Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Tofacitinib i Refractory Dermatomyositis (STIR)

5. november 2020 opdateret af: Johns Hopkins University

Undersøgelse af tofacitinib i refraktær dermatomyositis (STIR): Proof of Concept, åbent studie af 10 patienter

Formålet med denne undersøgelse er at indhente foreløbige data vedrørende sikkerheden og effekten af ​​Janus kinase (JAK) hæmmer, tofacitinib, hos voksne med aktiv, behandlingsrefraktær dermatomyositis.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dermatomyositis (DM) er en sjælden, progressivt invaliderende lidelse, som påvirker musklerne (forårsager svaghed) og huden (forårsager udslæt) hos de fleste ramte patienter. DM kan også involvere flere kropssystemer, herunder lunger, led, tarm og hjerte. Terapi for DM involverer administration af kortikosteroider, typisk med et immunsuppressivt middel, men behandlingsmulighederne for refraktær DM er meget begrænsede. Denne forskning udføres for at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​en Janus kinase (JAK) hæmmer kaldet Tofacitinib hos voksne med aktiv, behandlingsrefraktær dermatomyositis. Efterforskerne vil også lede efter specifikke biomolekylære ændringer i blod, hud og muskler, når det udsættes for Tofacitinib. Tofacitinib er godkendt af Food and Drug Administration (FDA) til behandling af reumatoid arthritis. Studiets formål er at gennemføre et 12-ugers, åbent, pilotstudie med op til 10 patienter, der har refraktær DM for at vurdere, om en JAK-hæmmer effektivt og sikkert reducerer symptomerne på DM i både hud og muskler. Denne undersøgelse består af op til 9 studiebesøg over 6 måneder. Der er valgfri behandlingsforlængelse på 4 uger. Alle forsøgspersoner vil gennemgå opfølgende vurderinger 4 uger efter behandlingens ophør. Resultater fra denne undersøgelse vil bidrage til udformningen af ​​fremtidige forsøg, der yderligere vil definere JAK-hæmmernes rolle i behandlingen af ​​patienter med dermatomyositis.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
10

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21224
        • Johns Hopkins University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Studiefag skal opfylde følgende kriterier:

  • Bestemt eller sandsynlig dermatomyositis af Bohan og Peter Kriterier mindst 6 måneder før screening
  • Aktiv hudsygdom som defineret ved en CDASI-score på mindst 5
  • Hudbiopsi bevist sygdom
  • Selvom det ikke er obligatorisk, er patienter med muskelsvaghed berettiget til tilmelding. Personer med aktiv muskelsygdom skal have en manuel muskeltestning (MMT-8) score < 142 ud af 150
  • Alder > 18
  • Refraktær myositis er defineret ved aktiv sygdom på trods af et 12 ugers forsøg med steroider og med svigt af respons på mindst prednison og 1 andre førstelinjes immunsuppressive midler (f. methotrexat, mycophenolatmofetil eller azathioprin) ELLER har vist signifikant toksicitet eller intolerance over for sådanne behandlinger
  • Den maksimale tilladte prednisondosis vil være 20 mg/dag på tidspunktet for indtræden i undersøgelsen, forudsat at dosis har været stabil i mindst 2 uger før baseline. Patienter bør ikke have modtaget en daglig behandling på mere end 80 mg prednisonækvivalent inden for 8 uger før studiestart
  • Negativ cancerscreening udført i de 6 måneder forud for screeningsbesøget

  • Udvaskning af immunsuppressive midler vil være som følger:

    1. Azathioprin, mycophenolat, tacrolimus: 12-16 uger før første dosis af forsøgslægemidlet;
    2. Rituximab: 12 måneder;
    3. Intravenøst ​​immunglobulin (IVIg): 3 måneder;
    4. Cyclophosphamid: 1 år;
    5. Methotrexat: 12-16 uger.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have negativ graviditetstest og være villige til at gennemgå uringraviditetstest ved hvert besøg på stedet i hele undersøgelsens varighed
  • Skal give informeret samtykke
  • Skal være villig og i stand til at overholde kravene i protokollen

Ekskluderingskriterier:

Tilstedeværelsen af ​​et af følgende udelukker forsøgspersonens deltagelse i undersøgelsen:

  • Brug af andre forsøgslægemidler på tidspunktet for tilmelding
  • Anamnese med overfølsomhed over for nogen af ​​undersøgelseslægemidlerne eller lægemidler af lignende kemiske klasser
  • DM-patienter, der har overlappende myositis, der kan tilskrives andre årsager, såsom sklerodermi, arthritis, statinmyopati, steroidinduceret myopati og/eller betydelig organskade, f.eks. lupus nefritis, centralnervesystemet er til stede
  • Sen fase DM, hvis muskelsvaghed, ifølge Investigator, kunne tilskrives muskelskade snarere end myositis sygdomsaktivitet
  • Patienter med andre typer myositis eller myopatier: polymyositis, paraneoplastisk myositis, inklusionslegeme-myositis, metabolisk eller lægemiddelinduceret myopati, dystrofier
  • Inklusionskropsmyositis, juvenil dermatomyositis eller polymyositis, eller myositis i overlap med andre reumatiske sygdomme såsom lupus, sklerodermi, Sjogrens eller vaskulitis
  • Patienter med fremskreden klinisk symptomatisk interstitiel lungesygdom
  • Graviditet eller ammende patienter
  • Anamnese med tarmruptur eller inflammatoriske tarmsygdomme
  • Anamnese med tuberkulose eller mykobakterielle infektioner
  • Nylig infektion inden for de seneste 4 uger før studiestart
  • Anamnese med malignitet i ethvert organsystem (bortset fra lokaliseret basalcellekarcinom i huden), behandlet eller ubehandlet inden for de seneste 5 år, uanset om der er tegn på lokalt tilbagefald eller metastaser
  • Aktive systemiske bakterielle, virale eller svampeinfektioner eller diagnose af AIDS, Hepatitis B, Hepatitis C-infektion
  • Divertikulit eller sår i mave eller tarme
  • Beviser for andre akutte eller kroniske infektionssygdomme
  • Har modtaget levende eller levende svækkede vacciner (inklusive skoldkopper eller mæslinger) inden for 2 måneder før studieindskrivning
  • Patienter med nogen af ​​følgende leversygdomme før undersøgelsen: (a) historie med kronisk lever- eller galdesygdom, (b) total konjugeret bilirubin større end 1,5 gange øvre normalgrænse (ULN), medmindre det er i forbindelse med Gilberts syndrom, (c) alkalisk fosfatase større end 1,5 gange ULN-området, (d) aspartattransaminase (AST), alanintransaminase (ALT) større end 3 gange ULN, hvis forhøjelsen af ​​ASAT eller ALAT ifølge investigator kan tilskrives leveren sygdom. Patienter med forhøjet ASAT/ALAT på grund af myositis sygdomsaktivitet er kvalificerede, (e) Gamma-glutamyltransferase (GGT) større end 3 gange ULN-området
  • Aktuel eller nylig historie med ukontrolleret nyre-, lever-, hæmatologisk, gastrointestinal, metabolisk, endokrin, lunge-, hjerte- eller neurologisk sygdom

  • Bloddyskrasier inden for 3 måneder før den første dosis af undersøgelsesmedicin, inklusive bekræftet:

    1. Hæmoglobin
    2. Antal hvide blodlegemer
    3. Absolut neutrofiltal
    4. Blodpladetal
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (GFR)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Tofacitinib
Alle forsøgspersoner vil få udleveret Tofacitinib 11 mg tabletter til oral administration én gang dagligt. 12 ugers behandlingsperiode med valgfri 4 ugers behandlingsforlængelse.
Medicin: Tofacitinib
Tofacitinib kommer som en forlænget frigivelse (XR) (langtidsvirkende) tablet til at tage gennem munden. Tabletten med forlænget frigivelse tages normalt med eller uden mad en gang dagligt.
Andre navne:
  • Xeljanz XR
  • Tofacitinib citrat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der opnår International Myositis Assessment and Clinical Studies (IMACS) Definition of Improvement (DOI)
Tidsramme: Op til 12 uger
IMACS DOI er 3 af ethvert af de 6 kernesætmål (CSM) forbedret med ≥ 20 %, med højst 2 CSM, der forværres med ≥25 % (forværringsmål kan ikke omfatte den manuelle muskeltestning)
Op til 12 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i CDASI aktivitetsscore
Tidsramme: Op til 16 uger
Op til 16 uger
Sikkerhed og tolerabilitet af tofacitinib vurderet ud fra hyppigheden af ​​rapporterede og observerede bivirkninger
Tidsramme: Op til 16 uger
Op til 16 uger
Sikkerhed og tolerabilitet af tofacitinib vurderet ud fra forekomsten af ​​rapporterede og observerede bivirkninger
Tidsramme: Op til 16 uger
Op til 16 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Johns Hopkins University

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Pfizer

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Julie Paik, MD, Johns Hopkins University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. september 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. december 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. december 2016

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
26. december 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. november 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. november 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IRB00084227

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dermatomyositis

Kliniske forsøg med Tofacitinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger