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X-연관 색소성 망막염(XLRP)에 대한 유전자 치료 - 색소성 망막염 GTPase 조절제(RPGR)

2024년 12월 17일 업데이트: MeiraGTx UK II Ltd

색소성 망막염 GTPase 조절기의 결함으로 인한 X-연관 색소성 망막염이 있는 성인 및 소아의 유전자 치료를 위한 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터(AAV2-.RPGR)의 오픈 라벨, 다중 센터, I/II상 용량 증량 시험 (RPGR)

연구의 1상 부분은 RPGR의 돌연변이로 인한 XLRP 참가자에서 이 벡터의 안전성을 평가하기 위해 AAV2/5 벡터의 망막하 투여 용량을 확대하는 것입니다.

이 연구의 2상 부분은 RPGR의 돌연변이로 인한 XLRP 참가자에서 AAV2/5 벡터의 안전성과 효능을 평가하기 위한 AAV2/5 벡터의 망막하 투여 코호트 확장입니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

이것은 RPGR의 돌연변이로 인한 XLRP 참가자에서 AAV2/5 벡터의 망막하 투여의 안전성과 효능을 결정하기 위한 오픈 라벨 1/2상 용량 증량 및 코호트 확장 시험입니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
49

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • UPMC Eye Center
  • 영국
      • Leeds, 영국, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, 영국
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

5년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  • 만 5세 이상 남성
  • 망막 전문의(CI 또는 PI)에 의해 X-연관 색소성 망막염이 확인되었습니다.

주요 배제 기준:

• 지난 6개월 이내에 안구 질환에 대한 연구 약물 치료와 관련된 또 다른 연구에 참여했습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: 1단계(1부, 용량 증량)
참가자는 AAV5-RPGR의 세 가지 용량 중 하나를 받습니다.
유전적: AAV5-RPGR
AAV5-RPGR의 단일, 망막하 투여
실험적: 2단계(2부, 확장)
참가자는 AAV5-RPGR의 두 가지 용량 중 하나를 받습니다.
유전적: AAV5-RPGR
AAV5-RPGR의 단일, 망막하 투여

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
투여 후 9주 동안 발생하는 아래 사건 중 하나로 정의된 1차 결과를 충족하는 참가자 수, 최소한 수술만은 아닌 첨단 치료 연구용 의약품(ATIMP)과 관련이 있을 수 있음.
기간: 9주

1차 결과는 투여 후 9주 동안 발생하는 아래 중 하나로서 정의되며, 수술 단독이 아닌 적어도 ATIMP(Advanced Therapy Investigational Medicinal Product)와 관련될 수 있습니다.

  • ETDRS(Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) 15개 이상의 편지로 시력 감소
  • 심각한 무반응 염증
  • 감염성 안내염
  • 안구 악성종양
  • 등급 III 이상 비안구 의심되는 예상치 못한 심각한 이상 반응(SUSAR)
9주

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
시력으로 평가된 시각 기능의 개선
기간: 기준선 및 6개월차
조기 치료 당뇨병성 망막증 연구(ETDRS) 차트 문자 점수를 사용하여 기준선에서 26주차까지 최대 교정 시력(BCVA)의 변화. 기준선 대비 개선 방향은 시간이 지남에 따라 읽혀지는 ETDRS 문자 수가 증가하는 것입니다.
기준선 및 6개월차
정적 시야 측정법으로 평가한 망막 기능 개선
기간: 기준선 및 6개월차

시간 경과에 따른 전체 시야 내 정적 시야의 지점별 데이터에 있는 응답자 수입니다.

단일 시점의 반응자는 특정 시점과 한 시점 이전에 기준선보다 7dB 이상 개선된 동일한 유전자좌가 5개 이상 있는 참가자로 정의됩니다.
기준선 및 6개월차
저휘도 설문지(LLQ) 정서적 고통 영역 점수로 측정된 삶의 질
기간: 기준선 및 6개월차
성인의 LLQ 정서적 고통 영역 점수가 기준선에서 26주차까지 변경되었습니다. LLQ는 0에서 100까지의 척도를 사용하며, 점수가 높을수록 장애가 적은 것을 나타냅니다. 기준선 대비 긍정적인 변화는 개선을 반영하고, 부정적인 변화는 악화를 반영합니다.
기준선 및 6개월차
저휘도 설문지(LLQ) 극조도 영역 점수로 측정한 삶의 질
기간: 기준선 및 6개월차
성인의 LLQ 극한 조명 영역 점수가 기준선에서 26주차로 변경되었습니다. LLQ는 0에서 100까지의 척도를 사용하며, 점수가 높을수록 장애가 적은 것을 나타냅니다. 기준선 대비 긍정적인 변화는 개선을 반영하고, 부정적인 변화는 악화를 반영합니다.
기준선 및 6개월차
저휘도 설문지(LLQ) 일반 희미한 조명 영역 점수로 측정한 삶의 질
기간: 기준선 및 6개월차
성인의 LLQ 일반 희미한 조명 영역 점수에서 기준선에서 26주차까지 변경됩니다. LLQ는 0에서 100까지의 척도를 사용하며, 점수가 높을수록 장애가 적은 것을 나타냅니다. 기준선 대비 긍정적인 변화는 개선을 반영하고, 부정적인 변화는 악화를 반영합니다.
기준선 및 6개월차
저휘도 설문지(LLQ) 이동성 영역 점수로 측정된 삶의 질
기간: 기준선 및 6개월차
성인의 LLQ 이동성 영역 점수가 기준선에서 26주차까지 변경되었습니다. LLQ는 0에서 100까지의 척도를 사용하며, 점수가 높을수록 장애가 적은 것을 나타냅니다. 기준선 대비 긍정적인 변화는 개선을 반영하고, 부정적인 변화는 악화를 반영합니다.
기준선 및 6개월차
저휘도 설문지(LLQ) 주변 시력 영역 점수로 측정된 삶의 질
기간: 기준선 및 6개월차
성인의 LLQ 주변 시력 영역 점수가 기준선에서 26주차까지 변경되었습니다. LLQ는 0에서 100까지의 척도를 사용하며, 점수가 높을수록 장애가 적은 것을 나타냅니다. 기준선 대비 긍정적인 변화는 개선을 반영하고, 부정적인 변화는 악화를 반영합니다.
기준선 및 6개월차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
MeiraGTx UK II Ltd

협력자

협력자

임상 연구를 지원하는 스폰서 이외의 조직. 이 지원에는 자금 조달, 설계, 구현, 데이터 분석 또는 보고와 관련된 활동이 포함될 수 있습니다.
Syne Qua Non Limited
Bionical Emas

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 수석 연구원: James Bainbridge, Prof, University College, London

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2017년 7월 31일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2021년 11월 18일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2021년 11월 18일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2017년 8월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2017년 8월 16일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2017년 8월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2024년 12월 17일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2024년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • MGT009

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

X-연관 색소성 망막염에 대한 임상 시험

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