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X染色体連鎖性網膜色素変性症（XLRP）の遺伝子治療 - 網膜色素変性症GTPaseレギュレーター（RPGR）

2024年12月17日 更新者：MeiraGTx UK II Ltd

網膜色素変性症 GTPase 調節因子の欠損による X 染色体連鎖性網膜色素変性症の成人および小児の遺伝子治療のための組換えアデノ随伴ウイルスベクター (AAV2-.RPGR) の非盲検、多施設、第 I/II 相用量漸増試験(RPGR)

研究の第 1 相部分は、RPGR の変異によって引き起こされた XLRP の参加者におけるこのベクターの安全性を評価するための AAV2/5 ベクターの網膜下投与の用量漸増です。

研究の第 2 相部分は、AAV2/5 ベクターの網膜下投与のコホート拡大であり、RPGR の変異によって引き起こされた XLRP の参加者におけるこのベクターの安全性と有効性を評価します。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、RPGRの変異によって引き起こされたXLRPの参加者におけるAAV2 / 5ベクターの網膜下投与の安全性と有効性を判断するための非盲検第1/2相用量漸増およびコホート拡大試験です。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
49

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
        • Kellogg Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • UPMC Eye Center
  • イギリス
      • Leeds、イギリス、LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London、イギリス
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

5年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • 5歳以上の男性
  • 網膜専門医（CIまたはPI）によってX染色体連鎖性網膜色素変性症が確認されている

主な除外基準:

•過去6か月以内に、眼疾患の治験薬療法を含む別の調査研究に参加した

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：フェーズ 1 (パート 1、用量漸増)
参加者は3回のAAV5-RPGRのうち1回の投与を受ける
遺伝的：AAV5-RPGR
AAV5-RPGRの単回網膜下投与
実験的：フェーズ 2 (パート 2; 拡張)
参加者は、AAV5-RPGR の 2 回投与のうち 1 回を投与されます。
遺伝的：AAV5-RPGR
AAV5-RPGRの単回網膜下投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
投与後9週間以内に発生し、少なくとも手術単独ではなく先進治療治験薬（ATIMP）に関連する可能性のある以下のいずれかの事象として定義される主要結果を満たす参加者の数。
時間枠：9週間

主要転帰は、手術単独ではなく、少なくとも先進治療治験医薬品 (ATIMP) に関連する可能性がある、投与後 9 週間の間に発生する以下のいずれかとして定義されます。

  • 早期治療糖尿病性網膜症研究（ETDRS）レター15通以上による視力の低下
  • 反応しない重度の炎症
  • 感染性眼内炎
  • 眼の悪性腫瘍
  • グレード III 以上の非眼疾患予期せぬ重篤な副作用の疑い (SUSAR)
9週間

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
視力によって評価される視覚機能の改善
時間枠：ベースラインと6か月目
早期治療糖尿病網膜症研究 (ETDRS) チャート文字スコアを使用した最高矯正視力 (BCVA) のベースラインから 26 週目までの変化。 ベースラインからの改善の方向は、時間の経過とともに読み取られる ETDRS レターの数が増加することです。
ベースラインと6か月目
静的視野測定によって評価される網膜機能の改善
時間枠：ベースラインと6か月目

時間の経過に伴う全視野内の静的視野測定のポイントバイポイント データ内の応答者の数。

単一時点での応答者は、特定の時点および 1 時点前のベースラインから 7 dB 以上改善した同じ遺伝子座を少なくとも 5 つ持つ参加者として定義されます。
ベースラインと6か月目
低輝度アンケート (LLQ) 精神的苦痛領域スコアによって測定される生活の質
時間枠：ベースラインと6か月目
成人のLLQ精神的苦痛ドメインスコアのベースラインから26週目までの変化。 LLQ は 0 から 100 までのスケールを使用し、スコアが高いほど障害が少ないことを反映します。 ベースラインからのプラスの変化は改善を反映し、マイナスの変化は悪化を示します。
ベースラインと6か月目
低輝度アンケート (LLQ) 極端照明ドメイン スコアによって測定される生活の質
時間枠：ベースラインと6か月目
成人の LLQ Extreme Lighting Domain Score のベースラインから 26 週目までの変化。 LLQ は 0 から 100 までのスケールを使用し、スコアが高いほど障害が少ないことを反映します。 ベースラインからのプラスの変化は改善を反映し、マイナスの変化は悪化を示します。
ベースラインと6か月目
低輝度アンケート (LLQ) の一般的な薄暗い照明領域のスコアによって測定される生活の質
時間枠：ベースラインと6か月目
成人の LLQ 一般薄暗い照明ドメイン スコアのベースラインから 26 週目までの変化。 LLQ は 0 から 100 までのスケールを使用し、スコアが高いほど障害が少ないことを反映します。 ベースラインからのプラスの変化は改善を反映し、マイナスの変化は悪化を示します。
ベースラインと6か月目
低輝度アンケート (LLQ) モビリティ ドメイン スコアによって測定される生活の質
時間枠：ベースラインと6か月目
成人のLLQモビリティドメインスコアのベースラインから26週目までの変化。 LLQ は 0 から 100 までのスケールを使用し、スコアが高いほど障害が少ないことを反映します。 ベースラインからのプラスの変化は改善を反映し、マイナスの変化は悪化を示します。
ベースラインと6か月目
低輝度アンケート (LLQ) 周辺視野領域スコアによって測定される生活の質
時間枠：ベースラインと6か月目
成人のLLQ周辺視野ドメインスコアのベースラインから26週目までの変化。 LLQ は 0 から 100 までのスケールを使用し、スコアが高いほど障害が少ないことを反映します。 ベースラインからのプラスの変化は改善を反映し、マイナスの変化は悪化を示します。
ベースラインと6か月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
MeiraGTx UK II Ltd

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Syne Qua Non Limited
Bionical Emas

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：James Bainbridge, Prof、University College, London

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2017年7月31日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2021年11月18日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2021年11月18日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2017年8月1日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年8月16日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2017年8月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年12月17日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • MGT009

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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