Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Genterapi för X-länkad Retinitis Pigmentosa (XLRP) - Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

17 december 2024 uppdaterad av: MeiraGTx UK II Ltd

En öppen etikett, multicenter, fas I/II dosupptrappningsförsök av en rekombinant adenoassocierad virusvektor (AAV2-.RPGR) för genterapi av vuxna och barn med X-länkad Retinitis Pigmentosa på grund av defekter i Retinitis Pigmentosa GTPase-regulator (RPGR)

Fas 1-delen av studien är en dosökning av subretinal administrering av AAV2/5-vektor för att bedöma säkerheten för denna vektor hos deltagare med XLRP orsakad av mutationer i RPGR.

Fas 2-delen av studien är en kohortexpansion av subretinal administrering av AAV2/5-vektor för att bedöma säkerheten och effekten av denna vektor hos deltagare med XLRP orsakad av mutationer i RPGR.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen fas 1/2-dosupptrappning och kohortexpansionsstudie för att fastställa säkerheten och effekten av subretinal administrering av AAV2/5-vektor hos deltagare med XLRP orsakad av mutationer i RPGR.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

49

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • UPMC Eye Center
  • Storbritannien
      • Leeds, Storbritannien, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Storbritannien
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Är 5 år eller äldre män
  • Få X-länkad retinitis pigmentosa bekräftad av en retinalspecialist (CI eller PI)

Viktiga uteslutningskriterier:

• Har deltagit i en annan forskningsstudie som involverar en medicinsk prövning för ögonsjukdom inom de senaste 6 månaderna

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Fas 1 (Del 1, Doseskalering)
Deltagarna får en av tre doser av AAV5-RPGR
Genetisk: AAV5-RPGR
Enkel, subretinal administrering av AAV5-RPGR
Experimentell: Fas 2 (del 2; Expansion)
Deltagarna får en av två doser av AAV5-RPGR
Genetisk: AAV5-RPGR
Enkel, subretinal administrering av AAV5-RPGR

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som uppfyller det primära resultatet Definierat som någon av nedanstående händelser som inträffar under de 9 veckorna efter administrering, åtminstone möjligen relaterade till Advanced Therapy Investigational Medicinal Product (ATIMP), inte enbart kirurgi.
Tidsram: 9 veckor

Det primära resultatet definieras som något av nedanstående som inträffar under de nio veckorna efter administrering, åtminstone möjligen relaterat till Advanced Therapy Investigational Medicinal Product (ATIMP), inte enbart kirurgi:

  • Minskning av synskärpan med 15 bokstäver i Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) eller fler
  • Allvarlig inflammation som inte svarar
  • Infektiös endoftalmit
  • Okulär malignitet
  • Grad III eller högre icke-okulära misstänkta oväntade allvarliga biverkningar (SUSAR)
9 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förbättringar i visuell funktion som bedöms av synskärpa
Tidsram: Baslinje och månad 6
Ändra från baslinje till vecka 26 i bästa korrigerade synskärpa (BCVA) med hjälp av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) diagrambokstavvärde. Riktningen för förbättringen från baslinjen är en ökning av antalet ETDRS-bokstäver som läses över tiden.
Baslinje och månad 6
Förbättringar i näthinnans funktion enligt statisk perimetri
Tidsram: Baslinje och månad 6

Antalet svarande i punkt-för-punkt-data i statisk perimetri inom hela synfältet över tid.

En responder vid en enda tidpunkt definieras som en deltagare med minst 5 av samma loci med ≥7 dB förbättring från baslinjen vid den specifika tidpunkten och en tidpunkt tidigare.
Baslinje och månad 6
Livskvalitet mätt med Low Luminance Questionnaire (LLQ) Emotional Distress Domain Score
Tidsram: Baslinje och månad 6
Ändra från baslinje till vecka 26 i LLQ Emotional Distress Domain Score hos vuxna. LLQ använder en skala från 0 till 100, där högre poäng återspeglar mindre funktionsnedsättning. En positiv förändring från baslinjen återspeglar förbättring, och en negativ återspeglar försämring.
Baslinje och månad 6
Livskvalitet mätt med Low Luminance Questionnaire (LLQ) Extreme Lighting Domain Score
Tidsram: Baslinje och månad 6
Ändra från baslinje till vecka 26 i LLQ Extreme Lighting Domain Score hos vuxna. LLQ använder en skala från 0 till 100, där högre poäng återspeglar mindre funktionsnedsättning. En positiv förändring från baslinjen återspeglar förbättring, och en negativ återspeglar försämring.
Baslinje och månad 6
Livskvalitet mätt med Low Luminance Questionnaire (LLQ) General Dim Lighting Domain Score
Tidsram: Baslinje och månad 6
Ändra från baslinje till vecka 26 i LLQ General Dim Lighting Domain-poäng hos vuxna. LLQ använder en skala från 0 till 100, där högre poäng återspeglar mindre funktionsnedsättning. En positiv förändring från baslinjen återspeglar förbättring, och en negativ återspeglar försämring.
Baslinje och månad 6
Livskvalitet mätt med Low Luminance Questionnaire (LLQ) Mobility Domain Score
Tidsram: Baslinje och månad 6
Ändring från baslinje till vecka 26 i LLQ Mobility Domain Score hos vuxna. LLQ använder en skala från 0 till 100, där högre poäng återspeglar mindre funktionsnedsättning. En positiv förändring från baslinjen återspeglar förbättring, och en negativ återspeglar försämring.
Baslinje och månad 6
Livskvalitet mätt med Low Luminance Questionnaire (LLQ) Peripheral Vision Domain Score
Tidsram: Baslinje och månad 6
Ändra från baslinje till vecka 26 i LLQ Peripheral Vision Domain Score hos vuxna. LLQ använder en skala från 0 till 100, där högre poäng återspeglar mindre funktionsnedsättning. En positiv förändring från baslinjen återspeglar förbättring, och en negativ återspeglar försämring.
Baslinje och månad 6

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Samarbetspartners

Syne Qua Non Limited
Bionical Emas

Utredare

  • Huvudutredare: James Bainbridge, Prof, University College, London

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 juli 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

18 november 2021

Avslutad studie (Faktisk)

18 november 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 augusti 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 augusti 2017

Första postat (Faktisk)

17 augusti 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 december 2024

Senast verifierad

1 december 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MGT009

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på X-Linked Retinitis Pigmentosa

Kliniska prövningar på AAV5-RPGR

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera