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Impatto di 2 strategie trasfusionali sulla qualità della vita dei pazienti multitrasfusi con sindrome mielodisplastica a basso rischio (SMD-transfu)

21 giugno 2023 aggiornato da: Lille Catholic University

Impatto di 2 strategie trasfusionali sulla qualità della vita di pazienti multitrasfusi con sindrome mielodisplastica a basso rischio: studio randomizzato multicentrico che confronta un regime trasfusionale liberale rispetto a uno restrittivo

Le sindromi mielodisplastiche (MDS) sono malattie maligne eterogenee del midollo osseo caratterizzate da emopoiesi inefficace, citopenie del sangue periferico e rischio variabile di trasformazione leucemica.

L'anemia è la manifestazione più comune di insufficienza midollare nelle MDS. Dopo il fallimento del trattamento di prima linea con eritropoietina, i pazienti sopravvivono in media 5 anni con trasfusioni di sangue a lungo termine. Le modalità di trasfusione di sangue non sono chiaramente definite.

Quindi, l'obiettivo di questo studio multicentrico comparativo randomizzato è confrontare due modalità di soglia per la trasfusione:

  • Gruppo restrittivo: Hb < 80 g/L e Hb mantenuta tra 80 e 100 g/L
  • Gruppo liberale: Hb < 100 g/L e Hb mantenuto tra 100 e 120 g/L

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Le sindromi mielodisplastiche (MDS) sono malattie maligne eterogenee del midollo osseo caratterizzate da emopoiesi inefficace, citopenie del sangue periferico e rischio variabile di trasformazione leucemica. L'età media alla diagnosi è di 75 anni. L'incidenza è di circa 30 su 100.000, oltre i 70 anni. L'eziologia è sconosciuta in oltre l'85% dei casi, le cause indotte da chemio ei casi familiari sono ben individuati.

La diagnosi, la prognosi e la classificazione (OMS) si basano sull'analisi citologica congiunta del sangue periferico, del midollo osseo e dell'analisi citogenetica spinale. I principali obiettivi terapeutici nelle SMD a basso rischio sono la correzione delle citopenie, il miglioramento della qualità della vita e la prevenzione dell'aggravamento delle comorbilità.

L'anemia è la manifestazione più comune di insufficienza midollare nelle MDS. Si riscontra nell'80% dei casi alla diagnosi e si verifica quasi sempre nella progressione della malattia. La sua presenza e importanza hanno un valore prognostico peggiorativo, ma non è chiaro se questa anemia sia indicativa di una malattia clonale più grave o se siano le ripercussioni dell'anemia a portare a una prognosi più severa. Dopo il fallimento del trattamento di prima linea con eritropoietina (EPO), i pazienti sopravvivono in media 5 anni con trasfusioni di sangue a lungo termine. Le modalità di trasfusione di sangue non sono chiaramente definite.

Gli studi nella popolazione geriatrica generale e nei casi di anemia acuta sono a favore di un regime trasfusionale restrittivo (soglia intorno ai 70 g/L), mentre l'esperienza durante MDS con EPO suggerisce che il mantenimento di una conta emoglobinica più elevata potrebbe avere un impatto favorevole sulla qualità del vita, prestazioni fisiche o persino sopravvivenza dei pazienti con MDS.

Quindi, l'obiettivo di questo studio multicentrico comparativo randomizzato è confrontare due modalità di soglia per la trasfusione:

  • Gruppo restrittivo: Hb < 80 g/L e Hb mantenuta tra 80 e 100 g/L
  • Gruppo liberale: Hb < 100 g/L e Hb mantenuto tra 100 e 120 g/L

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
11

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Abbeville, Francia, 80142
        • Abbeville CH
      • Amiens, Francia, 80054
        • Amiens Chu
      • Arras, Francia, 62000
        • Arras CH
      • Avignon, Francia, 84000
        • Henri Duffaut CH
      • Besançon, Francia, 25030
        • Besançon CHU
      • Bordeaux, Francia, 33604
        • Bordeaux CHU
      • Caen, Francia, 14033
        • Cote de Nacre CHU
      • Clermont-Ferrand, Francia, 63000
        • Clermont-Ferrand CHU
      • Dunkerque, Francia, 59140
        • Dunkerque CH
      • Grenoble, Francia, 38043
        • Grenoble Chu
      • Le Mans, Francia, 72037
        • Le Mans CH
      • Lens, Francia, 62307
        • Lens CH
      • Lille, Francia, 59020
        • St-Vincent Hospital
      • Limoges, Francia, 87042
        • Limoges CHRU
      • Meaux, Francia, 77104
        • Meaux CH
      • Nice, Francia, 06202
        • Archet 1 Hospital
      • Paris, Francia, 75475
        • Saint-Louis Hospital, APHP
      • Rennes, Francia, 35033
        • Pontchaillou Hospital
      • Roubaix, Francia, 59100
        • roubaix CH

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con MDS a rischio basso o intermedio: Sistema di punteggio prognostico internazionale rivisto (IPSS-R) inferiore o uguale a 4,5
  • Recidiva o fallimento dopo terapia con agente stimolante l'eritropoiesi (ESA) o altri trattamenti (lenalidomide, talidomide, 5-azacitidina, globulina antitimocitica (ATG), Luspatercept, decitabina, allotrapianto)
  • Trasfusione dipendente: in media almeno 3 episodi trasfusionali negli ultimi 6 mesi e totale di globuli rossi concentrati (PRBC): più di 8 negli ultimi 12 mesi e meno di 150 in totale.
  • ≥ 18 anni di età
  • Punteggio dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) <4
  • Aspettativa di vita > 12 mesi
  • Pazienti disposti a partecipare allo studio e che hanno firmato il modulo di consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con agenti modificanti la malattia per la loro MDS come: terapia ESA, Lenalidomide, Thalidomide revlimid, Vidaza, Allotrapianto, globulina antitimocitica (ATG), Luspatercept, Decitabina, agenti sperimentali, altri studi clinici, assunti entro 3 mesi prima dell'inclusione (i chelanti sono accettato)
  • Secondo il medico: incapace di tollerare soglie di trasfusione di globuli rossi restrittive o liberali (ad es. insufficienza cardiorespiratoria clinicamente significativa)
  • Alterazione cognitiva (incapacità di completare QUALMS)
  • Impossibilità di eseguire il test delle prestazioni fisiche Timed up and go test
  • Splenomegalia > 3 cm sotto il margine costale
  • Grave insufficienza renale con clearance della creatinina < 30 ml/min
  • Pazienti che presentano sanguinamento attivo o evidenza di emolisi significativa
  • Paziente sotto tutela o curatela

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Gruppo restrittivo
Trasfusione con: Hb < 80g/L e Hb mantenuta tra 80 e 100g/L
Altro: Trasfusione
Trasfusione con mantenimento di Hb tra 80 e 100 g/L o mantenimento di Hb tra 100 e 120 g/L
Sperimentale: Gruppo Liberale
Trasfusione con: Hb < 100g/L e Hb mantenuta tra 100 e 120g/L
Altro: Trasfusione
Trasfusione con mantenimento di Hb tra 80 e 100 g/L o mantenimento di Hb tra 100 e 120 g/L

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio Quality of Life by Myelodysplasia Scale (QUALMS).
Lasso di tempo: sei mesi dopo la randomizzazione
Qualità della vita valutata da una specifica scala di malattia convalidata e adattata: punteggio Quality of Life by Myelodysplasia Scale (QUALMS) a sei mesi dopo la randomizzazione. Il QUALMS è composto da 38 elementi e richiede meno di 10 minuti per essere completato. Segnato su una scala da 0 a 100, il punteggio più alto è correlato a una migliore qualità della vita specifica per MDS.
sei mesi dopo la randomizzazione

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio Quality of Life by Myelodysplasia Scale (QUALMS) nei dodici mesi di follow-up
Lasso di tempo: 3, 6, 12 mesi
Evoluzione del punteggio QUALMS nei dodici mesi di follow-up. Segnato su una scala da 0 a 100, il punteggio più alto è correlato a una migliore qualità della vita specifica per MDS.
3, 6, 12 mesi
Cronometrato e vai a testare nei dodici mesi di follow-up
Lasso di tempo: 3, 6, 12 mesi
Evoluzione delle prestazioni fisiche (il tempo richiesto per il test Timed up and go) a sei mesi dopo la randomizzazione e nei dodici mesi di follow-up
3, 6, 12 mesi
Tasso di incidenti trasfusionali nei dodici mesi di follow-up
Lasso di tempo: 3, 6, 12 mesi
Tasso di incidenti trasfusionali durante i dodici mesi di follow-up tra allo-immunizzazione, ricovero per sovraccarico polmonare, sovraccarico di ferro (ferritina, saturazione della transferrina), TRALI (danno polmonare acuto correlato alla trasfusione)
3, 6, 12 mesi
Costi trasfusionali nei dodici mesi di follow-up
Lasso di tempo: 3, 6, 12 mesi
Costi trasfusionali (numero di globuli rossi concentrati (PRBC) utilizzati) durante i dodici mesi di follow-up
3, 6, 12 mesi
Tempo di insorgenza della diagnosi di danno cardiaco ed epatico dovuto a sovraccarico di ferro trasfusionale in dodici mesi di follow-up
Lasso di tempo: 3, 6, 12 mesi
Tempo di insorgenza della diagnosi di danno cardiaco ed epatico dovuto a sovraccarico di ferro trasfusionale in dodici mesi di follow-up. La diagnosi sarà stabilita secondo la procedura standard basata sulla RM annuale, in particolare misurando il LIC (concentrazione di ferro nel fegato), la MIC (concentrazione di ferro nel miocardio) e il valore di T2* cardiaco.
3, 6, 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Lille Catholic University

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Laurent Pascal, MD, GHICL

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
24 marzo 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
21 settembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
22 marzo 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
21 agosto 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 agosto 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
23 giugno 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 giugno 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • RC-P0071

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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