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Fünfjährige aktiv kontrollierte klinische Studie zu neu auftretender juveniler Dermatomyositis (PRINTOJDMTR)

24. März 2023 aktualisiert von: Nicolino Ruperto, MD, MPH, Istituto Giannina Gaslini

Fünfjährige, einfach verblindete, randomisierte, aktiv kontrollierte klinische Phase-III-Wirksamkeitsstudie zu neu auftretender juveniler Dermatomyositis: Prednison versus Prednison plus Cyclosporin a versus Prednison plus Methotrexat

Dies ist ein 5-Jahres-Projekt, an dem 185 Partner aus 46 Ländern ((110 in 21 Staaten der Europäischen Union (EU) und 75 in 25 Extra-EU-Staaten)) beteiligt sind, mit einer randomisierten klinischen Studie (RCT) bei juveniler Dermatomyositis (JDM) : 5-jährige, einfach verblindete Phase-III-RCT bei Kindern mit neu diagnostiziertem JDM: Prednison (PDN) versus PDN plus Methotrexat (MTX) versus PDN plus Cyclosporin A. Die Studie zielt darauf ab, das Behandlungsschema herauszufinden, das mit dem geringsten Auftreten verbunden ist Flare und die niedrigste arzneimittelbedingte Toxizität

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Wissenschaftliche Ziele: Das vorgeschlagene Projekt zielt darauf ab, Behandlungsansätze für seltene, schwere und beeinträchtigende pädiatrische rheumatische Erkrankungen (PRD) zu verbessern. Dieses Ziel wird von der Pediatric Rheumatology International Trials Organization (PRINTO) erreicht, einem internationalen Netzwerk, dessen Hauptaufgabe darin besteht, eine wissenschaftliche Grundlage für aktuelle PRD-Behandlungen bereitzustellen, für die keine evidenzbasierten Daten in der Literatur vorhanden sind, und für Medikamente, für die es keine gibt Unterstützung durch die Industrie.

Dies ist ein 5-Jahres-Projekt, an dem 46 Länder (110 in 21 EU-Staaten und 75 in 25 Nicht-EU-Staaten) beteiligt sind, mit randomisierten klinischen Studien (RCT) in juveniler Dermatomyositis (JDM): 5-Jahres-Phase-III-Single-Blind , RCT bei Kindern mit neu diagnostiziertem JDM: Prednison (PDN) versus PDN plus Methotrexat (MTX) versus PDN plus Cyclosporin A (CsA). Die Studie zielt darauf ab, das Behandlungsschema herauszufinden, das mit dem geringsten Auftreten von Schüben und der geringsten arzneimittelbedingten Toxizität verbunden ist. Als Hauptindikator für die Wirksamkeit wird die Behandlungsdauer verwendet.

Methodik: Das vorliegende Protokoll ist die natürliche Fortsetzung früherer Arbeiten von PRINTO. Insbesondere die in diesem Protokoll vorgesehene RCT ist nach dem erfolgreichen Abschluss einer Frühphasenstudie mit MTX bei juveniler idiopathischer Arthritis modelliert und wird validierte JDM-Ergebnismaße für die Bewertung des Ansprechens auf die Therapie verwenden.

Es ist die grundlegende Prämisse dieses Protokolls, dass diese Studien ohne i) die Beteiligung der internationalen Gemeinschaft der pädiatrischen Rheumatologen, ii) die innovative Art des hier beschriebenen Mechanismus niemals durchgeführt würden.

Ziele. Die Ziele des aktuellen Protokolls sind daher die natürliche Fortsetzung der mit den vorherigen Finanzhilfen erreichten Ziele und insbesondere von Projekten, die darauf abzielen, neue Modelle für die erfolgreiche Durchführung klinischer Studien an Kindern mit seltenen Krankheiten zu erkennen und standardisiert zu entwickeln und validierte Maßnahmen zur Bewertung des Ansprechens auf die Therapie bei JDM.

Die vorgeschlagene Studie bei JDM (Prednison [PDN] versus PDN plus Methotrexat [MTX] versus PDN plus Cyclosporin [CsA]) sollte als Modell für die erfolgreiche Durchführung klinischer Studien in der Frühphase für schwere und behindernde seltene Erkrankungen im Kindesalter dienen.

Das ultimative Ziel dieser Studien ist es, evidenzbasierte Informationen über den klinischen Nutzen von Arzneimitteln bei der Behandlung seltener pädiatrischer Erkrankungen bereitzustellen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

139

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Genoa, Italien, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien. Jeder Patient muss alle folgenden Kriterien erfüllen, um an dieser Studie teilnehmen zu können:

  1. Neu diagnostizierte und unbehandelte Kinder (nur Behandlung mit 1 NSAID ist erlaubt und/oder Prednison > 1 mg/kg/Tag für nicht mehr als 1 Monat nach Diagnose) mit wahrscheinlicher oder definitiver Diagnose von JDM gemäß veröffentlicht (12;13). Wenn eine Muskelbiopsie durchgeführt wird (optional), wird diese von den Pathologen der beteiligten Zentren abgelesen (Licht- und Immunfluoreszenz). Objektträger von Paraffin-eingebetteten Schnitten aller Patienten werden von einem verblindeten Myopathologen bei PRINTO überprüft.
  2. Alter bei Einschreibung ≤ 18 Jahre.
  3. Frauen im gebärfähigen Alter müssen zu Beginn der Studie und dann alle 3 Monate einen negativen Schwangerschaftstest haben. Wenn sie sexuell aktiv sind, müssen sie zustimmen, während der gesamten Studienteilnahme eine angemessene Empfängnisverhütung anzuwenden, und dürfen nicht die Absicht haben, während der Studie schwanger zu werden. Postpubertäre Männer dürfen während der Studie keine Pläne haben, ein Kind zu zeugen, und sich bereit erklären, angemessene Verhütungsmethoden anzuwenden, wenn sie sexuell aktiv sind.
  4. Fähigkeit, die gesamten Studienverfahren einzuhalten, Fähigkeit, sinnvoll mit dem Prüfpersonal zu kommunizieren, Kompetenz, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben; gegebenenfalls auf die Eltern und/oder Patienten anzuwenden
  5. Ordnungsgemäß ausgeführte, schriftliche und informierte Einwilligung der Eltern/Patienten.

Ausschlusskriterien. Einer der folgenden Gründe schließt einen Patienten von dieser Studie aus:

  1. Neutrophilenzahl < 1.500/mm3 und/oder Thrombozytenzahl < 50.000/mm3
  2. Nachweis einer kutanen oder gastrointestinalen Ulzeration einer JDM-bedingten Lungenerkrankung oder Kardiomyopathie zum Zeitpunkt der Diagnose.
  3. Geschichte der schlechten Compliance.
  4. Nachweis des aktuellen Alkoholkonsums oder des Missbrauchs illegaler Drogen.
  5. Lebendimpfstoffe während der gesamten Dauer der Studie nicht erlaubt.

Abbruchkriterien. Patienten werden als „Behandlungsversagen“ betrachtet und aus der Studie ausgeschlossen, aber in die Wirksamkeitsanalyse aufgenommen, wenn während der aktiven Phase der Studie eines der folgenden Ereignisse eintritt.

  1. Nichteinhaltung der Verabreichung der Studienmedikation
  2. Einschreibung in andere therapeutische Studien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Methylprednisolon-Impuls (MPDN)+PDN+CSA
MPDN= Methylprednisolon gepulst PDN= Prednison oder Äquivalent CSA= Cyclosporin A
Arzneimittel: 3 MPDN-Impuls + PDN + CSA
3 Methylprednisolon-Impulse gefolgt (30 mg/kg/Impuls, max. 1 Gramm), gefolgt von Prednison 2 mg/kg/Tag, das in 6 Monaten auf 0,2 mg/kg/Tag reduziert und dann in 2 Jahren abgesetzt wird; Cyclosporin 5 mg/kg/Tag in 2 oralen Dosen
Aktiver Komparator: MPDN+PDN+MTX
MPDN= Methylprednisolon-Puls PDN= Prednison oder Äquivalent MTX= Methotrexat
Arzneimittel: 3 MPDN-Impuls + PDN + MTX
3 Methylprednisolon-Impulse gefolgt (30 mg/kg/Impuls, max. 1 Gramm), gefolgt von Prednison 2 mg/kg/Tag, das in 6 Monaten auf 0,2 mg/kg/Tag reduziert und dann in 2 Jahren abgesetzt wird; Methotrexat 15-20 mg/m2 einmal pro Woche. Patienten, die mit MTX behandelt werden, erhalten entsprechend der Entscheidung des behandelnden Arztes begleitend Fol oder Folinsäure.
Aktiver Komparator: MPDN+PDN
MPDN= Methylprednisolon PDN= Prednison oder Äquivalent
Arzneimittel: 3 MPDN-Impuls + PDN
Es folgten 3 Methylprednisolon-Impulse (30 mg/kg/Impuls, max. 1 Gramm), gefolgt von Prednison 2 mg/kg/Tag, das in 6 Monaten auf 0,2 mg/kg/Tag reduziert und dann in 2 Jahren abgesetzt werden sollte.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Responder-Status definiert als 20 % Verbesserung bei mindestens 3 Kernsatz-Variablen mit nicht mehr als 1 der verbleibenden Variablen (ohne Muskelkraft), Verschlechterung um > 30 %.
Zeitfenster: 6 Monate

Die PRINTO Juvenile Dermatomyositis (JDM) Core Set Variablen sind:

  1. Muskelkraft anhand der Childhood Myositis Assessment Scale (CMAS);
  2. globale Beurteilung der Krankheitsaktivität durch den Arzt auf einer visuellen Analogskala von 10 cm (VAS);
  3. Bewertung der globalen Krankheitsaktivität anhand des Disease Activity Index (DAS);
  4. Gesamtbeurteilung des allgemeinen Wohlbefindens durch Eltern/Patienten auf einem 10-cm-VAS;
  5. Beurteilung der Funktionsfähigkeit mittels Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ)
  6. gesundheitsbezogene Lebensqualitätsbewertung.
6 Monate
Zeit bis zur klinischen Remission
Zeitfenster: 60 Monate
Klinische Remission ist definiert als der Status einer inaktiven Erkrankung für mindestens 6 aufeinanderfolgende Monate, definiert als normale Muskelkraft (CMAS gleich 52) und allgemeine Einschätzung der Krankheitsaktivität durch den Arzt gleich 0.
60 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit für große therapeutische Veränderungen
Zeitfenster: 60 Monate
Die Zeit bis zu größeren therapeutischen Veränderungen ist definiert als die Zugabe von CSA oder MTX oder eines anderen krankheitsmodifizierenden Antirheumatikums (DMARS) in einer der 3 Gruppen oder Abbruch der zugewiesenen Therapie aus irgendeinem Grund, einschließlich unerwünschter Ereignisse. Als Hauptindikator für die Wirksamkeit wurde die Behandlungsdauer verwendet.
60 Monate
Zeit bis zum Absetzen von Prednison oder Äquivalent
Zeitfenster: 60 Monate
Das Absetzen von Prednison oder gleichwertigen Glukokortikoiden ist definiert als das vollständige Absetzen von Glukokortikoiden
60 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Istituto Giannina Gaslini

Mitarbeiter

Pediatric Rheumatology International Trials Organization

Ermittler

  • Hauptermittler: Nicolino Ruperto, MD, MPH, Istituto Giannina Gaslini _ PRINTO Senior Scientist
  • Studienstuhl: Alberto Martini, MD, Prof., Istituto Giannina Gaslini_PRINTO Chairman

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Mai 2006

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. Mai 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. November 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Mai 2006

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Mai 2006

Zuerst gepostet (Schätzen)

10. Mai 2006

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. März 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. März 2023

Zuletzt verifiziert

1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IGG-PRINTO-002
  • AIFA (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Agenzia Italiana del Farmaco (no FARMJWPZ))
  • Myositis Association (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Myositis Association)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die Daten werden auf Anfrage an das Netzwerk der Pediatric Rheumatology InterNational Trials Organization (PRINTO) gemäß seiner Satzung weitergegeben

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Daten werden auf Anfrage zur Verfügung gestellt

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Anfrage an das internationale Koordinierungszentrum der Pediatric Rheumatology International Trials Organization (PRINTO): PRINTO@gaslini.org

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • CSR

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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