STA-5326 meslylat för att behandla tarminflammation associerad med vanlig variabel immunbrist

• INKLUSIONSKRITERIER:

Ett ämne är berättigat till studien om alla följande kriterier är uppfyllda:

Har gett skriftligt informerat samtycke innan screening.

Är man eller kvinna i åldern 18 till 75 år.

Har CVID diagnostiserat definitivt innan screening (baserat på IUIS-kriterierna).

Har en dokumenterad, oavsiktlig förlust på mer än 5 % av sin kroppsvikt under det senaste året eller behöver kosttillskott för att behålla sin kroppsvikt ELLER har kronisk diarré definierad som ett klagomål av flytande avföring under minst 4 veckor i följd (och en produktion på mer än 200 g avföring/24 timmar på en diet med minst 1600 kalorier med 60 g fett.)

Om du tar orala antibiotika kroniskt, måste du ha använt en stabil dos av antibiotikan kontinuerligt i minst 2 veckor före start av screeningperioden.

Tar inte några potentiella CYP3A4-hämmare/inducerare (t.ex. makrolidantibiotika, HIV-proteashämmare, svampdödande medel, grapefruktjuice, johannesört).

EXKLUSIONS KRITERIER:

En försöksperson exkluderas från studien om något av följande kriterier är uppfyllt:

Allmänna kriterier:

Har någon kliniskt signifikant sjukdom (t.ex. njur-, lever-, neurologisk, kardiovaskulär, pulmonell, endokrinologisk, psykiatrisk, hematologisk, urologisk eller annan akut eller kronisk sjukdom) som enligt utredaren skulle göra försökspersonen till en olämplig kandidat för denna prövning .

Är en kvinna som har ett positivt serumgraviditetstest eller som ammar.

Är en kvinna i fertil ålder eller en man som inte går med på att använda två former av preventivmedel under studie- och uppföljningsperioden.

Har överkänslighet mot någon av komponenterna i STA 5326 mesylatläkemedlet.

Har något av följande kliniska kemivärden:

AST större än 2,5 x övre normalgränsen (ULN).

ALT större än 2,5 x ULN.

Serumbilirubin större än 1,5 x ULN.

Serumkreatinin högre än 1,5 x ULN.

Alkaliskt fosfatas högre än 2,5 x ULN.

Har en hemoglobinnivå mindre än 9 g/dL eller hematokrit mindre än 30%.

Har en protromintid INR större än 1,3 eller en partiell tromboplastintid större än 3 sekunder jämfört med kontrollvärdet.

Har följande cellantal (celler/mikroliter):

Trombocytantal mindre än 90 000 eller mer än 800 000.

Antal vita blodkroppar är mindre än 1 500.

Antal neutrofiler är mindre än 900.

Har en aktuell infektion som kräver intravenös antibiotika, en allvarlig lokal infektion (t.ex. cellulit, abscess) eller systemisk infektion (t.ex. lunginflammation, septikemi).

Har en historia av cancer under de senaste 5 åren, med undantag för exciderat basalcellscancer, skivepitelcancer i huden eller livmoderhalscancer in situ.

Har varit beroende av någon olaglig drog, kemikalie eller alkohol under de senaste 5 åren.

Har en historia av aktiv tuberkulos (eller en CXR med fynd som tyder på gammal TB-infektion inklusive förkalkade nodulära lesioner, apikal fibros eller pleural ärrbildning), akut eller kronisk hepatit B, hepatit C eller humant immunbristvirus (HIV).

Gastrointestinala kriterier:

Har ett avföringsprov positivt för gastrointestinal infektion under screening.

Har ett positivt väteutandningstest

Kriterier för tidigare medicinering:

Fick parenterala kortikosteroider inom 1 månad före mottagandet av studieläkemedlet. Användning av korttids- eller enkeldoskortikosteroider som en förbehandlingsregim för IVIG är acceptabel.

Fick alla prövningsläkemedel inom 3 månader före mottagandet av studieläkemedlet.

Fick ciklosporin, takrolimus, sirolimus eller mykofenolatmofetil inom 2 månader innan studieläkemedlet.

Fick alla biologiska produkter (t.ex. infliximab, adalimumab, natalizumab, etc.) inom 3 månader före mottagandet av studieläkemedlet.

Har någonsin fått behandling med STA-5326-mesylat, anti-IL 12-antikroppar eller andra specifika IL 12-hämmare.