Effecten van luteïne bij Retinitis Pigmentosa

Retinitis pigmentosa (RP) is een groep aangeboren netvliesdegeneraties die meer dan 100.000 personen in de VS treft en wordt gekenmerkt door nachtblindheid, geleidelijk verlies van perifeer zicht en uiteindelijk totaal verlies van gezichtsvermogen. Ondanks chirurgische en medische inspanningen is het niet gelukt om het proces van fotoreceptordegeneratie in RP te vertragen, laat staan ​​om te keren. Een recent door een patiënt geïnitieerd pilootonderzoek toonde echter aan dat RP-patiënten mogelijk reageren op een voedingssupplement (luteïne) met een bescheiden, maar statistisch significante winst in gezichtsscherpte en centraal gezichtsveld; De demonstratie van deze effecten was kritisch gebaseerd op frequente tests voor het zicht thuis met behulp van een letterkaart op het scherm van een personal computer en een wandkaart om het centrale gezichtsveld te meten. De betrouwbaarheid van de gegevens werd ondersteund door een zeer significante correlatie tussen oogkleur en visusveranderingen; Van oogkleur is eerder aangetoond dat het maculaire pigmentveranderingen beïnvloedt na suppletie met luteïne.

In deze toestand zou een onderzoek naar de voordelen van luteïne op de lange termijn kostbaar zijn en, zonder placebogecontroleerde pilootgegevens, voorbarig. We stellen voor om zich voor te bereiden op een klinische proef op lange termijn door middel van een verkennend onderzoek, waarbij de effecten van luteïne worden onderzocht en pc-gebaseerde tests voor thuiszicht worden ontwikkeld. In de eerste 6 maanden van de studie zullen we standaard klinische zichttests ontwikkelen en aanpassen voor gebruik op een personal computer, en twee onderzoeksgroepen rekruteren: 1) 42 RP-patiënten om de effecten van luteïne op het gezichtsvermogen te bestuderen, met behulp van placebo en 20 doseringen in een gerandomiseerd, dubbel gemaskeerd crossover-ontwerp (Latin Square, 2x16 weken), elke 4-6 weken testen op mogelijke bijwerkingen door middel van serumhepatische panels, en therapietrouw meten door middel van baseline- en eindwaarde-serumcarotenoïdentests en frequente maculaire pigmentdichtheidstests ; 2) 31 andere vrijwilligers (10 normaal getekende, 21 RP-patiënten) die, samen met de eerste groep, hun zicht elke 1-2 weken thuis zullen controleren met behulp van de pc-gebaseerde tests. De resultaten zullen worden gevalideerd ten opzichte van die verkregen met standaardtests tijdens meerdere bezoeken aan ons centrum.

De resultaten en tools die door deze studie worden geproduceerd, zullen een langetermijnstudie naar luteïnesuppletie mogelijk maken met visie als belangrijkste uitkomstmaat, en de studie kan als model dienen voor andere supplementonderzoeken. Bovendien, op grond van de PC-gebaseerde thuisvisietests die zijn ontwikkeld als onderdeel van deze studie, kunnen dergelijke toekomstige onderzoeken, onder de juiste waarborgen, externe deelnemers inschrijven die testsoftware zouden downloaden, frequente uitkomsttests thuis zouden uitvoeren, testresultaten zouden indienen via e- post, en periodiek worden onderzocht door lokale artsen om mogelijke nadelige effecten op te sporen.