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새롭게 발병한 소아 피부근염에 대한 5년 능동 통제 임상 시험 (PRINTOJDMTR)

2023년 3월 24일 업데이트: Nicolino Ruperto, MD, MPH, Istituto Giannina Gaslini

5년 단맹 맹검, 새로 발병한 소아 피부근염에 대한 3상 유효성 무작위 능동 통제 임상 시험: 프레드니손 대 프레드니손 플러스 사이클로스포린 a 대 프레드니손 플러스 메토트렉세이트

이것은 5년 프로젝트로, 46개국(21개 유럽 연합(EU) 국가에서 110개 및 25개 EU ​​외 국가에서 75개)의 185개 파트너가 참여하고 청소년 피부근염(JDM)에 대한 무작위 임상 시험(RCT)을 진행합니다. : 새로 진단된 JDM이 있는 어린이를 대상으로 5년 3상 단일 맹검, RCT: 프레드니손(PDN) 대 PDN + 메토트렉세이트(MTX) 대 PDN + 사이클로스포린 A. 임상시험은 발생률이 가장 낮은 치료 요법을 찾는 것을 목표로 합니다. 발적 및 가장 낮은 약물 관련 독성

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

과학적 목표: 제안된 프로젝트는 희귀하고 중증이며 장애가 있는 소아 류마티스 질환(PRD)에 대한 치료 접근 방식을 개선하는 것을 목표로 합니다. 이 목표는 문헌에 증거 기반 데이터가 존재하지 않는 현재 PRD 치료와 약물에 대한 과학적 기반을 제공하는 것이 주요 기능인 국제 네트워크인 PRINTO(Pediatric Rheumatology International Trials Organization)에 의해 달성될 것입니다. 산업계의 지원.

이것은 46개국(EU 21개국 110개국, EU 25개국 75개국)이 참여하는 5년 프로젝트이며, 소아 피부근염(JDM)에 대한 무작위 임상 시험(RCT): 5년 3상 단일 맹검 , 새로 진단된 JDM이 있는 어린이의 RCT: 프레드니손(PDN) 대 PDN + 메토트렉세이트(MTX) 대 PDN + 사이클로스포린 A(CsA). 이 시험은 발적 발생이 가장 낮고 약물 관련 독성이 가장 낮은 치료 요법을 찾는 것을 목표로 합니다. 치료에 대한 보유는 유효성의 주요 척도로 사용됩니다.

방법론: 현재 프로토콜은 PRINTO가 수행한 이전 작업의 자연스러운 후속 조치입니다. 특히 이 프로토콜에서 예상되는 RCT는 소아 특발성 관절염에서 MTX를 사용한 초기 단계 시험의 성공적인 완료 후 모델링되었으며 치료에 대한 반응 평가를 위해 검증된 JDM 결과 측정을 사용할 것입니다.

이 프로토콜의 기본 전제는 i) 국제 소아 류마티스 커뮤니티의 참여, ii) 여기에 설명된 혁신적인 유형의 메커니즘 없이는 이러한 연구가 수행되지 않을 것이라는 것입니다.

목표. 따라서 현재 프로토콜의 목표는 이전 보조금으로 달성한 목표, 특히 희귀 질환이 있는 어린이의 성공적인 임상 시험 수행을 위한 새로운 모델을 식별하고 표준화된 개발을 위해 설계된 프로젝트의 자연스러운 후속 조치입니다. 및 JDM에서 치료에 대한 반응 평가를 위한 검증된 측정.

JDM에서 제안된 시험(프레드니손[PDN] 대 PDN 플러스 메토트렉세이트[MTX] 대 PDN 플러스 사이클로스포린[CsA])은 소아의 중증 및 장애 희귀 질환에 대한 초기 단계 임상 시험의 성공적인 실행을 위한 모델 역할을 해야 합니다.

이러한 실험의 궁극적인 목표는 희귀 소아 질환 관리에 있어 약물의 임상적 유용성에 대한 증거 기반 정보를 제공하는 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

139

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 이탈리아
      • Genoa, 이탈리아, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준. 각 환자는 이 시험에 참여하기 위해 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

  1. 출판된 (12;13)에 따라 JDM의 가능성이 있거나 명확한 진단이 있는 새로 진단되고 치료되지 않은 아동(1개의 NSAID를 사용한 치료만 허용 및/또는 진단 후 1개월 이내에 프레드니손 >1 mg/kg/일). 근육 생검이 수행되는 경우(선택 사항) 참여 센터의 병리학자가 이를 판독합니다(빛 및 면역형광). 모든 환자의 파라핀 포매 절편 슬라이드는 PRINTO의 눈이 먼 근병리학자가 재검토합니다.
  2. 등록 연령 ≤ 18세.
  3. 가임 여성은 임상 시험 시작 시, 이후 3개월마다 임신 테스트 결과 음성 판정을 받아야 합니다. 성적으로 활발한 경우 연구 참여 기간 동안 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 하며 연구 과정 동안 임신할 의도가 없어야 합니다. 사춘기 이후의 남성은 연구 기간 동안 아이를 낳을 계획이 없어야 하며 성적으로 활발한 경우 적절한 산아제한 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  4. 전체 연구 절차를 준수할 수 있는 능력, 조사 직원과 의미 있게 의사소통할 수 있는 능력, 서면 동의서를 제공할 수 있는 능력 적절하게 부모 및/또는 환자에게 적용
  5. 부모/환자로부터 입수한 정식으로 실행되고 서면으로 된 정보에 입각한 동의서.

제외 기준. 다음 중 하나라도 이 실험에서 환자를 제외합니다.

  1. 호중구 수 <1,500/mm3 및/또는 혈소판 수 <50,000/mm3
  2. 진단 당시 JDM 관련 폐 질환 또는 심근 병증의 피부 또는 위장 궤양의 입증.
  3. 규정 준수가 불량한 이력.
  4. 현재 알코올 사용 또는 불법 약물 남용의 증거.
  5. 전체 시험 기간 동안 생백신은 허용되지 않습니다.

탈락 기준. 환자는 "치료 실패"로 간주되어 시험에서 제외되지만 시험 활성 기간 동안 다음 중 하나라도 발생하는 경우 효능 분석에 포함됩니다.

  1. 연구 약물 투여에 대한 비순응
  2. 다른 치료 시험에 등록.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 메틸프레드니솔론 펄스(MPDN)+PDN+CSA
MPDN= 메틸프레드니솔론 펄스 PDN= 프레드니손 또는 등가물 CSA= 사이클로스포린 A
의약품: 3 MPDN 펄스 + PDN + CSA
3개의 메틸프레드니솔론 맥박(30 mg/kg/맥박 최대 1 그램) 이후 프레드니손 2 mg/Kg/일을 6개월 동안 0.2 mg/kg/일로 줄이고 2년 동안 중단했습니다. 사이클로스포린 5mg/Kg/일 2회 경구 투여
활성 비교기: MPDN+PDN+MTX
MPDN= 메틸프레드니솔론 펄스 PDN= 프레드니손 또는 등가물 MTX= 메토트렉세이트
의약품: 3 MPDN 펄스 + PDN + MTX
3개의 메틸프레드니솔론 맥박(30 mg/kg/맥박 최대 1 그램) 이후 프레드니손 2 mg/Kg/일을 6개월 동안 0.2 mg/kg/일로 줄이고 2년 동안 중단했습니다. Methotrexate 15-20 mg/m2 주 1회. MTX로 치료받은 환자는 주치의의 결정에 따라 병용 엽산 또는 엽산을 투여받게 됩니다.
활성 비교기: MPDN+PDN
MPDN= 메틸프레드니솔론 PDN= 프레드니손 또는 등가물
의약품: 3 MPDN 펄스 + PDN
3개의 메틸프레드니솔론 맥박(30 mg/kg/맥박 최대 1 그램)에 이어 프레드니손 2 mg/Kg/일을 6개월 동안 0.2 mg/kg/일로 줄이고 2년 후에 중단했습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
응답자 상태는 1개 이하의 나머지 변수(근력 제외)와 함께 최소 3개의 코어 세트 변수에서 20% 개선, > 30% 악화로 정의됩니다.
기간: 6 개월

PRINTO 청소년 피부근염(JDM) 핵심 세트 변수는 다음과 같습니다.

  1. 아동기 근염 평가 척도(CMAS)의 평균에 의한 근력;
  2. 10cm Visual Analogue Scale(VAS)에 대한 의사의 질병 활동에 대한 전반적인 평가;
  3. 질병 활동 지수(DAS)의 평균에 의한 글로벌 질병 활동 평가;
  4. 10 cm VAS에 대한 부모/환자의 전반적인 웰빙에 대한 전반적인 평가;
  5. 아동기 건강 평가 설문지(CHAQ)를 통한 기능적 능력 평가
  6. 건강 관련 삶의 질 평가.
6 개월
임상적 완화까지의 시간
기간: 60개월
임상적 완화는 정상 근력(CMAS = 52) 및 의사의 전반적인 질병 활동 평가가 0으로 정의된 최소 6개월 연속 비활성 질병 상태로 정의됩니다.
60개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
주요 치료 변화까지의 시간
기간: 60개월
주요 치료 변화까지의 시간은 세 그룹 중 어느 하나에 CSA 또는 MTX 또는 기타 DMARS(disease-modifying antirheumatic drug)를 추가하거나 부작용을 포함한 어떤 이유로든 할당된 요법을 중단하는 것으로 정의됩니다. 치료에 대한 유지는 유효성의 주요 척도로 사용되었습니다.
60개월
프레드니손 또는 등가물 중단까지의 시간
기간: 60개월
프레드니손 또는 동등한 글루코코르티코이드 중단은 글루코코르티코이드의 완전한 중단으로 정의됩니다.
60개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Istituto Giannina Gaslini

협력자

Pediatric Rheumatology International Trials Organization

수사관

  • 수석 연구원: Nicolino Ruperto, MD, MPH, Istituto Giannina Gaslini _ PRINTO Senior Scientist
  • 연구 의자: Alberto Martini, MD, Prof., Istituto Giannina Gaslini_PRINTO Chairman

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2006년 5월 31일

기본 완료 (실제)

2011년 5월 12일

연구 완료 (실제)

2015년 11월 29일

연구 등록 날짜

최초 제출

2006년 5월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2006년 5월 9일

처음 게시됨 (추정)

2006년 5월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 3월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 3월 24일

마지막으로 확인됨

2023년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IGG-PRINTO-002
  • AIFA (기타 보조금/기금 번호: Agenzia Italiana del Farmaco (no FARMJWPZ))
  • Myositis Association (기타 보조금/기금 번호: Myositis Association)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

데이터는 조례에 따라 PRINTO(Pediatric Rheumatology International Trials Organization) 네트워크에 요청 시 제공됩니다.

IPD 공유 기간

데이터는 요청 시 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

PRINTO(Pediatric Rheumatology International Trials Organization) 국제 조정 센터에 요청: PRINTO@gaslini.org

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • CSR

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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