Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pětiletá aktivně kontrolovaná klinická studie u nově vzniklé juvenilní dermatomyositidy (PRINTOJDMTR)

24. března 2023 aktualizováno: Nicolino Ruperto, MD, MPH, Istituto Giannina Gaslini

Pětiletá, jednoduše zaslepená, účinnost fáze III Randomizovaná aktivně kontrolovaná klinická studie u nově vzniklé juvenilní dermatomyozitidy: Prednison versus Prednison Plus Cyklosporin a versus Prednison Plus Methotrexát

Jedná se o 5letý projekt zahrnující 185 partnerů ze 46 zemí ((110 v 21 státech Evropské unie (EU) a 75 v 25 státech mimo EU)) s randomizovanými klinickými studiemi (RCT) u juvenilní dermatomyositidy (JDM) : 5letá fáze III jednoduše zaslepená, RCT u dětí s nově diagnostikovanou JDM: prednison (PDN) versus PDN plus methotrexát (MTX) versus PDN plus cyklosporin A. Cílem studie je zjistit léčebný režim spojený s nejnižším výskytem vzplanutí a nejnižší toxicita související s drogou

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Vědecké cíle: Navrhovaný projekt je zaměřen na zlepšení léčebných přístupů u vzácných, závažných a invalidizujících dětských revmatických onemocnění (PRD). Tohoto cíle bude dosaženo Mezinárodní sítí pro pediatrické revmatologické zkoušky (PRINTO), jejíž hlavní funkcí je poskytovat vědeckou základnu pro současnou léčbu PRD, pro kterou v literatuře neexistují žádné důkazy, a pro léky, pro něž neexistují podpora ze strany průmyslu.

Jedná se o 5letý projekt zahrnující 46 zemí (110 ve 21 státech EU a 75 v 25 státech mimo EU) s randomizovanými klinickými studiemi (RCT) u juvenilní dermatomyositidy (JDM): 5letá fáze III, jednoduše slepá , RCT u dětí s nově diagnostikovanou JDM: prednison (PDN) versus PDN plus methotrexát (MTX) versus PDN plus cyklosporin A (CsA). Cílem studie je zjistit léčebný režim spojený s nejnižším výskytem vzplanutí a nejnižší toxicitou související s drogou. Retence na léčbě bude použita jako hlavní měřítko účinnosti.

Metodika: Tento protokol přirozeně navazuje na předchozí práci provedenou společností PRINTO. Zejména RCT předpokládaná v tomto protokolu je modelována po úspěšném dokončení rané fáze studie s MTX u juvenilní idiopatické artritidy a bude používat validovaná měřítka výsledku JDM pro hodnocení odpovědi na terapii.

Základním předpokladem tohoto protokolu je, že bez i) zapojení mezinárodní dětské revmatologické komunity, ii) inovativního typu zde popsaného mechanismu, by tyto studie nikdy nebyly provedeny.

Cíle. Cíle současného protokolu proto přirozeně navazují na cíle dosažené s předchozími granty a zejména na projekty určené k rozpoznání nových modelů pro úspěšné provádění klinických studií u dětí se vzácnými onemocněními a k ​​rozvoji standardizovaných a ověřená opatření pro hodnocení odpovědi na terapii u JDM.

Navrhovaná studie u JDM (prednison [PDN] versus PDN plus methotrexát [MTX] versus PDN plus cyklosporin [CsA]) by měla sloužit jako model pro úspěšný průběh rané fáze klinických studií u závažných a invalidizujících vzácných onemocnění dětského věku.

Konečným cílem těchto studií je poskytnout informace založené na důkazech o klinické užitečnosti léků při léčbě vzácných dětských onemocnění.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

139

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Genoa, Itálie, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení. Každý pacient musí splnit všechna následující kritéria, aby se mohl zúčastnit této studie:

  1. Nově diagnostikované a neléčené děti (je povolena pouze léčba 1 NSAID a/nebo prednison >1 mg/kg/den po dobu maximálně 1 měsíce od stanovení diagnózy) s pravděpodobnou nebo definitivní diagnózou JDM dle publikovaných (12;13). Pokud bude provedena svalová biopsie (nepovinné), budou ji odečteni patologové zúčastněných center (světlo a imunofluorescence). Sklíčka řezů zalitých v parafínu od všech pacientů budou znovu zkontrolována zaslepeným myopatologem v PRINTO.
  2. Věk při zápisu ≤ 18 let.
  3. Žena ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test na začátku studie a poté každé 3 měsíce. Pokud jsou sexuálně aktivní, musí souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce po celou dobu účasti ve studii a nesmí mít v úmyslu během studie otěhotnět. Postpubertální muži nesmí během studie plánovat zplodit dítě a souhlasit s používáním adekvátních metod antikoncepce, pokud jsou sexuálně aktivní.
  4. Schopnost dodržet celý postup studie, schopnost smysluplně komunikovat s vyšetřujícím personálem, způsobilost udělit písemný informovaný souhlas; aplikovat na rodiče a/nebo pacienty, podle potřeby
  5. Řádně provedený, písemný, informovaný souhlas získaný od rodičů/pacienta.

Kritéria vyloučení. Kterákoli z následujících skutečností vyloučí pacienta z této studie:

  1. Počet neutrofilů <1 500/mm3 a/nebo počet krevních destiček < 50 000/mm3
  2. Průkaz kožní nebo gastrointestinální ulcerace plicního onemocnění souvisejícího s JDM nebo kardiomyopatie v době diagnózy.
  3. Historie špatné shody.
  4. Důkazy o současném užívání alkoholu nebo zneužívání nelegálních drog.
  5. Živé vakcíny nejsou povoleny po celou dobu trvání studie.

Kritéria vyřazení. Pacienti budou považováni za „selhání léčby“ a budou vyřazeni ze studie, ale zahrnuti do analýzy účinnosti, pokud během aktivního období studie nastane některá z následujících situací.

  1. Nedodržování podávání studijních léků
  2. Zařazení do dalších terapeutických studií.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Pulzní methylprednisolon (MPDN)+PDN+CSA
MPDN = pulz methylprednisolonu PDN = prednison nebo ekvivalent CSA = cyklosporin A
Lék: 3 MPDN puls + PDN + CSA
Následovaly 3 pulzy methylprednisolonu (30 mg/kg/pulz max. 1 gram) následované prednisonem 2 mg/kg/den s postupným snižováním na 0,2 mg/kg/den za 6 měsíců a poté vysazením za 2 roky; Cyklosporin 5 mg/kg/den ve 2 perorálních dávkách
Aktivní komparátor: MPDN+PDN+MTX
MPDN= methylprednisolon pulzní PDN= prednison nebo ekvivalentní MTX= methotrexát
Lék: 3 MPDN puls + PDN + MTX
Následovaly 3 pulzy methylprednisolonu (30 mg/kg/pulz max. 1 gram) následované prednisonem 2 mg/kg/den s postupným snižováním na 0,2 mg/kg/den za 6 měsíců a poté vysazením za 2 roky; Methotrexát 15-20 mg/m2 jednou týdně. Pacienti léčení MTX dostanou souběžně kyselinu listovou nebo folinovou podle rozhodnutí ošetřujícího lékaře.
Aktivní komparátor: MPDN+PDN
MPDN = methylprednisolon PDN = prednison nebo ekvivalent
Lék: 3 MPDN puls + PDN
Následovaly 3 pulsy methylprednisolonu (30 mg/kg/pulz max. 1 gram) následované prednisonem 2 mg/kg/den s postupným snižováním na 0,2 mg/kg/den za 6 měsíců a poté vysazením za 2 roky.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stav respondenta definován jako 20% zlepšení u nejméně 3 proměnných základní sady s ne více než 1 ze zbývajících proměnných (vyloučena svalová síla), zhoršení o > 30 %.
Časové okno: 6 měsíců

Základní proměnné sady PRINTO juvenilní dermatomyositidy (JDM) jsou:

  1. svalová síla pomocí Childhood Myositis Assessment Scale (CMAS);
  2. celkové hodnocení aktivity onemocnění lékařem na 10 cm vizuální analogové škále (VAS);
  3. hodnocení globální aktivity onemocnění pomocí indexu aktivity onemocnění (DAS);
  4. celkové hodnocení celkové pohody rodiče/pacienta na 10 cm VAS;
  5. hodnocení funkčních schopností pomocí dotazníku Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ)
  6. hodnocení kvality života související se zdravím.
6 měsíců
Čas do klinické remise
Časové okno: 60 měsíců
Klinická remise je definována jako stav neaktivního onemocnění po dobu nejméně 6 nepřetržitých měsíců definovaný jako normální svalová síla (CMAS rovná se 52) a celkové hodnocení aktivity onemocnění lékařem rovna 0.
60 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas na velké terapeutické změny
Časové okno: 60 měsíců
Doba do velkých terapeutických změn je definována jako přidání CSA nebo MTX nebo jakéhokoli jiného antirevmatika modifikujícího chorobu (DMARS) v kterékoli ze 3 skupin nebo přerušení přidělené terapie z jakéhokoli důvodu, včetně nežádoucích účinků. Retence při léčbě byla použita jako hlavní měřítko účinnosti.
60 měsíců
Čas do ukončení podávání prednisonu nebo ekvivalentu
Časové okno: 60 měsíců
Vysazení prednisonu nebo ekvivalentních glukokortikoidů je definováno jako úplné vysazení glukokortikoidů
60 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Istituto Giannina Gaslini

Spolupracovníci

Pediatric Rheumatology International Trials Organization

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Nicolino Ruperto, MD, MPH, Istituto Giannina Gaslini _ PRINTO Senior Scientist
  • Studijní židle: Alberto Martini, MD, Prof., Istituto Giannina Gaslini_PRINTO Chairman

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. května 2006

Primární dokončení (Aktuální)

12. května 2011

Dokončení studie (Aktuální)

29. listopadu 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. května 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. května 2006

První zveřejněno (Odhad)

10. května 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. března 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. března 2023

Naposledy ověřeno

1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IGG-PRINTO-002
  • AIFA (Jiné číslo grantu/financování: Agenzia Italiana del Farmaco (no FARMJWPZ))
  • Myositis Association (Jiné číslo grantu/financování: Myositis Association)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje budou poskytnuty na vyžádání síti Pediatric Rheumatology InterNational Trials Organization (PRINTO) podle jejích stanov

Časový rámec sdílení IPD

Údaje budou k dispozici na vyžádání

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Žádost mezinárodnímu koordinačnímu centru organizace Pediatric Rheumatology International Trials Organization (PRINTO): PRINTO@gaslini.org

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • CSR

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na 3 MPDN puls + PDN + CSA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Peru

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit