Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Genová terapie X-vázané retinitis Pigmentosa (XLRP) - Retinitis Pigmentosa regulátor GTPázy (RPGR)

17. prosince 2024 aktualizováno: MeiraGTx UK II Ltd

Otevřená, multicentrická, fáze I/II studie eskalace dávky rekombinantního adeno-asociovaného virového vektoru (AAV2-.RPGR) pro genovou terapii dospělých a dětí s X-vázanou retinitis pigmentosa v důsledku defektů regulátoru GTPázy retinitis Pigmentosa (RPGR)

Fáze 1 části studie je eskalace dávky subretinálního podávání vektoru AAV2/5 k posouzení bezpečnosti tohoto vektoru u účastníků s XLRP způsobeným mutacemi v RPGR.

Fáze 2 části studie je rozšíření kohorty subretinálního podávání vektoru AAV2/5 k posouzení bezpečnosti a účinnosti tohoto vektoru u účastníků s XLRP způsobeným mutacemi v RPGR.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je otevřená studie fáze 1/2 eskalace dávky a expanze kohorty ke stanovení bezpečnosti a účinnosti subretinálního podávání vektoru AAV2/5 u účastníků s XLRP způsobeným mutacemi v RPGR.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
49

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Spojené království
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • UPMC Eye Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Jsou ve věku 5 let nebo starší muži
  • Nechte si potvrdit X-vázanou retinitis pigmentosa specialistou na sítnici (CI nebo PI)

Klíčová kritéria vyloučení:

• Během posledních 6 měsíců jste se účastnili jiné výzkumné studie zahrnující zkoumanou medikamentózní terapii očního onemocnění

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Fáze 1 (část 1, Eskalace dávky)
Účastníci dostanou jednu ze tří dávek AAV5-RPGR
Genetický: AAV5-RPGR
Jednorázové subretinální podání AAV5-RPGR
Experimentální: Fáze 2 (část 2; Rozšíření)
Účastníci dostanou jednu ze dvou dávek AAV5-RPGR
Genetický: AAV5-RPGR
Jednorázové subretinální podání AAV5-RPGR

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří dosáhli primárního výsledku definovaného jako kterákoli z níže uvedených událostí, ke kterým došlo během 9 týdnů po podání, alespoň možná související s výzkumným léčivým přípravkem pro pokročilou terapii (ATIMP), nikoli samotnou chirurgií.
Časové okno: 9 týdnů

Primární výsledek je definován jako kterýkoli z níže uvedených případů, ke kterému došlo během 9 týdnů po podání, přinejmenším možná související s výzkumným léčivým přípravkem pro pokročilé terapie (ATIMP), nikoli samotnou operací:

  • Snížení zrakové ostrosti o 15 nebo více písmen studie Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)
  • Těžký nereagující zánět
  • Infekční endoftalmitida
  • Oční malignita
  • Neoční suspektní neočekávaná závažná nežádoucí reakce (SUSAR) stupeň III nebo vyšší
9 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zlepšení zrakových funkcí podle zrakové ostrosti
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 6
Změňte z výchozí hodnoty na 26. týden v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) pomocí skóre písmene v tabulce Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS). Směrem zlepšení od výchozího stavu je nárůst počtu přečtených písmen ETDRS v průběhu času.
Výchozí stav a měsíc 6
Zlepšení funkce sítnice podle statické perimetrie
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 6

Počet respondentů v datech bod po bodu ve statické perimetrii v celém zorném poli v průběhu času.

Reagující osoba v jediném časovém bodě je definována jako účastník s alespoň 5 stejnými lokusy se zlepšením o ≥7 dB od výchozí hodnoty v konkrétním časovém bodě a před jedním časovým bodem.
Výchozí stav a měsíc 6
Kvalita života měřená dotazníkem pro nízkou svítivost (LLQ) skóre domény emoční tísně
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 6
Změna skóre domény emoční tísně LLQ u dospělých z výchozí hodnoty na 26. týden. LLQ používá stupnici od 0 do 100, přičemž vyšší skóre odráží menší poškození. Pozitivní změna od výchozí hodnoty odráží zlepšení a negativní odráží zhoršení.
Výchozí stav a měsíc 6
Kvalita života měřená pomocí dotazníku o nízké svítivosti (LLQ) Extreme Lighting Domain Score
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 6
Změna skóre domény LLQ Extreme Lighting u dospělých ze základní hodnoty na 26. týden. LLQ používá stupnici od 0 do 100, přičemž vyšší skóre odráží menší poškození. Pozitivní změna od výchozí hodnoty odráží zlepšení a negativní odráží zhoršení.
Výchozí stav a měsíc 6
Kvalita života měřená dotazníkem pro nízkou svítivost (LLQ) Obecné skóre domény tlumeného osvětlení
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 6
Změna z výchozí hodnoty na 26. týden ve skóre LLQ General Dim Lighting Domain u dospělých. LLQ používá stupnici od 0 do 100, přičemž vyšší skóre odráží menší poškození. Pozitivní změna od výchozí hodnoty odráží zlepšení a negativní odráží zhoršení.
Výchozí stav a měsíc 6
Kvalita života měřená pomocí dotazníku pro nízkou svítivost (LLQ) Mobility Domain Score
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 6
Změna skóre domény mobility LLQ u dospělých od výchozí hodnoty do 26. týdne. LLQ používá stupnici od 0 do 100, přičemž vyšší skóre odráží menší poškození. Pozitivní změna od výchozí hodnoty odráží zlepšení a negativní odráží zhoršení.
Výchozí stav a měsíc 6
Kvalita života měřená dotazníkem pro nízkou svítivost (LLQ) Peripheral Vision Domain Score
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 6
Změna skóre domény LLQ periferního vidění u dospělých z výchozí hodnoty na 26. týden. LLQ používá stupnici od 0 do 100, přičemž vyšší skóre odráží menší poškození. Pozitivní změna od výchozí hodnoty odráží zlepšení a negativní odráží zhoršení.
Výchozí stav a měsíc 6

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
MeiraGTx UK II Ltd

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Syne Qua Non Limited
Bionical Emas

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: James Bainbridge, Prof, University College, London

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
31. července 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
18. listopadu 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
18. listopadu 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. srpna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. srpna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. srpna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. prosince 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MGT009

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaná retinitida Pigmentosa

Klinické studie na AAV5-RPGR

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení