Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekten av två transfusionsstrategier på livskvaliteten för multitransfunderade patienter med myelodysplastiskt syndrom med låg risk (SMD-transfu)

21 juni 2023 uppdaterad av: Lille Catholic University

Effekten av två transfusionsstrategier på livskvaliteten för multitransfunderade patienter med lågriskmyelodysplastiskt syndrom: multicenter randomiserad studie som jämför en liberal och restriktiv transfusionsregimen

Myelodysplastiska syndrom (MDS) är heterogena maligna benmärgssjukdomar som kännetecknas av ineffektiv hematopoiesis, perifera blodcytopenier och varierande risk för leukemitransformation.

Anemi är den vanligaste manifestationen av benmärgssvikt vid MDS. Efter misslyckande med förstahandsbehandling med Erytropoietin överlever patienter i genomsnitt 5 år under långvarig blodtransfusion. Modaliteter för blodtransfusion är inte klart definierade.

Sedan är syftet med denna randomiserade jämförande multicentriska studie att jämföra två tröskelvärden för transfusion:

  • Restriktiv grupp: Hb < 80g/L och Hb håller mellan 80 och 100g/L
  • Liberal grupp: Hb < 100g/L och Hb håller mellan 100 och 120g/L

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Myelodysplastiska syndrom (MDS) är heterogena maligna benmärgssjukdomar som kännetecknas av ineffektiv hematopoiesis, perifera blodcytopenier och varierande risk för leukemitransformation. Medianåldern vid diagnos är 75 år. Incidensen är cirka 30 per 100 000, över 70 år. Etiologi är okänd i mer än 85 % av fallen, kemo-inducerade orsaker och familjefall är väl individualiserade.

Diagnos, prognos och klassificering (WHO) baseras på ledcytologisk analys av perifert blod, benmärg och spinal cytogenetisk analys. De huvudsakliga terapeutiska målen vid lågrisk MDS är att korrigera cytopenier, förbättra livskvaliteten och förhindra förvärring av komorbiditeter.

Anemi är den vanligaste manifestationen av benmärgssvikt vid MDS. Det påträffas i 80 % av fallen vid diagnos och förekommer nästan alltid i sjukdomens fortskridande. Dess närvaro och betydelse har ett nedsättande prognostiskt värde, men det är inte klart om denna anemi tyder på en allvarligare klonal sjukdom eller om det är återverkningarna av anemi som leder till en mer allvarlig prognos. Efter misslyckande med första linjens behandling med erytropoietin (EPO), överlever patienter i genomsnitt 5 år under långvarig blodtransfusion. Modaliteter för blodtransfusion är inte klart definierade.

Studier i den allmänna geriatriska befolkningen och i fall av akut anemi talar för en restriktiv transfusionsregim (tröskel runt 70 g/L), medan erfarenheter under MDS med EPO tyder på att bibehållande av ett högre hemoglobinantal kan ha en gynnsam inverkan på kvaliteten på liv, fysisk prestation eller till och med överlevnad för patienter med MDS.

Sedan är syftet med denna randomiserade jämförande multicentriska studie att jämföra två tröskelvärden för transfusion:

  • Restriktiv grupp: Hb < 80g/L och Hb håller mellan 80 och 100g/L
  • Liberal grupp: Hb < 100g/L och Hb håller mellan 100 och 120g/L

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
11

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Abbeville, Frankrike, 80142
        • Abbeville CH
      • Amiens, Frankrike, 80054
        • Amiens Chu
      • Arras, Frankrike, 62000
        • Arras CH
      • Avignon, Frankrike, 84000
        • Henri Duffaut CH
      • Besançon, Frankrike, 25030
        • Besançon CHU
      • Bordeaux, Frankrike, 33604
        • Bordeaux CHU
      • Caen, Frankrike, 14033
        • Cote de Nacre CHU
      • Clermont-Ferrand, Frankrike, 63000
        • Clermont-Ferrand CHU
      • Dunkerque, Frankrike, 59140
        • Dunkerque CH
      • Grenoble, Frankrike, 38043
        • Grenoble Chu
      • Le Mans, Frankrike, 72037
        • Le Mans CH
      • Lens, Frankrike, 62307
        • Lens CH
      • Lille, Frankrike, 59020
        • St-Vincent Hospital
      • Limoges, Frankrike, 87042
        • Limoges CHRU
      • Meaux, Frankrike, 77104
        • Meaux CH
      • Nice, Frankrike, 06202
        • Archet 1 Hospital
      • Paris, Frankrike, 75475
        • Saint-Louis Hospital, APHP
      • Rennes, Frankrike, 35033
        • Pontchaillou Hospital
      • Roubaix, Frankrike, 59100
        • roubaix CH

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med låg risk eller medelrisk MDS: Reviderat International Prognostic Scoring System (IPSS-R) mindre än eller lika med 4,5
  • Återfall eller misslyckande efter behandling med erytropoesstimulerande medel (ESA) eller andra behandlingar (lenalidomid, talidomid, 5-azacytidin, antitymocytglobulin (ATG), luspatercept, decitabin, allograft)
  • Transfusionsberoende: i genomsnitt minst 3 transfusionsepisoder under de senaste 6 månaderna och totalt antal packade röda blodkroppar (PRBC): fler än 8 under de senaste 12 månaderna och mindre än 150 totalt.
  • ≥ 18 år
  • The Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) poäng < 4
  • Förväntad livslängd > 12 månader
  • Patienter som är villiga att delta i studien och som har undertecknat formuläret för informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Patienter med sjukdomsmodifierande medel för deras MDS såsom: ESA-terapi, Lenalidomid, Thalidomide revlimid, Vidaza, Allograft, antitymocytglobulin (ATG), Luspatercept, Decitabin, experimentella medel, andra kliniska prövningar, tagna inom 3 månader före inkludering (kelatorer är accepterad)
  • Enligt läkare: oförmögen att tolerera restriktiva eller liberala trösklar för transfusion av röda blodkroppar (t. kliniskt signifikant hjärt-andningssvikt)
  • Kognitiv förändring (oförmåga att slutföra QUALMS)
  • Oförmåga att utföra det fysiska prestationstestet Tidsupp och kör test
  • Splenomegali > 3 cm under kustmarginalen
  • Svår njursvikt med kreatininclearance < 30ml/min
  • Patienter med aktiv blödning eller tecken på signifikant hemolys
  • Patient under förmynderskap eller kurator

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Restriktiv grupp
Transfusion med: Hb < 80g/L och Hb håller mellan 80 och 100g/L
Övrig: Transfusion
Transfusion med Hb håller mellan 80 och 100g/L eller Hb mellan 100 och 120g/L
Experimentell: Liberal grupp
Transfusion med: Hb < 100g/L och Hb håller mellan 100 och 120g/L
Övrig: Transfusion
Transfusion med Hb håller mellan 80 och 100g/L eller Hb mellan 100 och 120g/L

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Livskvalitet enligt Myelodysplasia Scale (QUALMS) poäng
Tidsram: sex månader efter randomisering
Livskvalitet bedömd med en specifik validerad och anpassad sjukdomsskala: Livskvalitet genom Myelodysplasia Scale (QUALMS) poäng sex månader efter randomisering. QUALMS består av 38 objekt och tar mindre än 10 minuter att slutföra. Poängsatt på en skala från 0 till 100 högre poäng är korrelerat med bättre MDS-specifik livskvalitet.
sex månader efter randomisering

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Livskvalitet enligt Myelodysplasia Scale (QUALMS) poäng under de tolv månaderna av uppföljning
Tidsram: 3, 6, 12 månader
Utveckling av QUALMS-poängen under de tolv månaderna av uppföljning. Poängsatt på en skala från 0 till 100 högre poäng är korrelerat med bättre MDS-specifik livskvalitet.
3, 6, 12 månader
Tid och gå test under de tolv månaderna av uppföljning
Tidsram: 3, 6, 12 månader
Utveckling av fysisk prestation (den tid som krävs för Timed up and go-testet) sex månader efter randomisering och under de tolv månaderna av uppföljning
3, 6, 12 månader
Transfusionsincidenter takt under de tolv månaderna av uppföljning
Tidsram: 3, 6, 12 månader
Antal transfusionsincidenter under de tolv månaderna av uppföljning bland allo-immunisering, sjukhusvistelse för pulmonell överbelastning, järnöverskott (ferritin, transferrinmättnad), TRALI (Transfusionsrelaterad akut lungskada)
3, 6, 12 månader
Transfusionskostnader under de tolv månaderna av uppföljning
Tidsram: 3, 6, 12 månader
Transfusionskostnader (antal packade röda blodkroppar (PRBC) som används) under de tolv månaderna av uppföljning
3, 6, 12 månader
Tidpunkt då diagnosen hjärt- och leverskada inträffade på grund av transfusionsjärnöverskott under tolv månaders uppföljning
Tidsram: 3, 6, 12 månader
Tidpunkt för uppkomsten av diagnos av hjärt- och leverskada på grund av transfusionsjärnöverskott under tolv månaders uppföljning. Diagnosen kommer att fastställas enligt standardproceduren baserad på årlig MRT, särskilt genom att mäta LIC (leverjärnkoncentration), MIC (myokardiell järnkoncentration) och hjärt-T2*-värdet.
3, 6, 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Lille Catholic University

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studierektor: Laurent Pascal, MD, GHICL

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
24 mars 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
21 september 2022

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
22 mars 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
21 augusti 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
21 augusti 2018

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
22 augusti 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
23 juni 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
21 juni 2023

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 juni 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • RC-P0071

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar