Försök med tillväxthormonterapi vid pediatrisk Crohns sjukdom

De optimala behandlingsmålen i barndomens CD inkluderar: 1) klinisk remission i samband med slemhinneläkning och 2) återställande av normal tillväxt och utveckling. Nuvarande terapi inkluderar i de flesta fall induktion av remission med kortikosteroider följt av upprätthållande av remission med 6-merkaptopurin (6-MP) eller mesalamin. Med detta tillvägagångssätt uppnås inte målen för att uppnå slemhinneläkning med normalisering av tillväxten hos ett betydande antal barn. GH-terapi används nu vid flera kroniska barnsjukdomar som kompliceras av tillväxtfel trots adekvat GH-sekretion. Dessa inkluderar kronisk njursvikt (CRF), juvenil reumatoid artrit (JRA) och Turners syndrom. Trots en jämförbar frekvens och omfattning av permanent tillväxtsvikt har emellertid effekten av GH-terapi i detta avseende ännu inte fastställts i en kontrollerad studie för CD. Dessutom är det inte känt om GH-terapi också direkt kan minska sjukdomsaktivitet och främja tarmläkning. Detta representerar ett betydande kliniskt ouppfyllt behov i denna patientpopulation. Därför behövs nya terapeutiska tillvägagångssätt för att både förbättra den slutliga vuxenlängden och förbättra tarmslemhinnan hos barn med CD.

Det primära syftet med denna studie är att fastställa effekten av behandling med tillväxthormon (GH) på läkning av tjocktarmsslemhinnan i en 12 veckor lång randomiserad studie på barn med Crohns sjukdom (CD). Barn med aktiv CD kommer att randomiseras till GH + prednison (GP) eller enbart prednison (P) under en 12-veckorsperiod. Denna studie omfattar också en 52 veckors förlängningsfas där alla deltagare som uppfyller behörighet kommer att ges möjlighet att ta eller fortsätta ta tillväxthormon i 52 veckor.