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Einfluss von 2 Transfusionsstrategien auf die Lebensqualität von mehrfach transfundierten Patienten mit myelodysplastischem Syndrom mit niedrigem Risiko (SMD-transfu)

21. Juni 2023 aktualisiert von: Lille Catholic University

Einfluss von 2 Transfusionsstrategien auf die Lebensqualität von mehrfach transfundierten Patienten mit myelodysplastischem Syndrom mit niedrigem Risiko: Multizentrische randomisierte Studie zum Vergleich eines liberalen vs. restriktiven Transfusionsregimes

Myelodysplastische Syndrome (MDS) sind heterogene maligne Knochenmarkerkrankungen, die durch ineffektive Hämatopoese, periphere Blutzytopenien und ein unterschiedliches Risiko einer Leukämietransformation gekennzeichnet sind.

Anämie ist die häufigste Manifestation von Knochenmarkversagen bei MDS. Nach Versagen der Erstlinienbehandlung mit Erythropoetin überleben Patienten im Durchschnitt 5 Jahre unter Langzeitbluttransfusion. Modalitäten der Bluttransfusion sind nicht klar definiert.

Dann ist das Ziel dieser randomisierten vergleichenden multizentrischen Studie, zwei Modalitäten der Schwelle für die Transfusion zu vergleichen:

  • Restriktive Gruppe: Hb < 80 g/l und Hb bleibt zwischen 80 und 100 g/l
  • Liberale Gruppe: Hb < 100 g/l und Hb bleibt zwischen 100 und 120 g/l

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Myelodysplastische Syndrome (MDS) sind heterogene maligne Knochenmarkerkrankungen, die durch ineffektive Hämatopoese, periphere Blutzytopenien und ein unterschiedliches Risiko einer Leukämietransformation gekennzeichnet sind. Das mittlere Alter bei der Diagnose beträgt 75 Jahre. Die Inzidenz beträgt etwa 30 pro 100.000, über 70 Jahre. Die Ätiologie ist in mehr als 85 % der Fälle unbekannt, chemoinduzierte Ursachen und familiäre Fälle sind gut individualisiert.

Diagnose, Prognose und Klassifikation (WHO) basieren auf einer gemeinsamen zytologischen Analyse von peripherem Blut, Knochenmark und einer zytogenetischen Analyse des Rückenmarks. Die wichtigsten therapeutischen Ziele bei Niedrigrisiko-MDS sind die Korrektur von Zytopenien, die Verbesserung der Lebensqualität und die Verhinderung einer Verschlimmerung von Komorbiditäten.

Anämie ist die häufigste Manifestation von Knochenmarkversagen bei MDS. Sie tritt in 80 % der Fälle bei der Diagnose auf und tritt fast immer im Verlauf der Erkrankung auf. Sein Vorhandensein und seine Bedeutung haben einen abwertenden prognostischen Wert, aber es ist nicht klar, ob diese Anämie auf eine schwerwiegendere klonale Erkrankung hinweist oder ob es die Auswirkungen der Anämie sind, die zu einer schwerwiegenderen Prognose führen. Nach Versagen der Erstlinienbehandlung mit Erythropoietin (EPO) überleben Patienten im Durchschnitt 5 Jahre unter Langzeit-Bluttransfusion. Modalitäten der Bluttransfusion sind nicht klar definiert.

Studien in der geriatrischen Allgemeinbevölkerung und bei akuter Anämie sprechen für ein restriktives Transfusionsregime (Grenzwert um 70 g/L), während Erfahrungen während MDS mit EPO darauf hindeuten, dass die Aufrechterhaltung einer höheren Hämoglobinzahl einen günstigen Einfluss auf die Qualität von haben könnte Leben, körperliche Leistungsfähigkeit oder sogar das Überleben von Patienten mit MDS.

Dann ist das Ziel dieser randomisierten vergleichenden multizentrischen Studie, zwei Modalitäten der Schwelle für die Transfusion zu vergleichen:

  • Restriktive Gruppe: Hb < 80 g/l und Hb bleibt zwischen 80 und 100 g/l
  • Liberale Gruppe: Hb < 100 g/l und Hb bleibt zwischen 100 und 120 g/l

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
11

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Abbeville, Frankreich, 80142
        • Abbeville CH
      • Amiens, Frankreich, 80054
        • Amiens Chu
      • Arras, Frankreich, 62000
        • Arras CH
      • Avignon, Frankreich, 84000
        • Henri Duffaut CH
      • Besançon, Frankreich, 25030
        • Besançon CHU
      • Bordeaux, Frankreich, 33604
        • Bordeaux CHU
      • Caen, Frankreich, 14033
        • Cote de Nacre CHU
      • Clermont-Ferrand, Frankreich, 63000
        • Clermont-Ferrand CHU
      • Dunkerque, Frankreich, 59140
        • Dunkerque CH
      • Grenoble, Frankreich, 38043
        • Grenoble Chu
      • Le Mans, Frankreich, 72037
        • Le Mans CH
      • Lens, Frankreich, 62307
        • Lens CH
      • Lille, Frankreich, 59020
        • St-Vincent Hospital
      • Limoges, Frankreich, 87042
        • Limoges CHRU
      • Meaux, Frankreich, 77104
        • Meaux CH
      • Nice, Frankreich, 06202
        • Archet 1 Hospital
      • Paris, Frankreich, 75475
        • Saint-Louis Hospital, APHP
      • Rennes, Frankreich, 35033
        • Pontchaillou Hospital
      • Roubaix, Frankreich, 59100
        • roubaix CH

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit MDS mit niedrigem oder mittlerem Risiko: Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) kleiner oder gleich 4,5
  • Rückfall oder Versagen nach Therapie mit Erythropoese-stimulierenden Mitteln (ESA) oder anderen Behandlungen (Lenalidomid, Thalidomid, 5-Azacytidin, Antithymozytenglobulin (ATG), Luspatercept, Decitabin, Allograft)
  • Transfusionsabhängig: im Durchschnitt mindestens 3 Transfusionsepisoden in den letzten 6 Monaten und Gesamtzahl der Erythrozytenkonzentrate (PRBC): mehr als 8 in den letzten 12 Monaten und weniger als 150 insgesamt.
  • ≥ 18 Jahre alt
  • Der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)-Score < 4
  • Lebenserwartung > 12 Monate
  • Patienten, die zur Teilnahme an der Studie bereit sind und die Einwilligungserklärung unterschrieben haben

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit krankheitsmodifizierenden Wirkstoffen für ihre MDS, wie z akzeptiert)
  • Laut Arzt: nicht in der Lage, restriktive oder liberale Transfusionsschwellen für Erythrozyten zu tolerieren (z. klinisch signifikantes kardiorespiratorisches Versagen)
  • Kognitive Veränderung (Unfähigkeit, QUALMS abzuschließen)
  • Unfähigkeit, den Test der körperlichen Leistungsfähigkeit durchzuführen Timed up and go test
  • Splenomegalie > 3 cm unterhalb des Rippenrandes
  • Schweres Nierenversagen mit einer Kreatinin-Clearance < 30 ml/min
  • Patienten mit aktiver Blutung oder Anzeichen einer signifikanten Hämolyse
  • Patient unter Vormundschaft oder Pflegschaft

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Restriktive Gruppe
Transfusion mit: Hb < 80 g/L und Hb zwischen 80 und 100 g/L
Sonstiges: Transfusion
Transfusion mit Hb zwischen 80 und 100 g/l oder Hb zwischen 100 und 120 g/l
Experimental: Liberale Gruppe
Transfusion mit: Hb < 100 g/L und Hb zwischen 100 und 120 g/L
Sonstiges: Transfusion
Transfusion mit Hb zwischen 80 und 100 g/l oder Hb zwischen 100 und 120 g/l

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Quality of Life by Myelodysplasia Scale (QUALMS)-Score
Zeitfenster: sechs Monate nach der Randomisierung
Bewertung der Lebensqualität anhand einer spezifischen validierten und angepassten Krankheitsskala: Lebensqualität nach Myelodysplasie-Skala (QUALMS)-Score sechs Monate nach der Randomisierung. Der QUALMS besteht aus 38 Elementen und dauert weniger als 10 Minuten. Auf einer Skala von 0 bis 100 bewertet, korreliert ein höherer Wert mit einer besseren MDS-spezifischen Lebensqualität.
sechs Monate nach der Randomisierung

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Quality of Life by Myelodysplasia Scale (QUALMS)-Score über die zwölf Monate der Nachbeobachtung
Zeitfenster: 3, 6, 12 Monate
Entwicklung des QUALMS-Scores über die zwölf Monate der Nachbeobachtung. Auf einer Skala von 0 bis 100 bewertet, korreliert ein höherer Wert mit einer besseren MDS-spezifischen Lebensqualität.
3, 6, 12 Monate
Timed-up und Go-Test über die zwölf Monate des Follow-up
Zeitfenster: 3, 6, 12 Monate
Entwicklung der körperlichen Leistungsfähigkeit (die für den Timed-up-and-go-Test erforderliche Zeit) sechs Monate nach der Randomisierung und über die zwölf Monate der Nachbeobachtung
3, 6, 12 Monate
Transfusionsvorfälle werden über die zwölf Monate des Follow-up gemeldet
Zeitfenster: 3, 6, 12 Monate
Rate der Transfusionsvorfälle während der zwölf Monate der Nachsorge bei Allo-Immunisierung, Krankenhausaufenthalt wegen Lungenüberladung, Eisenüberladung (Ferritin, Transferrinsättigung), TRALI (Transfusion-Related Acute Lung Injury)
3, 6, 12 Monate
Transfusionskosten über die zwölf Monate der Nachbeobachtung
Zeitfenster: 3, 6, 12 Monate
Transfusionskosten (Anzahl der verwendeten gepackten roten Blutkörperchen (PRBC)) während der zwölf Monate der Nachbeobachtung
3, 6, 12 Monate
Zeitpunkt des Auftretens der Diagnose einer Herz- und Leberschädigung durch transfusionsbedingte Eisenüberladung über zwölf Monate Nachbeobachtung
Zeitfenster: 3, 6, 12 Monate
Zeitpunkt des Auftretens der Diagnose einer Herz- und Leberschädigung durch transfusionsbedingte Eisenüberladung über zwölf Monate Nachbeobachtung. Die Diagnosestellung erfolgt nach dem Standardverfahren anhand der jährlichen MRT, insbesondere durch Messung der LIC (Eisenkonzentration in der Leber), der MHK (Eisenkonzentration im Myokard) und des kardialen T2*-Wertes.
3, 6, 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Lille Catholic University

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Laurent Pascal, MD, GHICL

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
24. März 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
21. September 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
22. März 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. August 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. August 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. August 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
23. Juni 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. Juni 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • RC-P0071

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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