Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Viiden vuoden aktiivisesti kontrolloitu kliininen tutkimus uuden alkaneen juveniilin dermatomyosiitin hoidossa (PRINTOJDMTR)

perjantai 24. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Nicolino Ruperto, MD, MPH, Istituto Giannina Gaslini

Viiden vuoden yksisokko, vaiheen III tehokkuus satunnaistettu, aktiivisesti kontrolloitu kliininen koe uuden alkaneen juveniilin dermatomyosiitin hoidossa: Prednisoni versus Prednisone Plus Syklosporiini Vs. Prednisoni Plus Metotreksaatti

Tämä on 5-vuotinen hanke, johon osallistuu 185 kumppania 46 maasta ((110 21 Euroopan unionin (EU) valtiossa ja 75 25 EU:n ulkopuolisessa valtiossa) ja satunnaistetut kliiniset tutkimukset (RCT) juveniilin dermatomyosiitin (JDM) hoidossa. : 5-vuotinen vaiheen III yksisokkotutkimus, RCT lapsilla, joilla on äskettäin diagnosoitu JDM: prednisoni (PDN) vs. PDN plus metotreksaatti (MTX) vs. PDN plus syklosporiini A. Tutkimuksen tarkoituksena on selvittää hoito-ohjelma, joka liittyy vähiten esiintymiseen ja alhaisin lääkkeeseen liittyvä toksisuus

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tieteelliset tavoitteet: Ehdotetun hankkeen tavoitteena on parantaa harvinaisten, vakavien ja vammaisten lasten reumaattisten sairauksien (PRD) hoitomenetelmiä. Tämän tavoitteen saavuttaa Pediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO) kansainvälinen verkosto, jonka päätehtävänä on tarjota tieteellistä perustaa nykyisille PRD-hoidoille, joista ei ole kirjallisuudessa näyttöön perustuvaa tietoa, ja lääkkeille, joista ei ole olemassa. tukea teollisuudelta.

Tämä on 5-vuotinen hanke, johon osallistuu 46 maata (110 21 EU-maassa ja 75 25 EU:n ulkopuolisessa valtiossa), ja satunnaistetut kliiniset tutkimukset (RCT) juveniilin dermatomyosiitin (JDM) hoidossa: 5-vuotinen vaihe III yksisokkoutettu , RCT lapsilla, joilla on äskettäin diagnosoitu JDM: prednisoni (PDN) vs. PDN plus metotreksaatti (MTX) vs. PDN plus syklosporiini A (CsA). Kokeilun tarkoituksena on selvittää hoito-ohjelma, joka liittyy vähiten pahenemisasteeseen ja alhaisimpaan lääkkeeseen liittyvään toksisuuteen. Hoidon jatkamista käytetään pääasiallisena tehokkuuden mittana.

Metodologia: Tämä protokolla on luonnollinen jatko PRINTOn tekemälle aikaisemmalle työlle. Erityisesti tässä protokollassa suunniteltu RCT on mallinnettu varhaisen vaiheen MTX-tutkimuksen onnistuneen loppuun saattamisen jälkeen juveniiliin idiopaattiseen niveltulehdukseen, ja siinä käytetään validoituja JDM-tulosmittauksia hoitovasteen arvioimiseen.

Tämän protokollan peruslähtökohtana on, että ilman i) kansainvälisen lasten reumatologian yhteisön osallistumista, ii) tässä kuvattua innovatiivista mekanismia, näitä tutkimuksia ei koskaan suoritettaisi.

Tavoitteet. Nykyisen pöytäkirjan tavoitteet ovat siis luonnollinen jatko aiemmilla apurahoilla saavutetuille tavoitteille ja erityisesti hankkeille, joiden tarkoituksena on löytää uusia malleja harvinaisia ​​sairauksia sairastavien lasten kliinisten tutkimusten menestyksekkäälle suorittamiselle ja kehittää standardoituja ja validoidut toimenpiteet hoitovasteen arvioimiseksi JDM:ssä.

Ehdotetun JDM-tutkimuksen (prednisoni [PDN] vs. PDN plus metotreksaatti [MTX] vs. PDN plus syklosporiini [CsA]) pitäisi toimia mallina varhaisen vaiheen kliinisten tutkimusten menestyksekkäälle suorittamiselle vakavien ja vammaisten lapsuuden harvinaisten sairauksien osalta.

Näiden tutkimusten perimmäisenä tavoitteena on tarjota näyttöön perustuvaa tietoa lääkkeiden kliinisestä hyödystä harvinaisten lasten sairauksien hoidossa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

139

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Genoa, Italia, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit. Jokaisen potilaan on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit voidakseen osallistua tähän tutkimukseen:

  1. Äskettäin diagnosoidut ja hoitamattomat lapset (vain 1 NSAID-hoito on sallittu ja/tai prednisoni > 1 mg/kg/vrk enintään 1 kuukauden ajan diagnoosista), joilla on todennäköinen tai varma JDM-diagnoosi julkaistun (12;13) mukaisesti. Jos lihasbiopsia suoritetaan (valinnainen), osallistuvien keskusten patologit lukevat sen (valo- ja immunofluoresenssi). PRINTOn sokeutunut myopatologi tarkastelee uudelleen kaikkien potilaiden parafiiniin upotettujen osien diat.
  2. Ilmoittautumisikä ≤ 18 vuotta.
  3. Hedelmällisessä iässä olevalla naisella tulee olla negatiivinen raskaustesti kokeen alussa ja sen jälkeen 3 kuukauden välein. Jos he ovat seksuaalisesti aktiivisia, heidän on suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä koko tutkimukseen osallistumisen ajan, eikä heillä saa olla aikomusta tulla raskaaksi tutkimuksen aikana. Puberteetin jälkeisillä miehillä ei saa olla suunnitelmia synnyttää lasta tutkimuksen aikana, ja he suostuvat käyttämään riittäviä ehkäisymenetelmiä, jos he ovat seksuaalisesti aktiivisia.
  4. Kyky noudattaa koko tutkimusmenettelyä, kyky kommunikoida mielekkäästi tutkimushenkilöstön kanssa, kyky antaa kirjallinen tietoinen suostumus; vanhemmille ja/tai potilaille tarpeen mukaan
  5. Asianmukaisesti laadittu, kirjallinen, tietoon perustuva suostumus saatu vanhemmilta/potilaalta.

Poissulkemiskriteerit. Mikä tahansa seuraavista sulkee potilaan tästä tutkimuksesta:

  1. Neutrofiilien määrä <1 500/mm3 ja/tai verihiutaleiden määrä < 50 000/mm3
  2. JDM:hen liittyvän keuhkosairauden tai kardiomyopatian ihon tai maha-suolikanavan haavaumien osoittaminen diagnoosin yhteydessä.
  3. Huonon noudattamisen historia.
  4. Todisteet nykyisestä alkoholin tai laittomien huumeiden väärinkäytöstä.
  5. Elävät rokotteet eivät ole sallittuja koko kokeen ajan.

Pudotuskriteerit. Potilaat katsotaan "hoidon epäonnistuneiksi" ja heidät jätetään pois tutkimuksesta, mutta ne otetaan mukaan tehoanalyysiin, jos jokin seuraavista tapahtuu kokeen aktiivisena aikana.

  1. Tutkimuslääkityksen noudattamatta jättäminen
  2. Ilmoittautuminen muihin terapeuttisiin kokeisiin.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Metyyliprednisolonipulssi (MPDN)+PDN+CSA
MPDN = metyyliprednisolonipulssi PDN = prednisoni tai vastaava CSA = syklosporiini A
Lääke: 3 MPDN-pulssi + PDN + CSA
3 metyyliprednisolonipulssia, joita seurasi (30 mg/kg/pulssi enintään 1 gramma), jota seurasi prednisonia 2 mg/kg/vrk, joka pienennetään tasolle 0,2 mg/kg/vrk 6 kuukauden kuluessa ja lopetettiin sitten 2 vuoden kuluttua; Siklosporiini 5 mg/kg/vrk 2 suun kautta annettavana annoksena
Active Comparator: MPDN+PDN+MTX
MPDN = metyyliprednisolonipulssi PDN = prednisoni tai vastaava MTX = metotreksaatti
Lääke: 3 MPDN-pulssi + PDN + MTX
3 metyyliprednisolonipulssia, joita seurasi (30 mg/kg/pulssi enintään 1 gramma), jota seurasi prednisonia 2 mg/kg/vrk, joka pienennetään tasolle 0,2 mg/kg/vrk 6 kuukauden kuluessa ja lopetettiin sitten 2 vuoden kuluttua; Metotreksaatti 15-20 mg/m2 kerran viikossa. MTX-hoitoa saaneet potilaat saavat samanaikaisesti fooli- tai foliinihappoa hoitavan lääkärin päätöksen mukaisesti.
Active Comparator: MPDN+PDN
MPDN = metyyliprednisoloni PDN = prednisoni tai vastaava
Lääke: 3 MPDN-pulssi + PDN
Sen jälkeen 3 metyyliprednisolonipulssia (30 mg/kg/pulssi enintään 1 gramma), minkä jälkeen prednisonia 2 mg/kg/vrk pienennettiin tasolle 0,2 mg/kg/vrk 6 kuukaudessa ja lopetettiin sitten 2 vuoden kuluttua.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Responder Status Määritelty 20 %:n parantuneeksi vähintään 3 ydinjoukkomuuttujassa ilman enempää kuin yhtä jäljellä olevaa muuttujaa (pois lukien lihasvoima), huonontunut > 30 %.
Aikaikkuna: 6 kuukautta

PRINTO Juvenile Dermatomyositis (JDM) -perusmuuttujat ovat:

  1. lihasvoima Childhood Myositis Assessment Scalen (CMAS) avulla;
  2. lääkärin yleinen arvio sairauden aktiivisuudesta 10 cm:n visuaalisella analogisella asteikolla (VAS);
  3. yleisen sairauden aktiivisuuden arviointi taudin aktiivisuusindeksin (DAS) avulla;
  4. vanhemman/potilaan yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista 10 cm:n VAS:lla;
  5. toimintakyvyn arviointi Childhood Health Assessment Questionnairen (CHAQ) avulla
  6. terveyteen liittyvä elämänlaadun arviointi.
6 kuukautta
Kliinisen remission aika
Aikaikkuna: 60 kuukautta
Kliininen remissio määritellään passiivisena sairautena vähintään kuuden yhtäjaksoisen kuukauden ajan, joka määritellään normaalina lihasvoimana (CMAS = 52) ja lääkärin kokonaisarviona sairauden aktiivisuudesta on 0.
60 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika suuriin terapeuttisiin muutoksiin
Aikaikkuna: 60 kuukautta
Aika suuriin terapeuttisiin muutoksiin määritellään CSA:n tai MTX:n tai minkä tahansa muun sairautta modifioivan reumalääkkeen (DMARS) lisäämisenä mihin tahansa kolmesta ryhmästä tai määrätyn hoidon keskeyttämisestä mistä tahansa syystä, mukaan lukien haittatapahtumat. Hoidon jatkamista käytettiin tehokkuuden pääasiallisena mittana.
60 kuukautta
Aika prednisonin tai vastaavan käytön lopettamiseen
Aikaikkuna: 60 kuukautta
Prednisonin tai vastaavan glukokortikoidihoidon lopettaminen määritellään glukokortikoidihoidon täydelliseksi lopettamiseksi
60 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Istituto Giannina Gaslini

Yhteistyökumppanit

Pediatric Rheumatology International Trials Organization

Tutkijat

  • Päätutkija: Nicolino Ruperto, MD, MPH, Istituto Giannina Gaslini _ PRINTO Senior Scientist
  • Opintojen puheenjohtaja: Alberto Martini, MD, Prof., Istituto Giannina Gaslini_PRINTO Chairman

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 31. toukokuuta 2006

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 12. toukokuuta 2011

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 29. marraskuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 9. toukokuuta 2006

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. toukokuuta 2006

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 10. toukokuuta 2006

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 28. maaliskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 24. maaliskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IGG-PRINTO-002
  • AIFA (Muu apuraha/rahoitusnumero: Agenzia Italiana del Farmaco (no FARMJWPZ))
  • Myositis Association (Muu apuraha/rahoitusnumero: Myositis Association)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tiedot toimitetaan pyynnöstä Pediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO) -verkostolle sen sääntöjen mukaisesti.

IPD-jaon aikakehys

Tiedot ovat saatavilla pyynnöstä

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pyyntö Pediatric Rheumatology International Trials Organizationin (PRINTO) kansainväliselle koordinointikeskukselle: PRINTO@gaslini.org

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • CSR

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Nuorten dermatomyosiitti

Kliiniset tutkimukset 3 MPDN-pulssi + PDN + CSA

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United Kingdom

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa