Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Gyermekkori Crohn-betegség növekedési hormonterápiájának próbája

2020. október 27. frissítette: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

A növekedési hormonterápia II. fázisú randomizált vizsgálata gyermekkori Crohn-betegségben

A vizsgálat célja annak meghatározása, hogy a szomatropin nevű növekedési hormon (GH) gyógyszer szedése gyorsabbá teszi-e a Crohn-betegségben (CD) szenvedő betegek bélrendszerének gyógyulását, mint egy olyan Crohn-betegségben szenvedő személynél, aki nem kap növekedési hormon gyógyszert.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A gyermekkori CD optimális kezelési céljai a következők: 1) klinikai remisszió a nyálkahártya gyógyulásával együtt és 2) a normális növekedés és fejlődés helyreállítása. A jelenlegi terápia a legtöbb esetben magában foglalja a remisszió indukálását kortikoszteroidokkal, majd a remisszió fenntartását 6-merkaptopurinnal (6-MP) vagy mezalaminnal. Ezzel a megközelítéssel a növekedés normalizálásával járó nyálkahártya-gyógyulás elérésének céljai a gyermekek jelentős részében nem valósulnak meg. A GH-terápiát ma már számos krónikus gyermekkori betegségben alkalmazzák, amelyeket a megfelelő GH-szekréció ellenére növekedési elégtelenség bonyolít. Ezek közé tartozik a krónikus veseelégtelenség (CRF), a juvenilis rheumatoid arthritis (JRA) és a Turner-szindróma. A tartós növekedési kudarcok hasonló gyakorisága és nagysága ellenére azonban a GH-terápia hatékonyságát e tekintetben még nem határozták meg kontrollált CD-vizsgálatban. Ezenkívül nem ismert, hogy a GH-terápia közvetlenül csökkentheti-e a betegség aktivitását és elősegítheti-e a bélgyógyulást. Ez jelentős klinikailag kielégítetlen szükségletet jelent ebben a betegpopulációban. Ezért új terápiás megközelítésekre van szükség a felnőttkori végső testmagasság és a bélnyálkahártya gyógyulásának fokozása érdekében CD-s gyermekeknél.

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja a növekedési hormon (GH) terápia hatásának meghatározása a vastagbél nyálkahártyájának gyógyulására egy 12 hetes randomizált vizsgálatban Crohn-betegségben (CD) szenvedő gyermekeken. Az aktív CD-ben szenvedő gyermekeket GH + prednizon (GP) vagy csak prednizon (P) csoportba sorolják 12 hetes időszakra. Ez a vizsgálat egy 52 hetes meghosszabbítási szakaszt is tartalmaz, ahol minden résztvevő, aki megfelel a jogosultságnak, lehetőséget kap arra, hogy 52 hétig szedje vagy folytassa a növekedési hormon szedését.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

22

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Képes írásos beleegyezés megadására
  • Életkor ≥ 5 év.
  • Crohn-betegség (CD) diagnózisa ileo-colon érintettséggel, standard klinikai, radiológiai és patológiai kritériumok szerint.
  • Közepesen súlyos vagy súlyosan aktív CD a PCDAI (gyermekkori Crohn-betegség aktivitási indexe) szerint ≥ 30.
  • Jelenleg prednizont vagy budezonidot szed kezdő adagban (nem csökkenő)
  • Folytathatja az AZA/6-MP, a metotrexát és/vagy a mezalamin stabil dózisait a belépéskor.
  • Az 52 hetes meghosszabbításnál a kiindulási csontkor ≤ 12 év lányoknál és ≤ 13 év fiúknál.
  • Az 52 hetes meghosszabbítási fázisban remisszió vagy enyhe Crohn-betegség, amelyet a PCDAI < 30 meghatároz.

Kizárási kritériumok:

  • Akut kritikus betegség
  • Aktív neoplázia
  • Diabetes mellitus
  • Az anamnézisben szereplő intracranialis lézió és/vagy neoplázia
  • Súlyos betegség, amely kórházi kezelést igényel
  • A jelenlegi infliximab terápia, mivel ez egymástól függetlenül gyorsan csökkentheti a betegség klinikai aktivitását és elősegítheti a nyálkahártya gyógyulását
  • Prednizon vagy budezonid alkalmazása és szűkítő fázisban
  • Kolorektális rák a családban 50 éves kor előtt
  • Családi polipózis szindróma személyes vagy családi anamnézisében
  • Terhesség (pozitív terhességi teszt) a randomizálás előtt
  • Bármilyen egyéb körülmény, amelyről a vizsgáló úgy véli, hogy jelentős veszélyt jelentene az alanyra, ha a vizsgálati terápiát megkezdenék
  • Részvétel a gyermekkori IBD (gyulladásos bélbetegség) nyilvántartástól eltérő egyidejű orvosi vizsgálatban vagy vizsgálatban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Növekedési hormon plusz kortikoszteroid
Növekedési hormon (nutropin AQ 0,075 mg/ttkg/nap szubkután naponta)
Drog: növekedési hormon
Nutropin AQ 0,075 mg/ttkg/nap szubkután naponta
Más nevek:
  • Nutropin AQ
Aktív összehasonlító: Kortekoszteroidok egyedül
A beutaló gasztroenterológus által előírt kortekoszteroid terápia
Drog: kortekoszteroid
A beutaló gasztroenterológus előírása szerint
Más nevek:
  • Prednizon, Entocort

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Crohn-betegség súlyossági szövettani indexe (CDHIS)
Időkeret: Alapállapot és 12 hét
A CDHIS-t azért fejlesztették ki és validálták, hogy meghatározzák a terápiák hatását a szövettani betegség aktivitására Crohn-betegségben. Az infliximab és a 6-MP/AZA nyálkahártya gyógyulásának értékelésére használták. Nyolc elemet tartalmaz, amelyek a hámsérülést, a nyálkahártya gyulladását és az érintettség mértékét tükrözik. A pontszámok 0 és 16 között mozognak, a közepesen súlyos vagy súlyosan aktív CD-s betegeknél jellemzően 6-12 pont. Egy GI patológus számolta ki. Minél magasabb a pontszám a betegség súlyosbodását jelzi, a legalacsonyabb pontszám 0, a legmagasabb pedig 16
Alapállapot és 12 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A szérum IGF-1 (inzulinszerű növekedési faktor 1) z pontszáma
Időkeret: Kiindulási állapot, 12 hét, 24 hét

A megemelkedett szérum IGF-1 szint szerepet játszik a vastag- és végbélrák kialakulásában, mind az általános populációban, mind azoknál a betegeknél, akiknél túlzottan termelődik a növekedési hormon. A szérum IGF-1 szintjét monitorozták, hogy a fiziológiás tartományban tartsák azt a növekedési hormonterápia során, hogy csökkentsék a daganatképződés kockázatát.

A szinteket z pontszámként jelentik, amely az adatok szabványosításának statisztikai módja. A szórás a z-pontszám mértékegysége. Minden z pontszám egy normális eloszlás egy pontjának felel meg, és azt írja le, hogy egy pont mennyivel tér el az átlagtól.
Kiindulási állapot, 12 hét, 24 hét
IMPACT III Pontszám
Időkeret: Kiindulási állapot, 12 hét, 24 hét
Az egészséggel kapcsolatos életminőséget (QOL) az IMPACT 111 kérdőív segítségével értékelték. Ez egy 35 elemből álló, önkitöltős kérdőív, amelynek kitöltése általában 10-15 percet vesz igénybe. A pontszámok 0 és 350 között mozognak, a magasabb pontszámok pedig a jobb észlelt életminőséget tükrözik.
Kiindulási állapot, 12 hét, 24 hét
Gyermekkori Crohn-betegség aktivitási indexe (PCDAI)
Időkeret: Kiindulási állapot, 12 és 24 hét
A PCDAI a CD-s gyermekek klinikai betegségaktivitásának korábban validált mértéke. Három önbeszámoló elemet tartalmaz, amelyek a páciens hasi fájdalmát, hasmenését és általános jólétét tükrözik; három laboratóriumi érték; magasság és súly sebessége; és három fizikális vizsgálati paraméter, amelyek a hasi érzékenységet, a perirektális betegséget és a bélen kívüli megnyilvánulásokat tükrözik. A pontszám 0 és 100 között lehet. A remisszió meghatározása 0-10, az enyhe betegség 10-30, a közepesen súlyos vagy súlyos betegség pedig 30-nál nagyobb.
Kiindulási állapot, 12 és 24 hét
Teljes kortikoszteroid használat
Időkeret: 12 hét
A teljes kortikoszteroid-használat 12 hét alatt a csoportok között, a páratlan t-teszt alkalmazásával.
12 hét
Crohn-betegség endoszkópos súlyossági indexe (CDEIS)
Időkeret: Alapállapot és 12 hét
A nyálkahártya-betegség mérése a kiinduláskor és a 12. héten kolonoszkópia során. A CDEIS pontszám általában 0 és 30 között mozog. A magasabb pontszám súlyosabb nyálkahártya-gyulladást jelez.
Alapállapot és 12 hét
Magasság Sebesség
Időkeret: Alapállapot, 12., 24. és 48. hét

A magassági sebességet 12 hetente számították ki a 64. hétig, majd évente a karbantartási vizsgálat során. Mivel a Crohn-betegségben szenvedő gyermekek 40-80%-ánál jelentős növekedési zavar jelentkezik a diagnóziskor, a magassági sebességet használják a magasságváltozások követésére.

Kiszámítása úgy történik, hogy két időpontban megmérjük a magasságot, majd elosztjuk a változást az idővel.
Alapállapot, 12., 24. és 48. hét
Széklet Calprotectin
Időkeret: 24 és 64 hetesen
A széklet kalprotektin a Crohn-betegség bélgyulladásának korábban validált székletjelzője.
24 és 64 hetesen

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Együttműködők

Genentech, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Lee Denson, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2005. április 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2009. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2009. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2005. április 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2005. április 28.

Első közzététel (Becslés)

2005. április 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. október 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. október 27.

Utolsó ellenőrzés

2020. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CCHMC IRB #: 04-12-06
  • IND # 71,344 (Egyéb azonosító: FDA)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Crohn-betegség

Klinikai vizsgálatok a növekedési hormon

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Serbia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel