel, men behandlingsalternativen för refraktär DM är mycket begränsade. Denna forskning görs för att fastställa säkerheten och effektiviteten av en Janus kinas (JAK)-hämmare som heter Tofacitinib hos vuxna med aktiv, behandlingsrefraktär dermatomyosit. Utredarna kommer också att leta efter specifika biomolekylära förändringar i blod, hud och muskler när det exponeras för Tofacitinib. Tofacitinib är godkänt av Food and Drug Administration (FDA) för behandling av reumatoid artrit. Syftet med studien är att genomföra en 12-veckors öppen pilotstudie med upp till 10 patienter som har refraktär DM för att bedöma om en JAK-hämmare effektivt och säkert minskar symtomen på DM i både hud och muskel. Denna studie består av upp till 9 studiebesök under 6 månader. Det finns en valfri behandlingsförlängningstid på 4 veckor. Alla försökspersoner kommer att genomgå uppföljningsbedömningar 4 veckor efter avslutad behandling. Resultat från denna studie kommer att bidra till utformningen av framtida prövningar som ytterligare kommer att definiera JAK-hämmares roll i behandlingen av patienter med dermatomyosit.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
10

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21224
        • Johns Hopkins University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Studieämnen måste uppfylla följande kriterier:

  • Definitiv eller trolig dermatomyosit av Bohan och Peter Kriterier minst 6 månader före screening
  • Aktiv hudsjukdom definierad av en CDASI-poäng på minst 5
  • Hudbiopsi bevisad sjukdom
  • Även om det inte är obligatoriskt är patienter med muskelsvaghet berättigade till inskrivning. De med aktiv muskelsjukdom måste ha en manuell muskeltestning (MMT-8) poäng < 142 av 150
  • Ålder > 18
  • Refraktär myosit definieras av aktiv sjukdom trots en 12-veckors prövning av steroider och med utebliven respons på åtminstone prednison och 1 andra första linjens immunsuppressiva medel (t. metotrexat, mykofenolatmofetil eller azatioprin) ELLER har visat signifikant toxicitet eller intolerans mot sådana behandlingar
  • Den maximala tillåtna prednisondosen kommer att vara 20 mg/dag vid tidpunkten för inträde i studien, förutsatt att dosen har varit stabil i minst 2 veckor före baslinjen. Patienter bör inte ha fått en daglig behandling på mer än 80 mg prednisonekvivalent inom 8 veckor före studiestart
  • Negativ cancerscreening utförd under 6 månader före screeningbesöket

  • Uttvättning av immunsuppressiva medel kommer att vara som följer:

    1. Azatioprin, mykofenolat, takrolimus: 12-16 veckor före första dosen av studieläkemedlet;
    2. Rituximab: 12 månader;
    3. Intravenöst immunglobulin (IVIg): 3 månader;
    4. Cyklofosfamid: 1 år;
    5. Metotrexat: 12-16 veckor.
  • Kvinnor i fertil ålder måste ha negativt graviditetstest och vara villiga att genomgå uringraviditetstest vid varje besök på plats under studiens varaktighet
  • Måste ge informerat samtycke
  • Måste vara villig och kunna följa protokollets krav

Exklusions kriterier:

Närvaron av något av följande utesluter försökspersonens deltagande i studien:

  • Användning av andra prövningsläkemedel vid tidpunkten för inskrivningen
  • Historik med överkänslighet mot något av studieläkemedlen eller läkemedel av liknande kemiska klasser
  • DM-patienter som har överlappande myosit som kan tillskrivas andra orsaker såsom sklerodermi, artrit, statinmyopati, steroidinducerad myopati och/eller betydande organskador, t.ex. lupus nefrit, centrala nervsystemet är närvarande
  • Sen stadium DM vars muskelsvaghet, enligt utredaren, kan hänföras till muskelskada snarare än myosit sjukdomsaktivitet
  • Patienter med andra typer av myosit eller myopati: polymyosit, paraneoplastisk myosit, inklusionskroppsmyosit, metabolisk eller läkemedelsinducerad myopati, dystrofier
  • Inklusionskroppsmyosit, juvenil dermatomyosit eller polymyosit, eller myosit i överlappning med andra reumatiska sjukdomar som lupus, sklerodermi, Sjögrens eller vaskulit
  • Patienter med avancerad kliniskt symtomatisk interstitiell lungsjukdom
  • Graviditet eller ammande patienter
  • Historik om tarmruptur eller inflammatoriska tarmsjukdomar
  • Historik av tuberkulos eller mykobakteriella infektioner
  • Nylig infektion under de senaste 4 veckorna innan studiestart
  • Tidigare malignitet i något organsystem (annat än lokaliserat basalcellscancer i huden), behandlade eller obehandlade, under de senaste 5 åren, oavsett om det finns tecken på lokalt återfall eller metastaser
  • Aktiva systemiska bakteriella, virus- eller svampinfektioner, eller diagnos av AIDS, Hepatit B, Hepatit C-infektion
  • Divertikulit eller sår i mage eller tarmar
  • Bevis på andra akuta eller kroniska infektionssjukdomar
  • Har fått levande eller levande försvagade vacciner (inklusive varicella eller mässling) inom 2 månader före studieregistreringen
  • Patienter med något av följande levertillstånd före studien: (a) anamnes på kronisk lever- eller gallsjukdom, (b) totalt konjugerat bilirubin som är större än 1,5 gånger övre normalgränsen (ULN), såvida det inte är i samband med Gilberts syndrom, (c) alkaliskt fosfatas större än 1,5 gånger ULN-intervallet, (d) aspartattransaminas (AST), alanintransaminas (ALT) större än 3 gånger ULN om höjningen av ASAT eller ALAT, enligt utredaren, kan tillskrivas lever sjukdom. Patienter med förhöjd ASAT/ALAT på grund av myosit sjukdomsaktivitet är berättigade, (e) Gamma-glutamyltransferas (GGT) större än 3 gånger ULN-intervallet
  • Aktuell eller ny historia av okontrollerad njur-, lever-, hematologisk, gastrointestinal, metabolisk, endokrin, lung-, hjärt- eller neurologisk sjukdom

  • Bloddyskrasier inom 3 månader före den första dosen av studiemedicinering, inklusive bekräftade:

    1. Hemoglobin
    2. Antal vita blodkroppar
    3. Absolut antal neutrofiler
    4. Antal blodplättar
  • Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (GFR)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Tofacitinib
Alla försökspersoner kommer att få Tofacitinib 11 mg tabletter för oral administrering en gång dagligen. 12 veckors behandlingsperiod med valfri 4 veckors behandlingsförlängning.
Läkemedel: Tofacitinib
Tofacitinib kommer som en tablett med förlängd frisättning (XR) (långverkande) att ta genom munnen. Tabletten med förlängd frisättning tas vanligtvis med eller utan mat en gång dagligen.
Andra namn:
  • Xeljanz XR
  • Tofacitinibcitrat

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som uppnår International Myosit Assessment and Clinical Studies (IMACS) Definition of Improvement (DOI)
Tidsram: Upp till 12 veckor
IMACS DOI är 3 av någon av de 6 kärnuppsättningsmåtten (CSM) förbättrad med ≥ 20 %, med högst 2 CSM som försämras med ≥25 % (försämringsmåttet kan inte inkludera manuell muskeltestning)
Upp till 12 veckor

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Tidsram
Förändring från baslinjen i CDASI-aktivitetspoäng
Tidsram: Upp till 16 veckor
Upp till 16 veckor
Säkerhet och tolerabilitet för tofacitinib bedömd utifrån frekvensen av rapporterade och observerade biverkningar
Tidsram: Upp till 16 veckor
Upp till 16 veckor
Säkerhet och tolerabilitet för tofacitinib bedömd utifrån förekomsten av rapporterade och observerade biverkningar
Tidsram: Upp till 16 veckor
Upp till 16 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Johns Hopkins University

Samarbetspartners

Samarbetspartners

En annan organisation än sponsorn som ger stöd till en klinisk studie. Detta stöd kan innefatta aktiviteter relaterade till finansiering, design, implementering, dataanalys eller rapportering.
Pfizer

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Huvudutredare: Julie Paik, MD, Johns Hopkins University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
1 januari 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
30 september 2020

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
30 september 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
20 december 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
21 december 2016

Första postat (Uppskatta)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
26 december 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
6 november 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
5 november 2020

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 juni 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • IRB00084227

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar