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Studio clinico quinquennale controllato attivamente nella dermatomiosite giovanile di nuova insorgenza (PRINTOJDMTR)

24 marzo 2023 aggiornato da: Nicolino Ruperto, MD, MPH, Istituto Giannina Gaslini

Sperimentazione clinica di cinque anni in singolo cieco, di fase III, randomizzata, attivamente controllata, sulla dermatomiosite giovanile di nuova insorgenza: prednisone rispetto a prednisone più ciclosporina a rispetto a prednisone più metotrexato

Si tratta di un progetto quinquennale, che coinvolge 185 partner provenienti da 46 paesi ((110 in 21 Stati dell'Unione Europea (UE) e 75 in 25 Stati extra-UE)), con studi clinici randomizzati (RCT) nella dermatomiosite giovanile (JDM) : 5 anni di fase III in singolo cieco, RCT nei bambini con JDM di nuova diagnosi: prednisone (PDN) rispetto a PDN più metotrexato (MTX) rispetto a PDN più ciclosporina A. Lo studio ha lo scopo di scoprire il regime di trattamento associato alla minore occorrenza di flare e la più bassa tossicità correlata al farmaco

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Obiettivi scientifici: Il progetto proposto ha lo scopo di migliorare gli approcci terapeutici per le malattie reumatiche pediatriche (PRD) rare, gravi e invalidanti. Questo obiettivo sarà raggiunto dalla Pediatric Rheumatology International Trials Organization (PRINTO), una rete internazionale la cui funzione principale è quella di fornire una base scientifica per gli attuali trattamenti PRD per i quali non esistono dati basati sull'evidenza in letteratura, e per i farmaci per i quali non esistono sostegno delle industrie.

Si tratta di un progetto quinquennale, che coinvolge 46 paesi (110 in 21 Stati UE e 75 in 25 Stati extra UE), con uno studio clinico randomizzato (RCT) nella dermatomiosite giovanile (JDM): 5 anni di fase III in singolo cieco , RCT in bambini con JDM di nuova diagnosi: prednisone (PDN) rispetto a PDN più metotrexato (MTX) rispetto a PDN più ciclosporina A (CsA). Lo studio ha lo scopo di scoprire il regime di trattamento associato alla minore occorrenza di riacutizzazioni e alla minore tossicità correlata al farmaco. La conservazione del trattamento sarà utilizzata come misura principale dell'efficacia.

Metodologia: Il presente protocollo è il naturale seguito del precedente lavoro condotto da PRINTO. In particolare, l'RCT previsto in questo protocollo è modellato dopo il completamento con successo di uno studio di fase iniziale con MTX nell'artrite idiopatica giovanile e utilizzerà misure di esito JDM convalidate per la valutazione della risposta alla terapia.

È la premessa di base di questo protocollo che, senza i) il coinvolgimento della comunità internazionale di reumatologia pediatrica, ii) il tipo innovativo di meccanismo qui descritto, questi studi non sarebbero mai stati condotti.

Obiettivi. Gli obiettivi dell'attuale protocollo sono quindi il naturale seguito degli obiettivi raggiunti con i precedenti finanziamenti e, in particolare, di progetti volti a discernere nuovi modelli per la conduzione di successo di sperimentazioni cliniche su bambini con malattie rare e a sviluppare standardizzati e misure convalidate per la valutazione della risposta alla terapia in JDM.

Lo studio proposto in JDM (prednisone [PDN] contro PDN più metotrexato [MTX] contro PDN più ciclosporina [CsA]), dovrebbe servire da modello per il successo della conduzione di studi clinici in fase iniziale per malattie rare gravi e invalidanti dell'infanzia.

Lo scopo ultimo di questi studi è fornire informazioni basate sull'evidenza sull'utilità clinica dei farmaci nella gestione delle condizioni pediatriche rare.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

139

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Genoa, Italia, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione. Ogni paziente deve soddisfare tutti i seguenti criteri per partecipare a questo studio:

  1. Bambini di nuova diagnosi e non trattati (è consentito solo il trattamento con 1 FANS e/o prednisone >1 mg/kg/die per non più di 1 mese dalla diagnosi) con diagnosi probabile o certa di JDM secondo quanto pubblicato (12;13). Se verrà eseguita una biopsia muscolare (facoltativa) verrà letta dai patologi dei centri partecipanti (luce e immunofluorescenza). I vetrini delle sezioni incluse in paraffina di tutti i pazienti saranno riesaminati da un miopatologo in cieco al PRINTO.
  2. Età all'iscrizione ≤ 18 anni.
  3. Le donne in età fertile devono sottoporsi a un test di gravidanza negativo all'inizio della sperimentazione e successivamente ogni 3 mesi. Se sessualmente attivi, devono accettare di utilizzare una contraccezione adeguata, durante tutta la partecipazione allo studio, e non devono avere intenzione di concepire durante il corso dello studio. I maschi post-puberali non devono avere intenzione di generare un figlio durante lo studio e accettare di utilizzare metodi di controllo delle nascite adeguati se sessualmente attivi.
  4. Capacità di rispettare tutte le procedure dello studio, capacità di comunicare in modo significativo con il personale investigativo, competenza a fornire il consenso informato scritto; da applicare ai genitori e/o ai pazienti, a seconda dei casi
  5. Consenso informato, debitamente eseguito, ottenuto dai genitori/paziente.

Criteri di esclusione. Una qualsiasi delle seguenti condizioni escluderà un paziente da questo studio:

  1. Conta dei neutrofili <1.500/mm3 e/o conta delle piastrine <50.000/mm3
  2. Dimostrazione di ulcerazione cutanea o gastrointestinale di malattia polmonare correlata a JDM o cardiomiopatia al momento della diagnosi.
  3. Storia di scarsa compliance.
  4. Prova dell'uso corrente di alcol o abuso di droghe illecite.
  5. Vaccini vivi non consentiti durante l'intera durata della sperimentazione.

Criteri di abbandono. I pazienti saranno considerati "fallimenti terapeutici" e esclusi dallo studio ma inclusi nell'analisi di efficacia, se durante il periodo attivo dello studio si verificherà uno dei seguenti eventi.

  1. Non conformità con la somministrazione del farmaco in studio
  2. Iscrizione ad altri studi terapeutici.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Impulso di metilprednisolone (MPDN)+PDN+CSA
MPDN= impulso di metilprednisolone PDN= prednisone o equivalente CSA= ciclosporina A
Droga: 3 impulsi MPDN + PDN + CSA
3 impulsi di metilprednisolone seguiti (30 mg/kg/impulso max 1 grammo) seguiti da prednisone 2 mg/Kg/giorno da ridurre gradualmente a 0,2 mg/kg/giorno in 6 mesi e poi interrotto in 2 anni; Ciclosporina 5 mg/Kg/giorno in 2 dosi orali
Comparatore attivo: MPDN+PDN+MTX
MPDN= impulso di metilprednisolone PDN= prednisone o equivalente MTX= metotrexato
Droga: 3 impulsi MPDN + PDN + MTX
3 impulsi di metilprednisolone seguiti (30 mg/kg/impulso max 1 grammo) seguiti da prednisone 2 mg/Kg/giorno da ridurre gradualmente a 0,2 mg/kg/giorno in 6 mesi e poi interrotto in 2 anni; Metotrexato 15-20 mg/m2 una volta alla settimana. I pazienti trattati con MTX riceveranno in concomitanza acido folico o folinico secondo la decisione del medico curante.
Comparatore attivo: MPDN+PDN
MPDN= metilprednisolone PDN= prednisone o equivalente
Droga: 3 impulsi MPDN + PDN
Sono seguiti 3 impulsi di metilprednisolone (30 mg/kg/impulso max 1 grammo) seguiti da prednisone 2 mg/Kg/giorno da ridurre gradualmente a 0,2 mg/kg/giorno in 6 mesi e poi interrotto in 2 anni.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Stato di risponditore definito come miglioramento del 20% in almeno 3 variabili del set base con non più di 1 delle variabili rimanenti (forza muscolare esclusa), peggioramento di > 30%.
Lasso di tempo: 6 mesi

Le variabili del core set PRINTO Dermatomiosite giovanile (JDM) sono:

  1. forza muscolare mediante la Childhood Myositis Assessment Scale (CMAS);
  2. valutazione globale del medico dell'attività della malattia su una scala analogica visiva (VAS) di 10 cm;
  3. valutazione globale dell'attività di malattia mediante il Disease Activity Index (DAS);
  4. valutazione globale del benessere generale del genitore/paziente su una VAS di 10 cm;
  5. valutazione delle capacità funzionali mediante il Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ)
  6. valutazione della qualità della vita correlata alla salute.
6 mesi
Tempo di remissione clinica
Lasso di tempo: 60 mesi
La remissione clinica è definita come lo stato di malattia inattiva per almeno 6 mesi continuativi definiti come forza muscolare normale (CMAS pari a 52) e valutazione globale del medico dell'attività di malattia pari a 0.
60 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di grandi cambiamenti terapeutici
Lasso di tempo: 60 mesi
Il tempo per i principali cambiamenti terapeutici è definito come l'aggiunta di CSA o MTX o qualsiasi altro farmaco antireumatico modificante la malattia (DMARS) in uno qualsiasi dei 3 gruppi o l'interruzione della terapia assegnata per qualsiasi motivo, inclusi gli eventi avversi. La ritenzione del trattamento è stata utilizzata come misura principale dell'efficacia.
60 mesi
Tempo di Prednisone, o Equivalente, Interruzione
Lasso di tempo: 60 mesi
L'interruzione del prednisone o dei glucocorticoidi equivalenti è definita come la completa interruzione dei glucocorticoidi
60 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Istituto Giannina Gaslini

Collaboratori

Pediatric Rheumatology International Trials Organization

Investigatori

  • Investigatore principale: Nicolino Ruperto, MD, MPH, Istituto Giannina Gaslini _ PRINTO Senior Scientist
  • Cattedra di studio: Alberto Martini, MD, Prof., Istituto Giannina Gaslini_PRINTO Chairman

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 maggio 2006

Completamento primario (Effettivo)

12 maggio 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

29 novembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 maggio 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 maggio 2006

Primo Inserito (Stima)

10 maggio 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 marzo 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 marzo 2023

Ultimo verificato

1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IGG-PRINTO-002
  • AIFA (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Agenzia Italiana del Farmaco (no FARMJWPZ))
  • Myositis Association (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Myositis Association)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati saranno forniti su richiesta alla rete della Pediatric Rheumatology InterNational Trials Organisation (PRINTO) come da statuto

Periodo di condivisione IPD

I dati saranno disponibili su richiesta

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Richiesta al centro di coordinamento internazionale Pediatric Rheumatology International Trials Organization (PRINTO): PRINTO@gaslini.org

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • RSI

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su 3 impulsi MPDN + PDN + CSA

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