Bilateral intern pallidumstimulering vid primär generaliserad dystoni

Studiedesign och metoder:

Detta är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie som jämför effekten av bilateral DBS av GPi med placebo hos patienter med invaliderande primär generaliserad dystoni. Efter inkludering i studien (se in/exklusionskriterier) görs en preoperativ formell baslinjebedömning. Inom sex veckor efter inkluderingen genomgår patienterna den stereotaktiska implantationen av stimuleringsutrustningen i GPi. Omedelbart efter operationen allokeras patienterna slumpmässigt till direkt stimulering (behandlingsgrupp) eller fördröjd stimulering (kontrollgrupp), där stimulatorn kommer att slås på 0 Volt innan utskrivning från sjukhuset av en oberoende neurolog eller neurokirurg. Patienterna i båda grupperna kan kontrollera om stimuleringen är aktiv (>0 Volt) eller inte. På så sätt blir patienterna och bedömarna förblindade. I varje center kommer den postoperativa vården av patienterna att ske enligt ett stratifierat stimuleringsparameterprotokoll som säkerställer jämförbar information i båda grupperna. Sex månader efter operationen utförs den första formella utfallsbedömningen av samma blinda bedömare. Efter avslutad bedömning aktiveras stimulatorerna i kontrollgruppen av en oberoende neurolog eller neurokirurg. Från och med detta ögonblick har alla 24 patienter aktiv DBS. Patienterna och den blinda bedömaren förblir dock omedvetna om resultatet av randomiseringen. Alla patienter följs ytterligare sex månader varefter den andra utfallsbedömningen görs av samma bedömare. Fyra holländska centra med erfarenhet av DBS har gått med på att delta i studien. Det beräknas att varje center kommer att omfatta minst 4 patienter. Eftersom dessa centra är geografiskt spridda över landet kan patienter opereras och kontrolleras i närheten.