Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pięcioletnie aktywnie kontrolowane badanie kliniczne w nowo rozpoznanym młodzieńczym zapaleniu skórno-mięśniowym (PRINTOJDMTR)

24 marca 2023 zaktualizowane przez: Nicolino Ruperto, MD, MPH, Istituto Giannina Gaslini

Pięcioletnie, z pojedynczą ślepą próbą, faza III, randomizowane, aktywnie kontrolowane badanie kliniczne dotyczące skuteczności w nowo rozpoznanym młodzieńczym zapaleniu skórno-mięśniowym: prednizon w porównaniu z prednizonem plus cyklosporyna a w porównaniu z prednizonem plus metotreksat

Jest to 5-letni projekt, w którym bierze udział 185 partnerów z 46 krajów (110 w 21 państwach Unii Europejskiej (UE) i 75 w 25 państwach spoza UE)), z randomizowanymi badaniami klinicznymi (RCT) w młodzieńczym zapaleniu skórno-mięśniowym (JDM) : 5-letnia faza III z pojedynczą ślepą próbą, RCT u dzieci z nowo rozpoznaną MDM: prednizon (PDN) vs PDN plus metotreksat (MTX) vs PDN plus cyklosporyna A. Badanie ma na celu ustalenie schematu leczenia związanego z najrzadszym występowaniem płomienia i najniższej toksyczności związanej z lekiem

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Cele naukowe: Proponowany projekt ma na celu ulepszenie metod leczenia rzadkich, ciężkich i powodujących niepełnosprawność pediatrycznych chorób reumatycznych (PRD). Cel ten zostanie osiągnięty przez Pediatric Rheumatology International Trials Organization (PRINTO), międzynarodową sieć, której główną funkcją jest dostarczanie naukowej bazy dla aktualnych metod leczenia PRD, dla których nie ma danych opartych na dowodach w literaturze, oraz dla leków, dla których nie ma wsparcie ze strony przemysłu.

Jest to 5-letni projekt obejmujący 46 krajów (110 w 21 państwach UE i 75 w 25 państwach spoza UE), obejmujący randomizowane badania kliniczne (RCT) dotyczące młodzieńczego zapalenia skórno-mięśniowego (JDM): 5-letnia faza III z pojedynczą ślepą próbą , RCT u dzieci z nowo rozpoznaną MDM: prednizon (PDN) versus PDN plus metotreksat (MTX) versus PDN plus cyklosporyna A (CsA). Próba ma na celu ustalenie schematu leczenia związanego z najniższym występowaniem zaostrzeń i najniższą toksycznością związaną z lekiem. Kontynuacja leczenia zostanie wykorzystana jako główna miara skuteczności.

Metodologia: Niniejszy protokół jest naturalną kontynuacją wcześniejszych prac przeprowadzonych przez PRINTO. W szczególności RCT przewidziane w tym protokole jest modelowane po pomyślnym zakończeniu badania wczesnej fazy z MTX w młodzieńczym idiopatycznym zapaleniu stawów i będzie wykorzystywać zwalidowane miary wyników JDM do oceny odpowiedzi na terapię.

Podstawowym założeniem tego protokołu jest to, że bez i) zaangażowania międzynarodowej społeczności reumatologów dziecięcych, ii) opisanego tu innowacyjnego typu mechanizmu, badania te nigdy nie zostałyby przeprowadzone.

Cele. Cele obecnego protokołu są zatem naturalną kontynuacją celów osiągniętych dzięki poprzednim dotacjom, a w szczególności projektów mających na celu rozpoznanie nowych modeli udanego prowadzenia badań klinicznych na dzieciach cierpiących na rzadkie choroby oraz opracowanie znormalizowanych i zwalidowane środki do oceny odpowiedzi na terapię w MZDM.

Proponowane badanie w JDM (prednizon [PDN] versus PDN plus metotreksat [MTX] versus PDN plus cyklosporyna [CsA]) powinno służyć jako model udanego prowadzenia badań klinicznych wczesnej fazy dotyczących ciężkich i powodujących niepełnosprawność rzadkich chorób wieku dziecięcego.

Ostatecznym celem tych badań jest dostarczenie opartych na dowodach informacji na temat klinicznej użyteczności leków w leczeniu rzadkich schorzeń pediatrycznych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

139

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Genoa, Włochy, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia. Aby wziąć udział w tym badaniu, każdy pacjent musi spełniać wszystkie poniższe kryteria:

  1. Nowo rozpoznane i nieleczone dzieci (dozwolone jest leczenie tylko 1 NLPZ i/lub prednizonem >1 mg/kg/dobę przez nie więcej niż 1 miesiąc od rozpoznania) z prawdopodobnym lub pewnym rozpoznaniem MZM zgodnie z opublikowanymi (12;13). Jeśli zostanie wykonana biopsja mięśnia (opcjonalnie), zostanie ona odczytana przez patologów uczestniczących ośrodków (światło i immunofluorescencja). Slajdy skrawków zatopionych w parafinie od wszystkich pacjentów zostaną przejrzane przez zaślepionego miopatologa w PRINTO.
  2. Wiek w momencie rejestracji ≤ 18 lat.
  3. Kobieta w wieku rozrodczym musi mieć ujemny wynik testu ciążowego na początku badania, a następnie co 3 miesiące. Osoby aktywne seksualnie muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji przez cały czas trwania badania i nie mogą mieć zamiaru zajścia w ciążę w trakcie badania. Mężczyźni po okresie dojrzewania nie mogą planować spłodzenia dziecka podczas badania i muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiednich metod kontroli urodzeń, jeśli są aktywni seksualnie.
  4. Zdolność do przestrzegania wszystkich procedur badania, umiejętność porozumiewania się z personelem prowadzącym badanie, kompetencja do udzielania pisemnej świadomej zgody; należy zastosować odpowiednio do rodziców i/lub pacjentów
  5. Należycie sporządzona, pisemna, świadoma zgoda uzyskana od rodziców/pacjenta.

Kryteria wyłączenia. Każda z poniższych sytuacji wyklucza pacjenta z tego badania:

  1. Liczba neutrofili <1500/mm3 i/lub liczba płytek krwi <50 000/mm3
  2. Wykazanie owrzodzenia skóry lub przewodu pokarmowego związanego z chorobą płuc lub kardiomiopatią związaną z MDM w momencie rozpoznania.
  3. Historia słabej zgodności.
  4. Dowody bieżącego używania alkoholu lub nadużywania narkotyków.
  5. Żywe szczepionki nie są dozwolone przez cały czas trwania badania.

Kryteria rezygnacji. Pacjenci zostaną uznani za „nieudanych w leczeniu” i usunięci z badania, ale włączeni do analizy skuteczności, jeśli podczas aktywnego okresu badania wystąpi którykolwiek z poniższych przypadków.

  1. Niezgodność z podawaniem badanego leku
  2. Rejestracja w innych badaniach terapeutycznych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Puls metyloprednizolonu (MPDN) + PDN + CSA
MPDN= puls metyloprednizolonu PDN= prednizon lub odpowiednik CSA= cyklosporyna A
Lek: 3 impuls MPDN + PDN + CSA
Następnie 3 impulsy metyloprednizolonu (30 mg/kg/impuls maks. 1 gram), a następnie prednizon w dawce 2 mg/kg/dobę, którą należy zmniejszyć do 0,2 mg/kg/dobę w ciągu 6 miesięcy, a następnie przerwać po 2 latach; Cyklosporyna 5 mg/kg/dobę w 2 dawkach doustnych
Aktywny komparator: MPDN+PDN+MTX
MPDN= puls metyloprednizolonu PDN= prednizon lub odpowiednik MTX= metotreksat
Lek: 3 impuls MPDN + PDN + MTX
Następnie 3 impulsy metyloprednizolonu (30 mg/kg/impuls maks. 1 gram), a następnie prednizon w dawce 2 mg/kg/dobę, którą należy zmniejszyć do 0,2 mg/kg/dobę w ciągu 6 miesięcy, a następnie przerwać po 2 latach; Metotreksat 15-20 mg/m2 raz w tygodniu. Pacjenci leczeni MTX będą otrzymywać jednocześnie kwas foliowy lub folinowy zgodnie z decyzją lekarza prowadzącego.
Aktywny komparator: MPDN+PDN
MPDN= metyloprednizolon PDN= prednizon lub odpowiednik
Lek: 3 impuls MPDN + PDN
Następnie 3 impulsy metyloprednizolonu (30 mg/kg/impuls maks. 1 gram), a następnie prednizon w dawce 2 mg/kg/dobę, którą należy zmniejszyć do 0,2 mg/kg/dobę w ciągu 6 miesięcy, a następnie przerwać po 2 latach.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Status respondenta zdefiniowany jako 20% poprawa w co najmniej 3 podstawowych zmiennych z nie więcej niż 1 z pozostałych zmiennych (z wyłączeniem siły mięśni), pogorszenie o > 30%.
Ramy czasowe: 6 miesięcy

Podstawowe zmienne PRINTO młodzieńczego zapalenia skórno-mięśniowego (JDM) to:

  1. siłę mięśni za pomocą Skali Oceny Zapalenia Mięśni Dziecięcych (CMAS);
  2. ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza na 10 cm wizualnej skali analogowej (VAS);
  3. globalna ocena aktywności choroby za pomocą wskaźnika aktywności choroby (DAS);
  4. ogólna ocena ogólnego samopoczucia rodzica/pacjenta na 10 cm VAS;
  5. ocena sprawności funkcjonalnej za pomocą Kwestionariusza Oceny Zdrowia Dziecka (CHAQ)
  6. oceny jakości życia związanej ze zdrowiem.
6 miesięcy
Czas do remisji klinicznej
Ramy czasowe: 60 miesięcy
Remisję kliniczną definiuje się jako stan nieaktywnej choroby przez co najmniej 6 kolejnych miesięcy określony jako prawidłowa siła mięśniowa (CMAS równy 52) i ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza równa 0.
60 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas na poważne zmiany terapeutyczne
Ramy czasowe: 60 miesięcy
Czas do głównych zmian terapeutycznych definiuje się jako dodanie CSA lub MTX lub jakiegokolwiek innego leku przeciwreumatycznego modyfikującego przebieg choroby (DMARS) w dowolnej z 3 grup lub przerwanie przypisanego leczenia z dowolnego powodu, w tym zdarzeń niepożądanych. Jako główną miarę skuteczności zastosowano kontynuację leczenia.
60 miesięcy
Czas do Prednison, lub równoważny, przerwanie
Ramy czasowe: 60 miesięcy
Odstawienie prednizonu lub równoważnego glikokortykosteroidu definiuje się jako całkowite odstawienie glikokortykosteroidów
60 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Istituto Giannina Gaslini

Współpracownicy

Pediatric Rheumatology International Trials Organization

Śledczy

  • Główny śledczy: Nicolino Ruperto, MD, MPH, Istituto Giannina Gaslini _ PRINTO Senior Scientist
  • Krzesło do nauki: Alberto Martini, MD, Prof., Istituto Giannina Gaslini_PRINTO Chairman

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 maja 2006

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 maja 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 listopada 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 maja 2006

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 maja 2006

Pierwszy wysłany (Oszacować)

10 maja 2006

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 marca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IGG-PRINTO-002
  • AIFA (Inny numer grantu/finansowania: Agenzia Italiana del Farmaco (no FARMJWPZ))
  • Myositis Association (Inny numer grantu/finansowania: Myositis Association)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane zostaną przekazane na żądanie do sieci Pediatric Rheumatology International Trials Organization (PRINTO) zgodnie z jej regulaminem

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane będą dostępne na żądanie

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Prośba do międzynarodowego centrum koordynacyjnego Pediatric Rheumatology International Trials Organization (PRINTO): PRINTO@gaslini.org

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • CSR

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Młodzieńcze zapalenie skórno-mięśniowe

Badania kliniczne na 3 impuls MPDN + PDN + CSA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hungary

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj