Femårigt aktivt kontrollerat kliniskt försök med nyuppstått juvenil dermatomyosit (PRINTOJDMTR)

Vetenskapliga mål: Det föreslagna projektet syftar till att förbättra behandlingsmetoder för sällsynta, svåra och handikappande pediatriska reumatiska sjukdomar (PRD). Detta mål kommer att uppnås av Pediatric Rheumatology International Trials Organization (PRINTO), ett internationellt nätverk vars huvudsakliga funktion är att tillhandahålla en vetenskaplig bas för aktuella PRD-behandlingar för vilka inga evidensbaserade data finns i litteraturen, och för läkemedel för vilka det inte finns några stöd från industrier.

Detta är ett 5-årigt projekt som involverar 46 länder (110 i 21 EU-stater och 75 i 25 länder utanför EU), med en randomiserad klinisk prövning (RCT) i juvenil dermatomyosit (JDM): 5-årig fas III enkelblind , RCT hos barn med nyligen diagnostiserad JDM: prednison (PDN) kontra PDN plus metotrexat (MTX) kontra PDN plus cyklosporin A (CsA). Försöket syftar till att ta reda på behandlingsregimen som är associerad med lägsta förekomsten av flare och lägsta läkemedelsrelaterade toxicitet. Retentionen på behandlingen kommer att användas som huvudmått på effektivitet.

Metod: Detta protokoll är den naturliga uppföljningen av tidigare arbete utfört av PRINTO. I synnerhet den RCT som förutses i detta protokoll är modellerad efter det framgångsrika slutförandet av en tidig fasstudie med MTX vid juvenil idiopatisk artrit, och kommer att använda validerade JDM-resultatmått för utvärdering av respons på terapi.

Det är grundförutsättningen för detta protokoll att utan i) medverkan från den internationella pediatriska reumatologiska gemenskapen, ii) den innovativa typen av mekanism som beskrivs häri, skulle dessa studier aldrig genomföras.

Mål. Målen för det nuvarande protokollet är därför den naturliga uppföljningen av de mål som uppnåtts med de tidigare anslagen och i synnerhet av projekt utformade för att urskilja nya modeller för framgångsrikt genomförande av kliniska prövningar på barn med sällsynta sjukdomar, och att utveckla standardiserade och validerade åtgärder för utvärdering av respons på terapi vid JDM.

Den föreslagna prövningen av JDM (prednison [PDN] kontra PDN plus metotrexat [MTX] kontra PDN plus ciklosporin [CsA]), bör fungera som en modell för framgångsrikt genomförande av tidig fas kliniska prövningar för svåra och handikappande sällsynta sjukdomar i barndomen.

Det slutliga syftet med dessa prövningar är att tillhandahålla evidensbaserad information om den kliniska användbarheten av läkemedel vid hantering av sällsynta pediatriska tillstånd.