Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En prospektiv naturhistorisk studie av mukopolysackaridos typ IIIB (MPS IIIB)

24 oktober 2022 uppdaterad av: Allievex Corporation
Detta är en naturhistorisk studie för barn upp till 18 år som har diagnostiserats med mukopolysackaridos typ IIIB (MPS IIIB, även känt som Sanfilippo syndrom typ B). Mukopolysackaridos typ IIIB är en allvarlig neurodegenerativ störning. Den information som samlats in från denna studie kan hjälpa till att informera utformningen och tolkningen av efterföljande interventionsstudier. Ingen klinisk intervention eller studieläkemedel tillhandahålls av Allievex i denna studie.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

44

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Pilar, Argentina, B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral
  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute and Royal Children's Hospital
  • Brasilien
    • Rio Grande Do Sul
      • Pôrto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Medical Genetics Service/HCPA, Department of Genetics/UFRGS
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Kalkon
      • Ankara, Kalkon, 06560
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Spanien
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Spanien, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • MacKay Memorial Children's Hospital
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 16 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Hanar och kvinnor med en dokumenterad diagnos av MPSIIIB

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Har bristfällig NAGLU-enzymaktivitet vid baslinjen. Blod för NAGLU-enzymaktivitet kommer att samlas in och analyseras centralt.
  • Är upp till 18 år
  • Skriftligt informerat samtycke från förälder eller vårdnadshavare och samtycke från försöksperson, om så krävs
  • Har förmåga att följa protokollkrav, enligt utredarens uppfattning

Exklusions kriterier:

  • Har en annan neurologisk sjukdom som kan ha orsakat kognitiv försämring (t.ex. trauma, hjärnhinneinflammation eller blödning) innan studiestart
  • Har fått stamcells-, genterapi eller enzymersättningsterapi för MPS IIIB
  • Har fått någon prövningsmedicin inom 30 dagar före baslinjebesöket eller är planerad att få något prövningsläkemedel under studiens gång
  • Har ett medicinskt tillstånd eller förmildrande omständighet som, enligt utredarens uppfattning, kan äventyra patientens förmåga att följa protokollkrav, patientens välbefinnande eller säkerhet eller tolkningsbarheten av patientens kliniska data.
  • Deltar för närvarande i en annan naturhistorisk studie

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Övrig
  • Tidsperspektiv: Blivande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Neurokognitiv funktion
Tidsram: Baslinje + var 24:e vecka i upp till 240 veckor
En neuroutvecklingsbedömning kommer att utföras med hjälp av standardiserade utvecklingstester för att ge kvantifierbara mått på neurokognitiv funktion.
Baslinje + var 24:e vecka i upp till 240 veckor
Beteendefunktion
Tidsram: Baslinje + var 24:e vecka i upp till 240 veckor
Sjukdomsrelaterade beteenden kommer att bedömas med hjälp av en MPS IIIB-specifik beteendeklassningsskala.
Baslinje + var 24:e vecka i upp till 240 veckor
Livskvalitetstester
Tidsram: Baslinje + var 24:e vecka i upp till 240 veckor
Flera QoL-verktyg kommer att användas för att fånga patientens fysiska, mentala och sociala välbefinnande samt för att undersöka effekten av patientens sjukdom på förälder/vårdnadshavare och familj.
Baslinje + var 24:e vecka i upp till 240 veckor
Sömnvanor
Tidsram: Baslinje + var 24:e vecka i upp till 240 veckor
Patienternas sömnvanor kommer att bedömas med hjälp av Children's Sleep Habits Questionnaires (CSHQ).
Baslinje + var 24:e vecka i upp till 240 veckor
Sjukdomsspecifika biomarkörer
Tidsram: Baslinje + var 24:e vecka i upp till 240 veckor
Urinprov för glykosaminoglykaner (GAG) och kreatinin.
Baslinje + var 24:e vecka i upp till 240 veckor
Biokemiska, molekylära, cellulära och genetiska markörer för sjukdomsbörda
Tidsram: En gång (vid baslinjebesöket)
Blod- och urinprover kommer att användas för att utvärdera biokemiska, molekylära cellulära och genetiska/genomiska aspekter av MPS IIIB.
En gång (vid baslinjebesöket)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Allievex Corporation

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, MD, Allievex Medical Monitor

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 november 2017

Primärt slutförande (Förväntat)

1 oktober 2025

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 juli 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 juli 2017

Första postat (Faktisk)

24 juli 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 oktober 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 oktober 2022

Senast verifierad

1 oktober 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 250-902

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Mukopolysackaridos typ IIIB

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Uganda

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera