将 N of 1 试验与标准实践进行比较以提高糖尿病患者对他汀类药物依从性的随机试验

称为“他汀类药物”的降胆固醇药物可减少糖尿病患者的心脏病，但研究表明，许多患者并未服用这些药物，有时是因为副作用。 根据我们的经验，归因于他汀类药物治疗的副作用通常是主观的、非特异性的，并且与临床重要问题的客观证据无关。 最常见的例子是肌肉痉挛，尽管 CK 水平正常，但其他症状包括疲劳、胃肠道不耐受和神经系统症状。

传统上，治疗效果是使用随机对照试验确定的。 N of 1 试验通过随机化、双盲和多重交叉将这些偏差降至最低，因此是在症状非特异性且因果关系的客观证据不明确时评估治疗不良反应的极好工具。

在常规实践中不能耐受他汀类药物但缺乏显着危害的客观证据的患者，将通过 n of 1 试验或标准实践随机分配接受他汀类药物。 我们的假设是，n of 1 试验将提高他汀类药物的依从性，从而提高低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 水平。 n of 1 试验组中的患者将接受为期 1 个月的辛伐他汀或安慰剂疗程。 根据标准做法接受他汀类药物治疗的组中患者将由医生按常规方式开具处方。

在研究结束时，我们将确定与常规组中的患者相比，n of 1 试验组中服用他汀类药物的患者是否更多，以及这是否会降低胆固醇水平。 我们计划使用这个小型可行性研究的结果来测试这些方法，并计划对同一问题进行更大规模的研究。