Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Genterapi för X-länkad Retinitis Pigmentosa (XLRP) - Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

2 december 2022 uppdaterad av: MeiraGTx UK II Ltd

En öppen etikett, multicenter, fas I/II dosupptrappningsförsök av en rekombinant adenoassocierad virusvektor (AAV2-.RPGR) för genterapi av vuxna och barn med X-länkad Retinitis Pigmentosa på grund av defekter i Retinitis Pigmentosa GTPase-regulator (RPGR)

Fas 1-delen av studien är en dosökning av subretinal administrering av AAV2/5-vektor för att bedöma säkerheten för denna vektor hos deltagare med XLRP orsakad av mutationer i RPGR.

Fas 2-delen av studien är en kohortexpansion av subretinal administrering av AAV2/5-vektor för att bedöma säkerheten och effekten av denna vektor hos deltagare med XLRP orsakad av mutationer i RPGR.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen fas 1/2-dosupptrappning och kohortexpansionsstudie för att fastställa säkerheten och effekten av subretinal administrering av AAV2/5-vektor hos deltagare med XLRP orsakad av mutationer i RPGR.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

49

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • UPMC Eye Center
  • Storbritannien
      • Leeds, Storbritannien, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Storbritannien
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Är 5 år eller äldre män
  • Få X-länkad retinitis pigmentosa bekräftad av en retinalspecialist (CI eller PI)

Viktiga uteslutningskriterier:

• Har deltagit i en annan forskningsstudie som involverar en medicinsk prövning för ögonsjukdom inom de senaste 6 månaderna

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Fas 1 (Del 1, Doseskalering)
Deltagarna får en av tre doser av AAV2/5-RPGR
Genetisk: AAV2/5-RPGR
Enkel, subretinal administrering av AAV2/5-RPGR
Experimentell: Fas 2 (del 2; Expansion)
Deltagarna får en av två doser av AAV2/5-RPGR
Genetisk: AAV2/5-RPGR
Enkel, subretinal administrering av AAV2/5-RPGR

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av biverkningar relaterade till subretinal administrering av AAV2-RPGR
Tidsram: 18 månader
Säkerhet definieras som frånvaron av avancerade läkemedelsrelaterade (ATIMP)-relaterade säkerhetshändelser
18 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förbättring av visuell funktion
Tidsram: 18 månader
Förbättringar i synfunktionen bedömd genom okulär undersökning
18 månader
Förbättring av retinal funktion
Tidsram: 18 månader
Förbättringar i näthinnans funktion som bedöms genom näthinnebedömning
18 månader
Förbättring av livskvalitet
Tidsram: 18 månader
•Livskvalitet kommer att mätas med enkäten QoL
18 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Samarbetspartners

Syne Qua Non Limited
Bionical Emas

Utredare

  • Huvudutredare: James Bainbridge, Prof, University College, London

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 juli 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

18 november 2021

Avslutad studie (Faktisk)

18 november 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 augusti 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 augusti 2017

Första postat (Faktisk)

17 augusti 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

7 december 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 december 2022

Senast verifierad

1 november 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MGT009

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på X-Linked Retinitis Pigmentosa

Kliniska prövningar på AAV2/5-RPGR

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Italy

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera