Randomiserad studie som jämför N av 1 studier med standardpraxis för att förbättra följsamheten till statiner hos patienter med diabetes

Kolesterolsänkande mediciner som kallas "statiner" minskar hjärtsjukdomar hos personer med diabetes men forskning visar att många patienter inte tar dessa mediciner, ibland på grund av biverkningar. Enligt vår erfarenhet är de biverkningar som tillskrivs statinbehandling ofta subjektiva, ospecifika och inte förknippade med objektiva bevis för ett kliniskt viktigt problem. Det vanligaste exemplet är muskelkramper trots en normal CK-nivå, men andra symtom inkluderar trötthet, GI-intolerans och neurologiska symtom.

Traditionellt bestäms effekterna av behandlingar med hjälp av randomiserade kontrollerade studier. N av 1 studier minimerar dessa fördomar genom randomisering, dubbelblindning och multipla korsningar, och är därför utmärkta verktyg för att utvärdera negativa effekter av terapier när symtomen är ospecifika och objektiva bevis för ett orsakssamband är tvetydigt.

Patienter som är intoleranta mot statiner i rutinmässig praxis, men som saknar objektiva bevis för betydande skada, kommer att randomiseras till att få statiner genom antingen n av 1 prövningar eller standardpraxis. Vår hypotes är att n av 1 studier kommer att förbättra statinvidhäftningen och därigenom förbättra nivåerna av lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C). Patienter i grupp n av 1 kommer att ges 1 månads kurer med antingen simvastatin eller placebo. Patienter i gruppen som får statiner enligt sedvanlig praxis kommer att få ett recept av läkaren på vanligt sätt.

I slutet av studien kommer vi att avgöra om fler patienter som deltar i n av 1 studiegrupp tar statiner jämfört med patienterna i den konventionella gruppen och om detta leder till lägre kolesterolnivåer. Vi planerar att använda resultaten från denna lilla förstudie för att testa metoderna och för att planera en större studie på samma fråga.