Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utprøving av veksthormonterapi ved pediatrisk Crohns sykdom

27. oktober 2020 oppdatert av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

En fase II randomisert studie av veksthormonterapi ved pediatrisk Crohns sykdom

Hensikten med denne studien er å finne ut om å ta et veksthormon (GH) medikament kalt somatropin får tarmen til en person med Crohns sykdom (CD) til å helbrede raskere sammenlignet med en person med Crohns sykdom som ikke får veksthormonmedisin.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

De optimale behandlingsmålene i barndoms CD inkluderer: 1) klinisk remisjon i forbindelse med slimhinneheling og 2) gjenoppretting av normal vekst og utvikling. Gjeldende behandling inkluderer i de fleste tilfeller induksjon av remisjon med kortikosteroider etterfulgt av opprettholdelse av remisjon med 6-merkaptopurin (6-MP) eller mesalamin. Med denne tilnærmingen oppnås ikke målene for å oppnå slimhinneheling med normalisering av vekst hos et betydelig antall barn. GH-terapi brukes nå ved flere kroniske barnesykdommer som kompliseres av vekstsvikt til tross for tilstrekkelig GH-sekresjon. Disse inkluderer kronisk nyresvikt (CRF), juvenil revmatoid artritt (JRA) og Turners syndrom. Til tross for en sammenlignbar frekvens og omfang av permanent vekstsvikt, er effekten av GH-terapi i denne forbindelse ennå ikke bestemt i en kontrollert studie for CD. Videre er det ikke kjent om GH-terapi også direkte kan redusere sykdomsaktivitet og fremme tarmheling. Dette representerer et betydelig klinisk udekket behov i denne pasientpopulasjonen. Derfor er det nødvendig med nye terapeutiske tilnærminger for både å forbedre den endelige voksenhøyden og forbedre tilheling av tarmslimhinnen hos barn med CD.

Hovedmålet med denne studien er å bestemme effekten av veksthormonbehandling (GH) på tykktarmsslimhinneheling i en 12 ukers randomisert studie hos barn med Crohns sykdom (CD). Barn med aktiv CD vil bli randomisert til GH + prednison (GP) eller prednison alene (P) i en 12 ukers periode. Denne studien innebærer også en 52 ukers forlengelsesfase hvor alle deltakere som oppfyller kvalifikasjoner vil få muligheten til å ta eller fortsette å ta veksthormon i 52 uker.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Evne til å gi skriftlig informert samtykke
  • Alder ≥ 5 år.
  • Diagnose av Crohns sykdom (CD) med ileo-koloninvolvering som bestemt av standard kliniske, radiologiske og patologiske kriterier.
  • Moderat til alvorlig aktiv CD som definert av en PCDAI (Pediatric Crohns Disease Activity Index) ≥ 30.
  • Tar for tiden Prednison eller Budesonid ved startdosen (ikke nedtrapping)
  • Kan fortsette stabile doser av AZA/6-MP, metotreksat og/eller mesalamin ved inntreden.
  • For 52 ukers forlengelse, baseline beinalder ≤ 12 år for jenter og ≤ 13 år for gutter.
  • For 52 ukers forlengelsesfase, remisjon eller mild Crohns sykdom bestemt av en PCDAI < 30.

Ekskluderingskriterier:

  • Akutt kritisk sykdom
  • Aktiv neoplasi
  • Sukkersyke
  • Anamnese med intrakraniell lesjon og/eller neoplasi
  • Alvorlig sykdom som krever sykehusinnleggelse for behandling
  • Nåværende behandling med infliksimab, da dette uavhengig raskt kan redusere klinisk sykdomsaktivitet og fremme slimhinneheling
  • Bruk av prednison eller budesonid og i nedtrappingsfase
  • Familiehistorie med tykktarmskreft før 50 år
  • Personlig eller familiær historie med familiært polyposesyndrom
  • Graviditet (positiv graviditetstest) før randomisering
  • Enhver annen tilstand som etterforskeren mener vil utgjøre en betydelig fare for forsøkspersonen hvis den undersøkelsesterapien ble igangsatt
  • Deltakelse i en annen samtidig medisinsk undersøkelse eller utprøving enn det pediatriske IBD-registeret (Inflammatory Bowel Disease)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Veksthormon pluss kortkosteroid
Veksthormon (nutropin AQ 0,075 mg/kg/dag subkutant daglig)
Legemiddel: veksthormon
Nutropin AQ 0,075 mg/kg/dag subkutant daglig
Andre navn:
  • Nutropin AQ
Aktiv komparator: Kortekosteroider alene
Kortekosteroidbehandling som foreskrevet av henvisende gastroenterolog
Legemiddel: kortekosteroid
Som foreskrevet av henvisende gastroenterolog
Andre navn:
  • Prednison, Entocort

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Crohns sykdom histologisk alvorlighetsindeks (CDHIS)
Tidsramme: Baseline og 12 uker
CDHIS ble utviklet og validert for å bestemme effekten av terapier på histologisk sykdomsaktivitet ved Crohns sykdom. Den har blitt brukt til å vurdere slimhinneheling som respons på infliksimab og 6-MP/AZA. Den inneholder åtte elementer som gjenspeiler epitelskade, slimhinnebetennelse og omfanget av involvering. Skårene varierer fra 0-16, med pasienter med moderat til alvorlig aktiv CD som vanligvis har skårer på 6-12. Det ble beregnet av en GI-patolog. Jo høyere poengsum indikerer forverring av sykdom, laveste poengsum er 0 og høyest mulig er 16
Baseline og 12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Serum IGF-1 (insulinlignende vekstfaktor 1)z-score
Tidsramme: Baseline, 12 uker, 24 uker

Forhøyede serum-IGF-1-nivåer har vært implisert i utviklingen av tykktarmskreft, både i befolkningen generelt og hos pasienter med for mye veksthormonproduksjon. Serum-IGF-1-nivåene ble overvåket for å opprettholde dem i det fysiologiske området under veksthormonbehandling for å redusere risikoen for tumorigenese.

Nivåene rapporteres som en z-score, en statistisk måte å standardisere data på. Standardavviket er måleenheten for z-skåren. Hver z-score tilsvarer et punkt i en normalfordeling, som beskriver hvor mye et poeng avviker fra et gjennomsnitt.
Baseline, 12 uker, 24 uker
IMPACT III Score
Tidsramme: Baseline, 12 uker, 24 uker
Helserelatert livskvalitet (QOL) ble vurdert ved hjelp av spørreskjemaet IMPACT 111. Det er et selvadministrert spørreskjema med 35 elementer som vanligvis tar 10-15 minutter å fylle ut. Poeng varierer fra 0-350, med høyere poengsum som gjenspeiler bedre opplevd livskvalitet.
Baseline, 12 uker, 24 uker
Pediatrisk Crohns sykdomsaktivitetsindeks (PCDAI)
Tidsramme: Baseline, 12 og 24 uker
PCDAI er et tidligere validert mål på klinisk sykdomsaktivitet for barn med CD. Den inneholder tre selvrapporteringselementer som gjenspeiler pasientens magesmerter, diaré og generelt velvære; tre laboratorieverdier; høyde og vekthastighet; og tre fysiske undersøkelsesparametere som gjenspeiler ømhet i magen, perirektal sykdom og ekstraintestinale manifestasjoner. Poeng kan variere fra 0-100. Remisjon er definert som 0-10, mild sykdom som 10-30, og moderat til alvorlig sykdom som større enn 30.
Baseline, 12 og 24 uker
Total bruk av kortikosteroider
Tidsramme: 12 uker
Total kortikosteroidbruk over 12 uker mellom grupper, ved bruk av uparet t-test.
12 uker
Crohns sykdom endoskopisk alvorlighetsindeks (CDEIS)
Tidsramme: Baseline og 12 uker
Mål for slimhinnesykdom ved baseline og uke 12 oppnådd under koloskopi. CDEIS-poengsummen varierer vanligvis fra 0-30. En høyere score indikerer mer alvorlig slimhinnebetennelse.
Baseline og 12 uker
Høydehastighet
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24 og 48

Høydehastigheten ble beregnet hver 12. uke frem til uke 64 og deretter årlig under vedlikeholdsstudien. Siden 40 til 80 % av barn med Crohns sykdom har betydelig vekstsvikt ved diagnose, brukes høydehastighet til å spore endringer i høyde.

Den beregnes ved å måle høyden på to tidspunkter og deretter dele endringen med tiden.
Baseline, uke 12, 24 og 48
Fekalt kalprotektin
Tidsramme: Ved 24 og 64 uker
Fecal calprotectin er en tidligere validert avføringsmarkør for tarmbetennelse ved Crohns sykdom.
Ved 24 og 64 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbeidspartnere

Genentech, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Lee Denson, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2005

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2009

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2009

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. april 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. april 2005

Først lagt ut (Anslag)

29. april 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. oktober 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. oktober 2020

Sist bekreftet

1. oktober 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CCHMC IRB #: 04-12-06
  • IND # 71,344 (Annen identifikator: FDA)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på veksthormon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere