Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Imatinib (Gleevec (registrerat varumärke)) för behandling av kronisk myelomonocytisk leukemi och atypisk kronisk myelogen leukemi

30 juni 2017 uppdaterad av: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

En pilotstudie av säkerheten och effekten av imatinib för att minska monocytos eller leukocytos hos patienter med kronisk myelomonocytisk leukemi respektive atypisk kronisk myelogen leukemi

Denna studie kommer att utvärdera säkerheten och effektiviteten av imatinib (Gleevec (registrerat varumärke)) hos patienter med kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML) och atypisk kronisk myelogen leukemi (KML). Dessa tillstånd orsakar okontrollerad tillväxt av maligna (cancerceller) i benmärgen som hindrar benmärgen från att fungera normalt för att producera blodkroppar. Cancercellerna kan också spilla över i blodet och invadera andra organ i kroppen. Imatinib har godkänts av Food and Drug Administration för behandling av kronisk myelogen leukemi, som har egenskaper som liknar atypisk KML och CMML, och data från annan forskning tyder på att detta läkemedel kan ge en remission i andra former av leukemi än KML.

Patienter över 18 år med atypisk KML eller CMML kan vara berättigade till denna studie. Kandidater screenas med en medicinsk historia och fysisk undersökning, blodprov, elektrokardiogram, lungröntgen och benmärgsaspiration och biopsi (borttagning av en liten bit av benmärgsvävnad genom en nål som sätts in i höftbenet).

Deltagarna tar imatinib kapslar en gång om dagen i 2 år. Om någon gång under studien patientens blodvärden börjar stiga, sjukdomssymtom utvecklas eller sjukdomen har fortskridit, ökas dosen av imatinib varje vecka tills sjukdomsprogressionen stoppas. Varje patient vars sjukdom inte svarar på behandling efter 6 veckors ökad dosering och 30 dagar vid den maximala dagliga dosen på 800 mg tas ur studien och remitteras till annan behandling.

Patienterna träffas av sin remitterande läkare varje vecka under de första 4 veckorna av studien, varannan vecka under de kommande 8 veckorna och sedan varje månad tills studien är avslutad. Vid varje besök tas blod för att övervaka läkemedelsbiverkningar och svar på behandlingen. Dessutom kommer patienter till NIH Clinical Center var tredje månad för en fullständig anamnes och fysisk undersökning och för en benmärgsaspiration och biopsi var 6:e månad för att bedöma effekten av behandlingen på benmärgsceller.

Patienter som lämnar studien före 2 år följs med laboratorieövervakning i 6 månader efter avslutad imatinib; de som stannar på läkemedlet i hela 2 år övervakas i 1 år efter att ha slutat med läkemedlet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Läkemedel: Imatinib

Detaljerad beskrivning

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och effektiviteten av imatinib för att förbättra blodvärden hos patienter med kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML) och atypisk kronisk myelogen leukemi (KML).

Även om ett antal medel har använts för att behandla dessa sjukdomar, svarar de flesta patienter inte på behandlingen. Imatinib har i kliniska prövningar visat sig inducera höga svarsfrekvenser hos patienter med KML i kronisk fas. Imatinib har också visat sig vara effektivt för att inducera svar hos en undergrupp av patienter med CMML och atypisk KML och är också effektivt i en undergrupp av patienter med idiopatiskt hypereosinofilt syndrom (HES), en annan myeloproliferativ störning. Eftersom patienter med flera olika myeloproliferativa sjukdomar har visat sig uppleva dramatiska svar på imatinib, skulle vi vilja bestämma hur stor andel av patienterna med atypiska myeloproliferativa sjukdomar (CMML och atypisk KML) som kommer att svara på detta medel.

Före inskrivningen kommer en grundlig klinisk utvärdering att göras. En baslinjebenmärg kommer att erhållas för att utesluta akut leukemi eller lymfom och för att bedöma graden och naturen av myeloproliferationen. För att minimera benmärgssuppression kommer andra myelosuppressiva läkemedel att minskas och avbrytas under den första veckan av behandlingen med imatinib. Fullständiga blodvärden kommer att utföras varje vecka under den första månaden och varannan vecka därefter. Kliniska bedömningar kommer att utföras var tredje månad för att bedöma fortsatt svar.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Fas

Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Förenta staterna
- Maryland
  - Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
    - National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

INKLUSIONSKRITERIER:

Alla ämnen måste vara äldre än eller lika med 18 år.

Alla försökspersoner måste uppfylla de fastställda diagnostiska kriterierna för CMML eller atypisk KML.

De diagnostiska kriterierna för CMML inkluderar:

ihållande perifer blodmonocytos (större än 1000/mm(3)),
ingen Philadelphia-kromosom eller BCR/ABL-fusionsgen,
färre än 20 % blaster i blodet och benmärgen, och
dysplasi i en eller flera myeloida linjer. Om dysplasi saknas kan diagnosen CMML fortfarande ställas om övriga krav är uppfyllda och en cytogenetisk avvikelse finns i märgcellerna eller om monocytos har varit ihållande i minst 3 månader och alla andra orsaker till monocytos har uteslutits.

ELLER

De diagnostiska kriterierna för atypisk KML inkluderar:

perifer blodleukocytos bestående av ökade mogna och omogna neutrofiler,
framträdande dysgranulopoiesis,
ingen Philadelphia-kromosom eller BCR/ABL-fusionsgen,
neutrofila prekursorer som är större än eller lika med 10 % av vita blodkroppar,
basofiler mindre än 2 % av vita blodkroppar,
monocyter mindre än 10 % av vita blodkroppar,
hypercellulär benmärg med granulocytisk proliferation och dysplasi, och färre än 20 % blaster i blodet och benmärgen.
Serumkreatinin mindre än 2mg/dl
ECOG-prestandastatus mindre än 3
Förväntad livslängd över 12 veckor
Alla försökspersoner (män och kvinnor) måste gå med på att utöva abstinens eller effektiv preventivmetod under administrering av imatinib.
Patienterna måste kunna förstå forskningens undersökningskaraktär och vara villiga att underteckna ett informerat samtycke.

EXKLUSIONS KRITERIER:

Graviditet eller amning.

HIV-positivitet eller annan känd immunbrist.

Absolut neutrofilantal mindre än 1000/mm(3) eller trombocytantal mindre än 10.000/mm(3) eller mindre än 50.000/m(3) med kliniska tecken på blödning.

Infektion svarar inte tillräckligt på lämplig behandling

Historik av icke-hematologisk malignitet behandlad med kemoterapi under de senaste 5 åren.

En döende status eller samtidig lever-, njur-, hjärt-, metabolisk sjukdom av sådan svårighetsgrad att dödsfall inom 12 veckor från behandlingsstart är sannolikt.

Behandling med prövningsmedel (annat än hematopoetiska tillväxtfaktorer) inom 4 veckor efter studiestart.

Psykiatrisk, affektiv eller annan störning som kan äventyra förmågan att ge informerat samtycke eller att samarbeta i en forskningsstudie.

Förhöjda transaminaser (större än 5 gånger den övre normalgränsen) eller förhöjd bilirubin (större än 3 gånger den övre normalgränsen).

Den senaste tidens exponering för vattkoppor eller nyligen återaktiverad herpes zoster (bältros). Imatinib kan ge patienter ökad risk för allvarlig sjukdom.

Vänster ventrikulär ejektionsfraktion mindre än 45 %.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Primärt syfte: Behandling
Tilldelning: Icke-randomiserad
Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
Maskning: Ingen (Open Label)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Tidsram
Absolut antal monocyter/leukocyter i perifert blod mätt efter 2 månader. Tidsram: 2 månader	2 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Upplösning av benmärgsavvikelser, förbättring av transfusionsbehov, minskning eller försvinnande av cytogenetiska avvikelser eller fusionstranskript som detekterats genom kvantitativ PCR/progression av klinisk sjukdom efter 2 månader och var tredje...

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

14 januari 2004

Primärt slutförande (Faktisk)

30 december 2006

Avslutad studie (Faktisk)

25 oktober 2010

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 mars 2004

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 mars 2004

Första postat (Uppskatta)

10 mars 2004

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 juli 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 juni 2017

Senast verifierad

23 september 2011

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

040090
04-H-0090

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .