Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Genterapi for X-koblet Retinitis Pigmentosa (XLRP) - Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

17. desember 2024 oppdatert av: MeiraGTx UK II Ltd

En åpen etikett, multisenter, fase I/II doseeskaleringsforsøk av en rekombinant adeno-assosiert virusvektor (AAV2-.RPGR) for genterapi av voksne og barn med X-koblet retinitis Pigmentosa på grunn av defekter i retinitis Pigmentosa GTPase-regulator (RPGR)

Fase 1-delen av studien er en doseeskalering av subretinal administrering av AAV2/5 vektor for å vurdere sikkerheten til denne vektoren hos deltakere med XLRP forårsaket av mutasjoner i RPGR.

Fase 2-delen av studien er en kohortutvidelse av subretinal administrering av AAV2/5 vektor for å vurdere sikkerheten og effekten av denne vektoren hos deltakere med XLRP forårsaket av mutasjoner i RPGR.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen fase 1/2-doseeskalerings- og kohortutvidelsesstudie for å bestemme sikkerheten og effekten av subretinal administrering av AAV2/5-vektor hos deltakere med XLRP forårsaket av mutasjoner i RPGR.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
49

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • UPMC Eye Center
  • Storbritannia
      • Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Storbritannia
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Er 5 år eller eldre mann
  • Få X-linked retinitis pigmentosa bekreftet av en netthinnespesialist (CI eller PI)

Nøkkelekskluderingskriterier:

• Har deltatt i en annen forskningsstudie som involverer en undersøkelsesmedisinsk behandling for øyesykdom i løpet av de siste 6 månedene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Fase 1 (del 1, doseeskalering)
Deltakerne får en av tre doser AAV5-RPGR
Genetisk: AAV5-RPGR
Enkel, subretinal administrering av AAV5-RPGR
Eksperimentell: Fase 2 (del 2; utvidelse)
Deltakerne får en av to doser AAV5-RPGR
Genetisk: AAV5-RPGR
Enkel, subretinal administrering av AAV5-RPGR

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som oppfyller det primære resultatet definert som en av hendelsene nedenfor som inntreffer i løpet av de 9 ukene etter administrering, i det minste muligens relatert til det avanserte terapeutiske legemiddelet (ATIMP), ikke kirurgi alene.
Tidsramme: 9 uker

Det primære resultatet er definert som noe av det nedenfor som oppstår i løpet av 9 uker etter administrering, i det minste mulig relatert til Advanced Therapy Investigational Medicinal Product (ATIMP), ikke kirurgi alene:

  • Reduksjon i synsskarphet med 15 bokstaver i Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) eller mer
  • Alvorlig ikke-reagerende betennelse
  • Infektiv endoftalmitt
  • Okulær malignitet
  • Grad III eller høyere ikke-okulær mistenkt uventet alvorlig bivirkning (SUSAR)
9 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forbedringer i visuell funksjon som vurderes av synsskarphet
Tidsramme: Grunnlinje og måned 6
Endre fra baseline til uke 26 i beste korrigerte synsskarphet (BCVA) ved bruk av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) diagrambokstavscore. Forbedringsretningen fra baseline er en økning i antall ETDRS-brev lest over tid.
Grunnlinje og måned 6
Forbedringer i netthinnefunksjonen vurdert ved statisk perimetri
Tidsramme: Grunnlinje og måned 6

Antall respondere i punkt-for-punkt-data i Static Perimetry innenfor hele synsfeltet over tid.

En responder på et enkelt tidspunkt er definert som en deltaker med minst 5 av de samme lociene med ≥7 dB forbedring fra baseline på det spesifikke tidspunktet og ett tidligere tidspunkt.
Grunnlinje og måned 6
Livskvalitet målt med Low Luminance Questionnaire (LLQ) Emotional Distress Domain Score
Tidsramme: Grunnlinje og måned 6
Endring fra baseline til uke 26 i LLQ Emotional Distress Domain Score hos voksne. LLQ bruker en skala fra 0 til 100, med høyere score som reflekterer mindre svekkelse. En positiv endring fra baseline reflekterer forbedring, og en negativ reflekterer forverring.
Grunnlinje og måned 6
Livskvalitet målt med Low Luminance Questionnaire (LLQ) Extreme Lighting Domain Score
Tidsramme: Grunnlinje og måned 6
Endre fra baseline til uke 26 i LLQ Extreme Lighting Domain Score hos voksne. LLQ bruker en skala fra 0 til 100, med høyere score som reflekterer mindre svekkelse. En positiv endring fra baseline reflekterer forbedring, og en negativ reflekterer forverring.
Grunnlinje og måned 6
Livskvalitet målt med Low Luminance Questionnaire (LLQ) General Dim Lighting Domain Score
Tidsramme: Grunnlinje og måned 6
Endring fra baseline til uke 26 i LLQ General Dim Lighting Domain-poengsum hos voksne. LLQ bruker en skala fra 0 til 100, med høyere score som reflekterer mindre svekkelse. En positiv endring fra baseline reflekterer forbedring, og en negativ reflekterer forverring.
Grunnlinje og måned 6
Livskvalitet målt ved hjelp av Low Luminance Questionnaire (LLQ) Mobility Domain Score
Tidsramme: Grunnlinje og måned 6
Endring fra baseline til uke 26 i LLQ Mobility Domain Score hos voksne. LLQ bruker en skala fra 0 til 100, med høyere score som reflekterer mindre svekkelse. En positiv endring fra baseline reflekterer forbedring, og en negativ reflekterer forverring.
Grunnlinje og måned 6
Livskvalitet målt ved lav luminans spørreskjema (LLQ) Perifer Vision Domain Score
Tidsramme: Grunnlinje og måned 6
Endring fra baseline til uke 26 i LLQ Peripheral Vision Domain Score hos voksne. LLQ bruker en skala fra 0 til 100, med høyere score som reflekterer mindre svekkelse. En positiv endring fra baseline reflekterer forbedring, og en negativ reflekterer forverring.
Grunnlinje og måned 6

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
MeiraGTx UK II Ltd

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Syne Qua Non Limited
Bionical Emas

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: James Bainbridge, Prof, University College, London

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
31. juli 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
18. november 2021

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
18. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
1. august 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
16. august 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
17. august 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. desember 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. desember 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • MGT009

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på X-Linked Retinitis Pigmentosa

Kliniske studier på AAV5-RPGR

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger