Пятилетнее активно контролируемое клиническое исследование нового ювенильного дерматомиозита (PRINTOJDMTR)

Научные цели: Предлагаемый проект направлен на совершенствование подходов к лечению редких, тяжелых и инвалидизирующих детских ревматических заболеваний (ПРЗ). Эта цель будет достигнута Международной организацией по испытаниям педиатрической ревматологии (PRINTO) — международной сетью, основной функцией которой является обеспечение научной базы для современных методов лечения ДРП, для которых в литературе нет данных, основанных на фактических данных, и для препаратов, для которых нет данных. поддержка со стороны промышленности.

Это 5-летний проект с участием 46 стран (110 в 21 государстве ЕС и 75 в 25 странах, не входящих в ЕС), с рандомизированными клиническими испытаниями (РКИ) по ювенильному дерматомиозиту (ЮДМ): 5-летняя фаза III, одиночное слепое , РКИ у детей с недавно диагностированным ЮДМ: преднизолон (ПДН) в сравнении с ПДН в сочетании с метотрексатом (МТХ) в сравнении с ПДН в сочетании с циклоспорином А (ЦсА). Испытание направлено на то, чтобы выяснить схему лечения, связанную с наименьшей частотой обострений и наименьшей токсичностью, связанной с лекарствами. Удержание при лечении будет использоваться в качестве основного показателя эффективности.

Методология: Настоящий протокол является естественным продолжением предыдущей работы, проведенной PRINTO. В частности, РКИ, предусмотренное в этом протоколе, смоделировано после успешного завершения ранней фазы исследования метотрексата при ювенильном идиопатическом артрите, и в нем будут использоваться проверенные показатели исходов ЮДМ для оценки ответа на терапию.

Основная предпосылка этого протокола заключается в том, что без i) участия международного сообщества детских ревматологов, ii) инновационного типа механизма, описанного здесь, эти исследования никогда не проводились бы.

Цели. Таким образом, цели текущего протокола являются естественным продолжением целей, достигнутых с помощью предыдущих грантов, и, в частности, проектов, направленных на выявление новых моделей для успешного проведения клинических испытаний у детей с редкими заболеваниями, а также на разработку стандартизированных и утвержденные меры для оценки ответа на терапию при ЮДМ.

Предлагаемое исследование при ЮДМ (преднизолон [ПДН] по сравнению с ПДН плюс метотрексат [МТХ] по сравнению с ПДН плюс циклоспорин [ЦсА]) должно служить моделью для успешного проведения ранних клинических исследований тяжелых и инвалидизирующих редких заболеваний у детей.

Конечной целью этих испытаний является предоставление основанной на фактических данных информации о клинической полезности лекарств при лечении редких заболеваний у детей.