Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Upptäckt av Sirolimus Sensitive Biomarkers in Blood

2 februari 2026 uppdaterad av: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Bakgrund:

Lymphangioleiomyomatosis (LAM) är en sällsynt, progressiv sjukdom. Det drabbar vanligtvis kvinnor i prime av deras liv. Det resulterar vanligtvis i lungförstörelse. Studier har visat att ett läkemedel som kallas sirolimus stabiliserar lungfunktionen hos personer med LAM. Men forskarna vet inte vilken läkemedelsdos och blodserumnivåer som behövs för att nå denna stabilitet. Forskare vill lära sig mer om rätt dos av sirolimus för personer med LAM.

Mål:

För att avgöra om blod- och urinmarkörer efter 1 dos och igen efter 3 månader kan användas för att utvärdera korrekt dos av sirolimus för personer med LAM.

Behörighet:

Kvinnor i åldrarna 18-90 med LAM vars läkare har beslutat att de ska börja ta sirolimus för att behandla det.

Design:

Vid besök 1 kommer deltagarna att ta sin första dos sirolimus genom munnen på kliniken. De kommer att samla in blod och urin.

Deltagarna kommer att ta 1 tablett av studieläkemedlet varje dag.

Besök 2 kommer att vara 3 månader efter besök 1. Deltagarna kommer att få blod och urin uppsamlat.

Deltagarprover kommer att förvaras på en säker plats. Inga personuppgifter kommer att kopplas till dem.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Sirolimus (rapamycin), som verkar som en målinriktad hämmare av det proteinmekanistiska målet för rapamycin (mTOR), har visat sig vara effektivt hos patienter med lymfangioleiomyomatos (LAM). Det stabiliserar lungfunktionen, löser kylösa effusioner och lymfangioleiom och krymper angiomyolipom. Den aktuella studien är att bättre förstå läkemedlets kortsiktiga verkan genom att följa effekterna på potentiella biomarkörer i blod och urin. Patienter med LAM kommer att få prover tagna före administrering av den första dosen av läkemedlet, 1 timme och sedan 23 timmar efter läkemedlet (dalnivån). Vid 3 och 9 månader kommer prover att tas vid dalgången och 1 timme efter dosen. Molekylära och cellulära analyser kommer att utföras för att leta efter potentiella biomarkörer.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

33

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 90 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Studera befolkning

Patienter med LAM, vars behandlande läkare har beslutat att de behöver påbörja behandling med sirolimus kommer att remitteras till NIH Clinical Center för dessa studier.@@@

Beskrivning

  • INKLUSIONSKRITERIER
  • Kvinna 18 till 90 år
  • Diagnos av LAM
  • Initiering av sirolimusbehandling (2 mg dagligen) baserat på lungindikationer av standardvård och råd från patientens lokala läkare

EXKLUSIONS KRITERIER

  • Det går inte att resa till NIH
  • Det går inte att ge informerat samtycke
  • Avancerat stadium av en lungsjukdom eller en systemisk sjukdom där risken för studien bedöms vara betydande även i frånvaro av en tydlig kontraindikation för procedurerna
  • Kvinnor som är gravida eller ammar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Deltagare diagnosticerade med Lymfangioleiomyomatos som får Sirolimus
Deltagare med diagnosen Lymphangioleiomyomatosis kommer att få Sirolimus 2 mg peroralt dagligen, som ordineras av behandlande läkare.
Läkemedel: Sirolimus 2mg
Patienter med LAM vars behandlande läkare har beslutat att de behöver påbörja behandling med sirolimus kommer att remitteras till NIH Clinical Center för dessa studier.
Andra namn:
  • Rapamune

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal Sirolimus-känsliga plasmaproteinbiomarkörer hos deltagare med Lymphangioleiomyomatos (LAM)
Tidsram: Dag 0 (före behandling, 1 timme efter Sirolimus, 23 timmar efter Sirolimus), Månad 3 (23 timmar efter Sirolimus, 1 timme efter nästa dos), Månad 9 (23 timmar efter Sirolimus, 1 timme efter nästa dos)
Plasma från deltagare med Lymphangioleiomyomatosis (LAM) profilerades med den aptamerbaserade Somascan 11k-analysen (Somalogic). Det primära utfallet är antalet plasmaproteiner som uppvisar en statistiskt signifikant förändring från varje deltagares baslinje efter sirolimusadministration, definierat av förutbestämda flertalsjusterade tröskelvärden (t.ex. FDR q<0,05 med absolut log2-förändring ≥0,5), vilket representerar kandidatbiomarkörer som är känsliga för sirolimus.
Dag 0 (före behandling, 1 timme efter Sirolimus, 23 timmar efter Sirolimus), Månad 3 (23 timmar efter Sirolimus, 1 timme efter nästa dos), Månad 9 (23 timmar efter Sirolimus, 1 timme efter nästa dos)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Utredare

  • Huvudutredare: Joel Moss, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 december 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

9 mars 2025

Avslutad studie (Faktisk)

14 mars 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 oktober 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 oktober 2017

Första postat (Faktisk)

9 oktober 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 februari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 februari 2026

Senast verifierad

3 februari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 180003
  • 18-H-0003

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Allt IPD som ligger till grund för en publikation.

Tidsram för IPD-delning

Data kommer att göras tillgängliga så snart som möjligt eller vid tidpunkten för tillhörande publikation, beroende på vad som kommer först, enligt institutets policy.

Kriterier för IPD Sharing Access

Biodata Catalyst stöds av NHLBI och tillgång till data styrs av NHLBI Data Access Committee (DAC) med hjälp av databasen (DBGAP)

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sirolimus 2mg

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera