叶黄素对视网膜色素变性的影响

视网膜色素变性 (RP) 是一组先天性视网膜变性，在美国影响超过 100,000 人，其特征是夜盲症、周边视力逐渐丧失，并最终完全丧失视力。 尽管进行了外科和医学方面的努力，但仍无法减缓，更不用说逆转 RP 中光感受器退化的过程。 然而，最近一项由患者发起的试点研究表明，复阳患者可能对营养补充剂（叶黄素）有反应，在视力和中央视野面积方面有适度但具有统计学意义的提高；这些效果的证明主要依赖于频繁的家庭视力测试，使用个人电脑屏幕上的字母图表和测量中央视野的挂图。 支持数据可靠性的是眼睛颜色和视力变化之间的高度显着相关性；眼睛颜色早先被证明会影响补充叶黄素后的黄斑色素变化。

在这种情况下，研究叶黄素的长期益处将是昂贵的，而且在没有安慰剂对照试验数据的情况下，还为时过早。 我们提议通过探索性研究、调查叶黄素的影响和创建基于 PC 的家庭视力测试来为长期临床试验做准备。 在研究的最初 6 个月中，我们将开发和调整标准临床视力测试以供在个人电脑上使用，并招募两个研究组：1) 42 名 RP 患者使用安慰剂和 20 种剂量研究叶黄素对视力的影响在随机、双盲交叉设计（拉丁方阵，2x16 周）中，每 4-6 周通过血清肝板检测可能的不良反应，并通过基线和终值血清类胡萝卜素测试和频繁的黄斑色素密度测试测量依从性; 2) 其他 31 名志愿者（10 名正常签名，21 名 RP 患者）与第一组一起，每 1-2 周在家中使用基于 PC 的测试监测他们的视力。 结果将根据多次访问我们中心期间通过标准测试获得的结果进行验证。

本研究产生的结果和工具将使以视力为主要结果指标的长期叶黄素补充剂试验成为可能，并且该研究可以作为其他补充剂试验的模型。 此外，凭借作为本研究的一部分开发的基于 PC 的家庭视力测试，此类未来的试验可能会在适当的保障下招募远程参与者，他们将下载测试软件，在家中进行频繁的结果测试，通过电子邮箱提交测试结果。邮寄，并由当地医生定期检查以检测潜在的不良影响。