Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Impacto de 2 estratégias de transfusão na qualidade de vida de pacientes multitransfundidos com síndrome mielodisplásica de baixo risco (SMD-transfu)

21 de junho de 2023 atualizado por: Lille Catholic University

Impacto de 2 estratégias de transfusão na qualidade de vida de pacientes multitransfundidos com síndrome mielodisplásica de baixo risco: estudo randomizado multicêntrico comparando um regime transfusional liberal versus restritivo

As síndromes mielodisplásicas (SMD) são distúrbios malignos heterogêneos da medula óssea caracterizados por hematopoiese ineficaz, citopenias no sangue periférico e risco variável de transformação leucêmica.

A anemia é a manifestação mais comum da falência da medula óssea na SMD. Após falha no tratamento de primeira linha com Eritropoetina, os pacientes sobrevivem em média 5 anos sob transfusão sanguínea de longa duração. As modalidades de transfusão de sangue não estão claramente definidas.

Assim, o objetivo deste estudo multicêntrico comparativo randomizado é comparar duas modalidades de limiar para transfusão:

  • Grupo restritivo: Hb < 80g/L e Hb manter entre 80 e 100g/L
  • Grupo liberal: Hb < 100g/L e Hb manter entre 100 e 120g/L

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

As síndromes mielodisplásicas (SMD) são distúrbios malignos heterogêneos da medula óssea caracterizados por hematopoiese ineficaz, citopenias no sangue periférico e risco variável de transformação leucêmica. A idade média ao diagnóstico é de 75 anos. A incidência é de cerca de 30 por 100.000, acima de 70 anos. A etiologia é desconhecida em mais de 85% dos casos, as causas quimioinduzidas e os casos familiares são bem individualizados.

Diagnóstico, prognóstico e classificação (OMS) são baseados na análise citológica conjunta do sangue periférico, medula óssea e análise citogenética da coluna vertebral. Os principais objetivos terapêuticos na SMD de baixo risco são corrigir citopenias, melhorar a qualidade de vida e prevenir o agravamento de comorbilidades.

A anemia é a manifestação mais comum da falência da medula óssea na SMD. É encontrada em 80% dos casos ao diagnóstico e quase sempre ocorre na progressão da doença. Sua presença e importância têm valor prognóstico pejorativo, mas não está claro se essa anemia é indicativa de doença clonal mais grave ou se são as repercussões da anemia que levam a um prognóstico mais grave. Após falha no tratamento de primeira linha com Eritropoietina (EPO), os pacientes sobrevivem em média 5 anos sob transfusão sanguínea de longo prazo. As modalidades de transfusão de sangue não estão claramente definidas.

Estudos na população geriátrica em geral e em casos de anemia aguda são a favor de um regime transfusional restritivo (limiar em torno de 70 g/L), enquanto a experiência durante MDS com EPO sugere que a manutenção de uma contagem de hemoglobina mais alta pode ter um impacto favorável na qualidade do tratamento. vida, desempenho físico ou mesmo sobrevida de pacientes com SMD.

Assim, o objetivo deste estudo multicêntrico comparativo randomizado é comparar duas modalidades de limiar para transfusão:

  • Grupo restritivo: Hb < 80g/L e Hb manter entre 80 e 100g/L
  • Grupo liberal: Hb < 100g/L e Hb manter entre 100 e 120g/L

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
11

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Abbeville, França, 80142
        • Abbeville CH
      • Amiens, França, 80054
        • Amiens Chu
      • Arras, França, 62000
        • Arras CH
      • Avignon, França, 84000
        • Henri Duffaut CH
      • Besançon, França, 25030
        • Besançon CHU
      • Bordeaux, França, 33604
        • Bordeaux CHU
      • Caen, França, 14033
        • Cote de Nacre CHU
      • Clermont-Ferrand, França, 63000
        • Clermont-Ferrand CHU
      • Dunkerque, França, 59140
        • Dunkerque CH
      • Grenoble, França, 38043
        • Grenoble Chu
      • Le Mans, França, 72037
        • Le Mans CH
      • Lens, França, 62307
        • Lens CH
      • Lille, França, 59020
        • St-Vincent Hospital
      • Limoges, França, 87042
        • Limoges CHRU
      • Meaux, França, 77104
        • Meaux CH
      • Nice, França, 06202
        • Archet 1 Hospital
      • Paris, França, 75475
        • Saint-Louis Hospital, APHP
      • Rennes, França, 35033
        • Pontchaillou Hospital
      • Roubaix, França, 59100
        • roubaix CH

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes com SMD de baixo risco ou risco intermediário: Sistema Internacional de Pontuação de Prognóstico Revisado (IPSS-R) menor ou igual a 4,5
  • Recaída ou falha após terapia com Agente Estimulante da Eritropoiese (AEE) ou outros tratamentos (Lenalidomida, Talidomida, 5-Azacitidina, Antitimócito globulina (ATG), Luspatercepte, Decitabina, aloenxerto)
  • Dependente de transfusão: em média pelo menos 3 episódios transfusionais nos últimos 6 meses e total de concentrados de hemácias (PRBC): mais de 8 nos últimos 12 meses e menos de 150 no total.
  • ≥ 18 anos de idade
  • A pontuação do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) < 4
  • Expectativa de vida > 12 meses
  • Pacientes dispostos a participar do estudo e que assinaram o termo de consentimento informado

Critério de exclusão:

  • Pacientes com agentes modificadores da doença para sua SMD, como: terapia com ESA, Lenalidomida, talidomida revlimida, Vidaza, Allograft, globulina antitimócito (ATG), Luspatercept, Decitabina, agentes experimentais, outros estudos clínicos, tomados dentro de 3 meses antes da inclusão (quelantes são aceitaram)
  • De acordo com o médico: incapaz de tolerar limites de transfusão de hemácias restritivos ou liberais (p. insuficiência cardiorrespiratória clinicamente significativa)
  • Alteração cognitiva (incapacidade de completar QUALMS)
  • Incapacidade de realizar o teste de desempenho físico Timed up and go test
  • Esplenomegalia > 3 cm abaixo do rebordo costal
  • Insuficiência renal grave com depuração de creatinina < 30ml/min
  • Pacientes apresentando sangramento ativo ou evidência de hemólise significativa
  • Paciente sob tutela ou curatela

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Grupo restritivo
Transfusão com: Hb < 80g/L e Hb manter entre 80 e 100g/L
Outro: Transfusão
Transfusão com Hb manter entre 80 e 100g/L ou Hb manter entre 100 e 120g/L
Experimental: Grupo liberal
Transfusão com: Hb < 100g/L e Hb manter entre 100 e 120g/L
Outro: Transfusão
Transfusão com Hb manter entre 80 e 100g/L ou Hb manter entre 100 e 120g/L

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação da Escala de Qualidade de Vida por Mielodisplasia (QUALMS)
Prazo: seis meses após a randomização
Qualidade de vida avaliada por uma escala de doença específica validada e adaptada: pontuação de qualidade de vida pela escala de mielodisplasia (QUALMS) seis meses após a randomização. O QUALMS consiste em 38 itens e leva menos de 10 minutos para ser concluído. Pontuado em uma escala de 0 a 100, a pontuação mais alta está correlacionada com melhor qualidade de vida específica para MDS.
seis meses após a randomização

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação da Quality of Life by Myelodysplasia Scale (QUALMS) ao longo dos doze meses de acompanhamento
Prazo: 3, 6, 12 meses
Evolução do escore QUALMS ao longo dos doze meses de acompanhamento. Pontuado em uma escala de 0 a 100, a pontuação mais alta está correlacionada com melhor qualidade de vida específica para MDS.
3, 6, 12 meses
Cronometrado e teste ao longo dos doze meses de acompanhamento
Prazo: 3, 6, 12 meses
Evolução do desempenho físico (tempo necessário para o teste Timed up and go) seis meses após a randomização e ao longo dos doze meses de acompanhamento
3, 6, 12 meses
Taxa de incidentes transfusionais ao longo dos doze meses de acompanhamento
Prazo: 3, 6, 12 meses
Taxa de incidentes transfusionais durante os doze meses de acompanhamento entre aloimunização, hospitalização por sobrecarga pulmonar, sobrecarga de ferro (ferritina, saturação de transferrina), TRALI (Trauma pulmonar agudo relacionado à transfusão)
3, 6, 12 meses
Custos de transfusão ao longo dos doze meses de acompanhamento
Prazo: 3, 6, 12 meses
Custos de transfusão (número de concentrados de hemácias (PRBC) usados) durante os doze meses de acompanhamento
3, 6, 12 meses
Tempo de ocorrência do diagnóstico de lesão cardíaca e hepática por sobrecarga transfusional de ferro em doze meses de seguimento
Prazo: 3, 6, 12 meses
Tempo de ocorrência do diagnóstico de lesão cardíaca e hepática por sobrecarga transfusional de ferro em doze meses de seguimento. O diagnóstico será estabelecido de acordo com o procedimento padrão baseado na ressonância magnética anual, em particular medindo o LIC (concentração de ferro no fígado), o MIC (concentração de ferro no miocárdio) e o valor cardíaco T2*.
3, 6, 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Lille Catholic University

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Laurent Pascal, MD, GHICL

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
24 de março de 2021

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
21 de setembro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
22 de março de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
21 de agosto de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
21 de agosto de 2018

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
22 de agosto de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
23 de junho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
21 de junho de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • RC-P0071

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações