Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genterapi for X-linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) - Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

17. december 2024 opdateret af: MeiraGTx UK II Ltd

Et åbent, multicenter, fase I/II dosiseskaleringsforsøg af en rekombinant adeno-associeret virusvektor (AAV2-.RPGR) til genterapi af voksne og børn med X-bundet retinitis Pigmentosa på grund af defekter i Retinitis Pigmentosa GTPase regulator (RPGR)

Fase 1-delen af ​​studiet er en dosiseskalering af subretinal administration af AAV2/5 vektor for at vurdere sikkerheden af ​​denne vektor hos deltagere med XLRP forårsaget af mutationer i RPGR.

Fase 2-delen af ​​studiet er en kohorteudvidelse af subretinal administration af AAV2/5 vektor for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​denne vektor hos deltagere med XLRP forårsaget af mutationer i RPGR.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent fase 1/2 dosis-eskalerings- og kohorteudvidelsesstudie for at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​subretinal administration af AAV2/5 vektor hos deltagere med XLRP forårsaget af mutationer i RPGR.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
49

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • UPMC Eye Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Er mand i alderen 5 år eller ældre
  • Få X-linked retinitis pigmentosa bekræftet af en retinal specialist (CI eller PI)

Nøgleekskluderingskriterier:

• Har deltaget i et andet forskningsstudie, der involverer en afprøvende medicinsk behandling for øjensygdom inden for de sidste 6 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Fase 1 (del 1, dosiseskalering)
Deltagerne modtager en af ​​tre doser AAV5-RPGR
Genetisk: AAV5-RPGR
Enkelt subretinal administration af AAV5-RPGR
Eksperimentel: Fase 2 (del 2; Udvidelse)
Deltagerne modtager en af ​​to doser AAV5-RPGR
Genetisk: AAV5-RPGR
Enkelt subretinal administration af AAV5-RPGR

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der opfylder det primære resultat defineret som en af ​​nedenstående hændelser, der forekommer i løbet af de 9 uger efter administration, i det mindste muligvis relateret til det avancerede terapi-undersøgelseslægemiddel (ATIMP), ikke kirurgi alene.
Tidsramme: 9 uger

Det primære resultat er defineret som et hvilket som helst af nedenstående, der forekommer i løbet af de 9 uger efter administration, i det mindste muligvis relateret til Advanced Therapy Investigational Medicinal Product (ATIMP), ikke kirurgi alene:

  • Reduktion i synsstyrke med 15 bogstaver i Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) eller mere
  • Alvorlig ikke-reagerende betændelse
  • Infektiøs endophthalmitis
  • Okulær malignitet
  • Grad III eller derover ikke-okulær formodet uventet alvorlig bivirkning (SUSAR)
9 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forbedringer i visuel funktion som vurderet af synsskarphed
Tidsramme: Baseline og måned 6
Skift fra baseline til uge 26 i bedste korrigerede synsskarphed (BCVA) ved brug af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) diagrambogstavscore. Forbedringens retning fra baseline er en stigning i antallet af læste ETDRS-breve over tid.
Baseline og måned 6
Forbedringer i nethindens funktion som vurderet ved statisk perimetri
Tidsramme: Baseline og måned 6

Antallet af respondere i punkt-for-punkt-data i statisk perimetri inden for det fulde synsfelt over tid.

En responder på et enkelt tidspunkt er defineret som en deltager med mindst 5 af de samme loci med ≥7 dB forbedring fra baseline på det specifikke tidspunkt og et tidligere tidspunkt.
Baseline og måned 6
Livskvalitet målt ved Low Luminance Questionnaire (LLQ) Emotional Distress Domain Score
Tidsramme: Baseline og måned 6
Ændring fra baseline til uge 26 i LLQ Emotional Distress Domain Score hos voksne. LLQ bruger en skala fra 0 til 100, hvor højere score afspejler mindre svækkelse. En positiv ændring fra baseline afspejler forbedring, og en negativ afspejler forværring.
Baseline og måned 6
Livskvalitet målt ved Low Luminance Questionnaire (LLQ) Extreme Lighting Domain Score
Tidsramme: Baseline og måned 6
Skift fra baseline til uge 26 i LLQ Extreme Lighting Domain Score hos voksne. LLQ bruger en skala fra 0 til 100, hvor højere score afspejler mindre svækkelse. En positiv ændring fra baseline afspejler forbedring, og en negativ afspejler forværring.
Baseline og måned 6
Livskvalitet målt ved Low Luminance Questionnaire (LLQ) General Dim Lighting Domain Score
Tidsramme: Baseline og måned 6
Skift fra baseline til uge 26 i LLQ General Dim Lighting Domain score hos voksne. LLQ bruger en skala fra 0 til 100, hvor højere score afspejler mindre svækkelse. En positiv ændring fra baseline afspejler forbedring, og en negativ afspejler forværring.
Baseline og måned 6
Livskvalitet målt ved Low Luminance Questionnaire (LLQ) Mobility Domain Score
Tidsramme: Baseline og måned 6
Ændring fra baseline til uge 26 i LLQ Mobility Domain Score hos voksne. LLQ bruger en skala fra 0 til 100, hvor højere score afspejler mindre svækkelse. En positiv ændring fra baseline afspejler forbedring, og en negativ afspejler forværring.
Baseline og måned 6
Livskvalitet målt ved lav luminans-spørgeskema (LLQ) Peripheral Vision Domain Score
Tidsramme: Baseline og måned 6
Ændring fra baseline til uge 26 i LLQ Peripheral Vision Domain Score hos voksne. LLQ bruger en skala fra 0 til 100, hvor højere score afspejler mindre svækkelse. En positiv ændring fra baseline afspejler forbedring, og en negativ afspejler forværring.
Baseline og måned 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
MeiraGTx UK II Ltd

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Syne Qua Non Limited
Bionical Emas

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: James Bainbridge, Prof, University College, London

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
31. juli 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
18. november 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
18. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. august 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. august 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. august 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. december 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MGT009

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-Linked Retinitis Pigmentosa

Kliniske forsøg med AAV5-RPGR

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger