Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Pirfenidon för att behandla njursjukdom (fokal segmentell glomeruloskleros)

16 maj 2014 uppdaterad av: Jeffrey Kopp, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Pirfenidon i fokal segmentell glomeruloskleros: Fas II-studie

Denna studie kommer att undersöka effektiviteten av läkemedlet pirfenidon vid behandling av fokal segmentell glomeruloskleros (FSGS). Patienter med denna sjukdom har njurfibros (ärrbildning) och proteinuri (överdriven utsöndring av protein i urinen). Ungefär hälften av patienterna med FSGS kräver så småningom njurdialys eller transplantation. Steroider, som för närvarande används för att behandla sjukdomen, är effektiva hos endast en minoritet av patienterna. Andra läkemedel, såsom ciklosporin och cyklofosfamid, förbättrar proteinuri hos en mycket liten andel av patienterna och har allvarliga biverkningar.

Patienter med FSGS som vill delta i denna studie kommer att genomgå förstudieutvärdering med blod- och urintester. Patienter måste ha en stabil dos av en ACE-hämmare (ett läkemedel som sänker blodtrycket och minskar proteinuri) i minst 6 månader innan pirfenidonbehandling påbörjas. (Patienter som inte redan tar en ACE-hämmare kommer att börja använda läkemedlet; de som inte kan tolerera ACE-hämmare kommer att få ett annat läkemedel.) Patienter med förhöjt kolesterol kommer att ta ett kolesterolsänkande läkemedel. En diet som innehåller cirka 1 gram protein per kilo kroppsvikt och dag kommer att rekommenderas.

Patienter kommer att ta pirfenidon genom munnen 3 gånger om dagen i 12 månader. Blod och urin kommer att testas en gång i månaden, antingen på NIH eller av patientens lokala njurspecialist. De kommer att samla in två 24-timmars urinprover i början av behandlingsperioden, med 2-månaders intervall under hela studien och vid en 6-månaders uppföljning. Patienterna kommer också att uppmanas att ge tre till fem rör med blod- och urinprover för analys under studien.

I djurstudier förbättrade pirfenidon njurfunktionen och proteinuri och minskade njurärrbildning hos råttor med en sjukdom som liknar FSGS. I humanstudier förbättrade pirfenidon andning och överlevnad hos patienter med lungfibros.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Syftet med denna pilotfas II-studie är att utvärdera förmågan hos pirfenidon, ett nytt antifibrotiskt medel, att minska proteinurin och bromsa utvecklingen av njurinsufficiens hos patienter med fokal segmentell glomeruloskleros (FSGS). Vi kommer att registrera 25 patienter med njurbiopsi bevisad FSGS och tecken på nedsatt njurfunktion (glomerulär filtrationshastighet, GFR, på 10-80 ml/min; efter 1/02 måste ha GFR större än 25 ml/min) enligt bedömningen av de 4 variabel Modifiering av kosten i ekvationen för njursjukdom. Som standardbehandling kommer alla patienter också att få behandling med angiotensinkonverterande enzymhämmare (ACEI) och kommer att få en HMG Co-A-reduktashämmare vid hyperkolesterolemi. Preliminär utvärdering kommer att säkerställa att patienterna uppfyller studiekraven, och en utvärderingsperiod kommer att användas för att säkerställa att patienterna får maximal konservativ terapi före baslinjeperioden. Patienterna kommer att få behandling med pirfenidon dagligen, med dosjusterad för kroppsvikt och nivå av njurfunktion. Den primära slutpunkten kommer att vara minskningen av glomerulär filtration som en markör för glomerulär skada; minskning av proteinuri kommer att vara en sekundär slutpunkt. Om pilotstudien tyder på att detta läkemedel fördröjer utvecklingen av njurinsufficiens eller minskar proteinuri hos patienter med FSGS, kommer vi att fortsätta med en storskalig randomiserad, placebokontrollerad studie.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

21

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

  • INKLUSIONSKRITERIER:

    1. Vuxna äldre än eller lika med 18 år.
    2. Patienterna kommer att ge informerat samtycke.
    3. Biopsi bevisad FSGS.
    4. Glomerulär filtrationshastighet på minst 25 och inte mer än 80 ml/minut, bedömd av de 4 variablerna Modifiering av diet i GFR-ekvationen för njursjukdom.
    5. Minst 6 månaders njurfunktionsdata måste finnas tillgängliga innan patienten får pirfenidon, och njurfunktionen måste visa en minskningshastighet som är större än eller lika med 0,4 ml/min/månad under denna baslinjeperiod.
    6. Patienter får inte ha fått några glukokortikoider, cyklofosfamid, mykofenolat eller andra immunsuppressiva läkemedel under minst 2 månader före studieperioden.
    7. Patienter får inte ha fått något ciklosporin under minst 6 månader före studieperioden.
    8. Patienter måste ha tagit en angiotensinkonverterande enzymhämmare (ACEI) eller angiotensinreceptorblockerare (ARB) i en stabil dos i minst 6 månader, såvida de inte tolererar båda läkemedelsklasserna.
    9. Patienter som är HIV-seropositiva kommer att få standardvård för HIV-sjukdom (patienter som får immunmodulerande terapi kommer att uteslutas).
    10. Kvinnor med fertil ålder måste upprätthålla en effektiv preventivbehandling (peroralt preventivmedel, intrauterin enhet, barriär plus spermiedödande medel).
    11. Män kommer att informeras om att även om Ames-testning har varit negativ för eventuella tecken på mutagenicitet, bör de överväga användning av preventivmedel även under studieperioden.

EXKLUSIONS KRITERIER:

  1. Oförmåga att ge informerat samtycke eller samarbeta med studien.
  2. Känd intolerans mot pirfenidon.
  3. Bevis på FSGS associerat med en ytterligare primär eller sekundär glomerulär sjukdom (t. diabetes, membranös nefropati, IgA nefropati).
  4. Nylig (inom 6 månader) historia av hjärtinfarkt.
  5. Historik av magsår inom 6 månader.
  6. Anamnes på cerebrovaskulär sjukdom manifesterad av övergående ischemisk attack eller cerebrovaskulär olycka inom 6 månader.
  7. Graviditet, amning eller otillräcklig preventivmedel.
  8. Historik av fotosensitivitetsdermatit.
  9. Samtidig läkemedelsbehandling med gemfibrozil, ciklosporin eller erytromycin, kaliumsparande diuretika och andra läkemedel som kan förstärka hyperkalemi, eller samtidiga immunsuppressiva läkemedel.
  10. Krav på NSAID-behandling.
  11. Krav på interleukin-2-terapi eller annan immunmodulerande medicin.
  12. Förekomsten av något annat tillstånd som skulle komplicera genomförandet eller tolkningen av studien.
  13. Njurtransplantation.
  14. Bevis på signifikant leversjukdom, vilket indikeras av serumtransaminaser större än 3 gånger övre normalgräns, protime mer än 2 sekunder förlängd.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Minskad GFR under behandlingsperioden
Tidsram: 12 månader från baslinjen
12 månader från baslinjen

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Proteinuri efter behandling
Tidsram: 12 månader från baslinjen
12 månader från baslinjen
Andel patienter med positiv förändring i GFR
Tidsram: 12 månader från baslinjen
12 månader från baslinjen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 1999

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 oktober 2008

Avslutad studie (FAKTISK)

1 oktober 2008

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 januari 2000

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 januari 2000

Första postat (UPPSKATTA)

19 januari 2000

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

26 maj 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 maj 2014

Senast verifierad

1 april 2012

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 000042
  • 00-DK-0042

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Pirfenidon

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera