Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Genterapi för X-länkad Retinitis Pigmentosa (XLRP) - Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

17 december 2024 uppdaterad av: MeiraGTx UK II Ltd

En öppen etikett, multicenter, fas I/II dosupptrappningsförsök av en rekombinant adenoassocierad virusvektor (AAV2-.RPGR) för genterapi av vuxna och barn med X-länkad Retinitis Pigmentosa på grund av defekter i Retinitis Pigmentosa GTPase-regulator (RPGR)

Fas 1-delen av studien är en dosökning av subretinal administrering av AAV2/5-vektor för att bedöma säkerheten för denna vektor hos deltagare med XLRP orsakad av mutationer i RPGR.

Fas 2-delen av studien är en kohortexpansion av subretinal administrering av AAV2/5-vektor för att bedöma säkerheten och effekten av denna vektor hos deltagare med XLRP orsakad av mutationer i RPGR.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen fas 1/2-dosupptrappning och kohortexpansionsstudie för att fastställa säkerheten och effekten av subretinal administrering av AAV2/5-vektor hos deltagare med XLRP orsakad av mutationer i RPGR.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
49

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • UPMC Eye Center
  • Storbritannien
      • Leeds, Storbritannien, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Storbritannien
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

5 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Är 5 år eller äldre män
  • Få X-länkad retinitis pigmentosa bekräftad av en retinalspecialist (CI eller PI)

Viktiga uteslutningskriterier:

• Har deltagit i en annan forskningsstudie som involverar en medicinsk prövning för ögonsjukdom inom de senaste 6 månaderna

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Fas 1 (Del 1, Doseskalering)
Deltagarna får en av tre doser av AAV5-RPGR
Genetisk: AAV5-RPGR
Enkel, subretinal administrering av AAV5-RPGR
Experimentell: Fas 2 (del 2; Expansion)
Deltagarna får en av två doser av AAV5-RPGR
Genetisk: AAV5-RPGR
Enkel, subretinal administrering av AAV5-RPGR

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som uppfyller det primära resultatet Definierat som någon av nedanstående händelser som inträffar under de 9 veckorna efter administrering, åtminstone möjligen relaterade till Advanced Therapy Investigational Medicinal Product (ATIMP), inte enbart kirurgi.
Tidsram: 9 veckor

Det primära resultatet definieras som något av nedanstående som inträffar under de nio veckorna efter administrering, åtminstone möjligen relaterat till Advanced Therapy Investigational Medicinal Product (ATIMP), inte enbart kirurgi:

  • Minskning av synskärpan med 15 bokstäver i Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) eller fler
  • Allvarlig inflammation som inte svarar
  • Infektiös endoftalmit
  • Okulär malignitet
  • Grad III eller högre icke-okulära misstänkta oväntade allvarliga biverkningar (SUSAR)
9 veckor

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förbättringar i visuell funktion som bedöms av synskärpa
Tidsram: Baslinje och månad 6
Ändra från baslinje till vecka 26 i bästa korrigerade synskärpa (BCVA) med hjälp av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) diagrambokstavvärde. Riktningen för förbättringen från baslinjen är en ökning av antalet ETDRS-bokstäver som läses över tiden.
Baslinje och månad 6
Förbättringar i näthinnans funktion enligt statisk perimetri
Tidsram: Baslinje och månad 6

Antalet svarande i punkt-för-punkt-data i statisk perimetri inom hela synfältet över tid.

En responder vid en enda tidpunkt definieras som en deltagare med minst 5 av samma loci med ≥7 dB förbättring från baslinjen vid den specifika tidpunkten och en tidpunkt tidigare.
Baslinje och månad 6
Livskvalitet mätt med Low Luminance Questionnaire (LLQ) Emotional Distress Domain Score
Tidsram: Baslinje och månad 6
Ändra från baslinje till vecka 26 i LLQ Emotional Distress Domain Score hos vuxna. LLQ använder en skala från 0 till 100, där högre poäng återspeglar mindre funktionsnedsättning. En positiv förändring från baslinjen återspeglar förbättring, och en negativ återspeglar försämring.
Baslinje och månad 6
Livskvalitet mätt med Low Luminance Questionnaire (LLQ) Extreme Lighting Domain Score
Tidsram: Baslinje och månad 6
Ändra från baslinje till vecka 26 i LLQ Extreme Lighting Domain Score hos vuxna. LLQ använder en skala från 0 till 100, där högre poäng återspeglar mindre funktionsnedsättning. En positiv förändring från baslinjen återspeglar förbättring, och en negativ återspeglar försämring.
Baslinje och månad 6
Livskvalitet mätt med Low Luminance Questionnaire (LLQ) General Dim Lighting Domain Score
Tidsram: Baslinje och månad 6
Ändra från baslinje till vecka 26 i LLQ General Dim Lighting Domain-poäng hos vuxna. LLQ använder en skala från 0 till 100, där högre poäng återspeglar mindre funktionsnedsättning. En positiv förändring från baslinjen återspeglar förbättring, och en negativ återspeglar försämring.
Baslinje och månad 6
Livskvalitet mätt med Low Luminance Questionnaire (LLQ) Mobility Domain Score
Tidsram: Baslinje och månad 6
Ändring från baslinje till vecka 26 i LLQ Mobility Domain Score hos vuxna. LLQ använder en skala från 0 till 100, där högre poäng återspeglar mindre funktionsnedsättning. En positiv förändring från baslinjen återspeglar förbättring, och en negativ återspeglar försämring.
Baslinje och månad 6
Livskvalitet mätt med Low Luminance Questionnaire (LLQ) Peripheral Vision Domain Score
Tidsram: Baslinje och månad 6
Ändra från baslinje till vecka 26 i LLQ Peripheral Vision Domain Score hos vuxna. LLQ använder en skala från 0 till 100, där högre poäng återspeglar mindre funktionsnedsättning. En positiv förändring från baslinjen återspeglar förbättring, och en negativ återspeglar försämring.
Baslinje och månad 6

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
MeiraGTx UK II Ltd

Samarbetspartners

Samarbetspartners

En annan organisation än sponsorn som ger stöd till en klinisk studie. Detta stöd kan innefatta aktiviteter relaterade till finansiering, design, implementering, dataanalys eller rapportering.
Syne Qua Non Limited
Bionical Emas

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Huvudutredare: James Bainbridge, Prof, University College, London

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
31 juli 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
18 november 2021

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
18 november 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
1 augusti 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
16 augusti 2017

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
17 augusti 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
17 december 2024

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 december 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • MGT009

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar