Kahden verensiirtostrategian vaikutus monisiirtopotilaiden elämänlaatuun, joilla on matalariskinen myelodysplastinen oireyhtymä (SMD-transfu)
Kahden verensiirtostrategian vaikutus usean verensiirron saaneiden potilaiden elämänlaatuun, joilla on alhaisen riskin myelodysplastinen oireyhtymä: Monikeskustutkimus, jossa verrataan liberaalia vs. rajoittavaa verensiirtohoitoa
Myelodysplastiset oireyhtymät (MDS) ovat heterogeenisiä pahanlaatuisia luuydinsairauksia, joille on ominaista tehoton hematopoieesi, perifeerisen veren sytopeniat ja vaihteleva leukemian transformaatioriski.
Anemia on yleisin luuytimen vajaatoiminnan ilmentymä MDS:ssä. Erytropoietiinin ensilinjan hoidon epäonnistumisen jälkeen potilaat elävät keskimäärin 5 vuotta pitkäaikaisessa verensiirrossa. Verensiirron menetelmiä ei ole määritelty selkeästi.
Sitten tämän satunnaistetun vertailevan monikeskisen tutkimuksen tavoitteena on verrata kahta verensiirron kynnysmenetelmää:
- Rajoittava ryhmä: Hb < 80g/l ja Hb pitää välillä 80-100g/l
- Liberaali ryhmä: Hb < 100g/l ja Hb pitää välillä 100-120g/l
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Myelodysplastiset oireyhtymät (MDS) ovat heterogeenisiä pahanlaatuisia luuydinsairauksia, joille on ominaista tehoton hematopoieesi, perifeerisen veren sytopeniat ja vaihteleva leukemian transformaatioriski. Diagnoosin mediaani-ikä on 75 vuotta. Ilmaantuvuus on noin 30 tapausta 100 000 kohden yli 70 vuoden aikana. Etiologia on tuntematon yli 85 prosentissa tapauksista, kemo-indusoidut syyt ja perhetapaukset ovat hyvin yksilöllisiä.
Diagnoosi, ennuste ja luokittelu (WHO) perustuvat perifeerisen veren, luuytimen ja selkärangan sytologiseen analyysiin. Matalan riskin MDS:n tärkeimmät terapeuttiset tavoitteet ovat sytopenioiden korjaaminen, elämänlaadun parantaminen ja muiden sairauksien pahenemisen estäminen.
Anemia on yleisin luuytimen vajaatoiminnan ilmentymä MDS:ssä. Se esiintyy 80 prosentissa tapauksista diagnoosin yhteydessä ja lähes aina taudin edetessä. Sen läsnäololla ja tärkeydellä on halventava ennustearvo, mutta ei ole selvää, onko tämä anemia osoitus vakavammasta kloonisairaudesta vai johtavatko anemian vaikutukset vakavampaan ennusteeseen. Erytropoietiini (EPO) -hoidon epäonnistumisen jälkeen potilaat elävät keskimäärin 5 vuotta pitkäaikaisessa verensiirrossa. Verensiirron menetelmiä ei ole määritelty selkeästi.
Yleisellä iäkkäällä väestöllä ja akuutin anemian tapauksissa tehdyt tutkimukset puoltavat rajoittavaa verensiirto-ohjelmaa (kynnys noin 70 g/l), kun taas kokemukset MDS:stä EPO:n kanssa viittaavat siihen, että korkeamman hemoglobiinimäärän ylläpitämisellä voi olla suotuisa vaikutus veren laatuun. MDS-potilaiden elämää, fyysistä suorituskykyä tai jopa eloonjäämistä.
Sitten tämän satunnaistetun vertailevan monikeskisen tutkimuksen tavoitteena on verrata kahta verensiirron kynnysmenetelmää:
- Rajoittava ryhmä: Hb < 80g/l ja Hb pitää välillä 80-100g/l
- Liberaali ryhmä: Hb < 100g/l ja Hb pitää välillä 100-120g/l
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Abbeville, Ranska, 80142
- Abbeville CH
-
Amiens, Ranska, 80054
- Amiens Chu
-
Arras, Ranska, 62000
- Arras CH
-
Avignon, Ranska, 84000
- Henri Duffaut CH
-
Besançon, Ranska, 25030
- Besançon CHU
-
Bordeaux, Ranska, 33604
- Bordeaux CHU
-
Caen, Ranska, 14033
- Cote de Nacre CHU
-
Clermont-Ferrand, Ranska, 63000
- Clermont-Ferrand CHU
-
Dunkerque, Ranska, 59140
- Dunkerque CH
-
Grenoble, Ranska, 38043
- Grenoble Chu
-
Le Mans, Ranska, 72037
- Le Mans CH
-
Lens, Ranska, 62307
- Lens CH
-
Lille, Ranska, 59020
- St-Vincent Hospital
-
Limoges, Ranska, 87042
- Limoges CHRU
-
Meaux, Ranska, 77104
- Meaux CH
-
Nice, Ranska, 06202
- Archet 1 Hospital
-
Paris, Ranska, 75475
- Saint-Louis Hospital, APHP
-
Rennes, Ranska, 35033
- Pontchaillou Hospital
-
Roubaix, Ranska, 59100
- roubaix CH
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on pieni tai keskimääräinen riski MDS: tarkistettu kansainvälinen ennustepistejärjestelmä (IPSS-R) on pienempi tai yhtä suuri kuin 4,5
- Relapsi tai epäonnistuminen erytropoieesia stimuloivalla aineella (ESA) tai muiden hoitojen jälkeen (lenalidomidi, talidomidi, 5-atsasytidiini, antitymosyyttiglobuliini (ATG), luspatersepti, desitabiini, allografti)
- Verisiirrosta riippuvainen: keskimäärin vähintään 3 verensiirtojaksoa viimeisen 6 kuukauden aikana ja pakatut punasolut (PRBC) yhteensä: yli 8 viimeisen 12 kuukauden aikana ja yhteensä alle 150.
- ≥ 18 vuotta
- Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) pistemäärä < 4
- Elinajanodote > 12 kuukautta
- Potilaat, jotka ovat halukkaita osallistumaan tutkimukseen ja jotka ovat allekirjoittaneet tietoisen suostumuslomakkeen
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on sairautta modifioivia aineita MDS:ään, kuten: ESA-hoito, lenalidomidi, talidomidirevlimidi, Vidaza, allograft, antitymosyyttiglobuliini (ATG), luspatersepti, desitabiini, kokeelliset aineet, muut kliiniset tutkimukset, otettu 3 kuukauden sisällä ennen sisällyttämistä (kelaatit ovat hyväksytty)
- Lääkärin mukaan: ei voi sietää rajoittavia tai liberaaleja punasolujen siirtokynnyksiä (esim. kliinisesti merkittävä sydän-hengityksen vajaatoiminta)
- Kognitiivinen muutos (kyvyttömyys suorittaa QUALMS:ia)
- Kyvyttömyys suorittaa fyysisen suorituskyvyn testiä Ajastettu ja mene testi
- Splenomegalia > 3 cm kylkirajan alapuolella
- Vaikea munuaisten vajaatoiminta, jonka kreatiniinipuhdistuma < 30 ml/min
- Potilaat, joilla on aktiivista verenvuotoa tai merkkejä merkittävästä hemolyysistä
- Potilas holhouksen tai huoltajan alaisuudessa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Rajoittava ryhmä
Verensiirto: Hb < 80g/l ja Hb pitää välillä 80-100g/l
|
Verensiirto Hb:llä pysyy välillä 80 - 100 g/l tai Hb välillä 100 - 120 g/l
|
|
Kokeellinen: Liberaali ryhmä
Verensiirto: Hb < 100g/l ja Hb pitää välillä 100-120g/l
|
Verensiirto Hb:llä pysyy välillä 80 - 100 g/l tai Hb välillä 100 - 120 g/l
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Elämänlaatu myelodysplasia-asteikon (QUALMS) pistemäärän mukaan
Aikaikkuna: kuusi kuukautta satunnaistamisen jälkeen
|
Elämänlaatu arvioituna tietyllä validoidulla ja mukautetulla sairausasteikolla: Elämänlaatu myelodysplasia-asteikolla (QUALMS) kuuden kuukauden kuluttua satunnaistamisen jälkeen.
QUALMS koostuu 38 kohdasta, ja sen suorittaminen kestää alle 10 minuuttia.
Asteikolla 0-100 korkeampi pistemäärä korreloi parempaan MDS-spesifiseen elämänlaatuun.
|
kuusi kuukautta satunnaistamisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Elämänlaatu myelodysplasia-asteikon (QUALMS) pistemäärän mukaan 12 kuukauden seurannan aikana
Aikaikkuna: 3, 6, 12 kuukautta
|
QUALMS-pisteiden kehitys kahdentoista seurantakuukauden aikana.
Asteikolla 0-100 korkeampi pistemäärä korreloi parempaan MDS-spesifiseen elämänlaatuun.
|
3, 6, 12 kuukautta
|
|
Ajastettu ja mene testaamaan kahdentoista kuukauden seurannan aikana
Aikaikkuna: 3, 6, 12 kuukautta
|
Fyysisen suorituskyvyn kehitys (aika, joka tarvitaan Timed up and go -testiin) kuuden kuukauden kuluttua satunnaistamisesta ja 12 kuukauden seurannan aikana
|
3, 6, 12 kuukautta
|
|
Verensiirtotapausten määrä kahdentoista seurantakuukauden aikana
Aikaikkuna: 3, 6, 12 kuukautta
|
Verensiirtotapausten määrä 12 kuukauden seurannan aikana: allo-immunisaatio, sairaalahoito keuhkojen ylikuormituksen vuoksi, raudan ylikuormitus (ferritiini, transferriini saturaatio), TRALI (transfuusioon liittyvä akuutti keuhkovaurio)
|
3, 6, 12 kuukautta
|
|
Verensiirto maksaa 12 kuukauden seurannan aikana
Aikaikkuna: 3, 6, 12 kuukautta
|
Transfuusiokustannukset (käytettyjen punasolujen (PRBC) lukumäärä) 12 kuukauden seurantajakson aikana
|
3, 6, 12 kuukautta
|
|
Verensiirron raudan ylikuormituksen aiheuttaman sydän- ja maksavaurion diagnoosin esiintymisaika 12 kuukauden seurannan aikana
Aikaikkuna: 3, 6, 12 kuukautta
|
Verensiirron raudan ylikuormituksen aiheuttaman sydän- ja maksavaurion diagnoosin esiintymisaika 12 kuukauden seurannan aikana.
Diagnoosi vahvistetaan standardimenettelyn mukaisesti, joka perustuu vuosittaiseen magneettikuvaukseen, erityisesti mittaamalla LIC (maksan rautapitoisuus), MIC (sydänlihan rautapitoisuus) ja sydämen T2*-arvo.
|
3, 6, 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Opintojohtaja: Laurent Pascal, MD, GHICL
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- RC-P0071
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Myelodysplastiset oireyhtymät
-
NCT06284460PeruutettuMyeloproliferatiivinen kasvain | Myelodysplastinen kasvain | Pathway Mutant Myelodysplastic Syndroms