Effekter av lutein vid Retinitis Pigmentosa

Retinitis pigmentosa (RP) är en grupp medfödda retinala degenerationer som drabbar över 100 000 individer i USA, kännetecknad av nattblindhet, gradvis förlust av perifer syn och slutligen total synförlust. Trots kirurgiska och medicinska ansträngningar har det inte varit möjligt att bromsa, än mindre vända, processen med fotoreceptordegeneration i RP. En nyligen patientinitierad pilotstudie visade dock att RP-patienter kan svara på ett kosttillskott (lutein) med en blygsam, men statistiskt signifikant vinst i synskärpa och det centrala synfältsområdet; demonstration av dessa effekter förlitade sig kritiskt på frekventa syntester i hemmet med hjälp av ett bokstavsdiagram på skärmen på en persondator och ett väggdiagram för att mäta det centrala synfältet. Stöd för tillförlitligheten av data var en mycket signifikant korrelation mellan ögonfärg och synförändringar; ögonfärg har tidigare visat sig påverka makulära pigmentförändringar efter luteintillskott.

I detta tillstånd skulle en studie av långsiktiga fördelar med lutein vara kostsam och, utan placebokontrollerade pilotdata, för tidig. Vi föreslår att förbereda för en långsiktig klinisk prövning genom en explorativ studie, som undersöker effekterna av lutein och skapar PC-baserade syntester för hemmet. Under de första 6 månaderna av studien kommer vi att utveckla och anpassa vanliga kliniska syntester för användning på en persondator och rekrytera två studiegrupper: 1) 42 RP-patienter för att studera effekterna av lutein på synen, med placebo och 20 doser i en randomiserad, dubbelmaskerad crossover-design (Latin Square, 2x16 veckor), testning av möjliga biverkningar genom leverpaneler i serum var 4-6:e vecka, och mätning av efterlevnad genom baslinje- och slutvärde av serumkarotenoidtester och frekventa makulära pigmentdensitetstester ; 2) 31 andra frivilliga (10 normalt signerade, 21 RP-patienter) som tillsammans med den första gruppen kommer att övervaka sin syn var 1-2:e vecka hemma med hjälp av PC-baserade tester. Resultaten kommer att valideras mot de som erhållits med standardtester under flera besök i vårt center.

Resultaten och verktygen som produceras av denna studie kommer att möjliggöra ett långsiktigt försök med luteintillskott med syn som sitt huvudsakliga resultatmått, och studien kan fungera som en modell för andra kosttillskottsförsök. Dessutom, i kraft av de PC-baserade hemsynstester som utvecklats som en del av denna studie, kan sådana framtida försök, under lämpliga skyddsåtgärder, registrera fjärrdeltagare som skulle ladda ner testprogramvara, utföra frekventa resultattester hemma, skicka in testresultat via e- post och undersökas regelbundet av lokala läkare för att upptäcka potentiella negativa effekter.