Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fem år aktivt kontrollert klinisk forsøk i nyoppstått juvenil dermatomyositt (PRINTOJDMTR)

24. mars 2023 oppdatert av: Nicolino Ruperto, MD, MPH, Istituto Giannina Gaslini

Fem års enkeltblindet, fase III effektivitet randomisert aktivt kontrollert klinisk forsøk i nyoppstått juvenil dermatomyositt: Prednison versus Prednison Plus Cyclosporine a Versus Prednison Plus Metotreksat

Dette er et 5-årig prosjekt, som involverer 185 partnere fra 46 land ((110 i 21 EU-stater og 75 i 25 stater utenfor EU)), med randomiserte kliniske studier (RCT) i juvenil dermatomyositis (JDM) : 5-års fase III enkeltblinde, RCT hos barn med nydiagnostisert JDM: prednison (PDN) versus PDN pluss metotreksat (MTX) versus PDN pluss cyklosporin A. Forsøket har som mål å finne ut behandlingsregimet assosiert med lavest forekomst av fakkel og den laveste legemiddelrelaterte toksisiteten

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Vitenskapelige mål: Det foreslåtte prosjektet er rettet mot å forbedre behandlingstilnærminger for sjeldne, alvorlige og invalidiserende pediatriske revmatiske sykdommer (PRD). Dette målet vil bli oppnådd av Pediatric Rheumatology International Trials Organization (PRINTO), et internasjonalt nettverk hvis hovedfunksjon er å gi et vitenskapelig grunnlag for nåværende PRD-behandlinger som det ikke finnes evidensbaserte data for i litteraturen, og for legemidler som det ikke finnes noen for. støtte fra industrien.

Dette er et 5-årig prosjekt som involverer 46 land (110 i 21 EU-stater og 75 i 25 stater utenfor EU), med randomiserte kliniske studier (RCT) i juvenil dermatomyositis (JDM): 5-års fase III single-blind , RCT hos barn med nylig diagnostisert JDM: prednison (PDN) versus PDN pluss metotreksat (MTX) versus PDN pluss cyklosporin A (CsA). Forsøket har som mål å finne ut behandlingsregimet assosiert med den laveste forekomsten av oppblussing og den laveste legemiddelrelaterte toksisiteten. Retensjon ved behandling vil bli brukt som hovedmål for effektivitet.

Metodikk: Denne protokollen er den naturlige oppfølgingen av tidligere arbeid utført av PRINTO. Spesielt RCT forutsatt i denne protokollen er modellert etter vellykket gjennomføring av en tidlig fase studie med MTX i juvenil idiopatisk artritt, og vil bruke validerte JDM-resultatmål for evaluering av respons på terapi.

Det er den grunnleggende forutsetningen for denne protokollen at uten i) involvering av det internasjonale pediatriske revmatologiske fellesskapet, ii) den innovative typen mekanisme beskrevet her, ville disse studiene aldri blitt utført.

Mål. Målene for den nåværende protokollen er derfor naturlig oppfølging av målene oppnådd med de tidligere bevilgningene, og spesielt av prosjekter designet for å finne nye modeller for vellykket gjennomføring av kliniske studier på barn med sjeldne sykdommer, og for å utvikle standardiserte og validerte tiltak for evaluering av respons på terapi ved JDM.

Den foreslåtte studien i JDM (prednison [PDN] versus PDN pluss metotreksat [MTX] versus PDN pluss ciklosporin [CsA]), bør tjene som en modell for vellykket gjennomføring av tidlig fase kliniske studier for alvorlige og invalidiserende sjeldne sykdommer i barndommen.

Det endelige målet med disse studiene er å gi evidensbasert informasjon om den kliniske nytten av legemidler i behandlingen av sjeldne pediatriske tilstander.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

139

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Genoa, Italia, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier. Hver pasient må oppfylle alle følgende kriterier for å delta i denne studien:

  1. Nydiagnostiserte og ubehandlede barn (kun behandling med 1 NSAID er tillatt og/eller prednison >1 mg/kg/dag i ikke mer enn 1 måned fra diagnose) med sannsynlig eller sikker diagnose av JDM iht publisert (12;13). Hvis en muskelbiopsi vil bli utført (valgfritt) vil den bli lest av patologene ved de deltakende sentrene (lys og immunfluorescens). Objektglass av parafininnstøpte seksjoner fra alle pasienter vil bli sett på nytt av en blindet myopatolog ved PRINTO.
  2. Alder ved innmelding ≤ 18 år.
  3. Kvinne i fertil alder må ha negativ graviditetstest i begynnelsen av forsøket, og deretter hver 3. måned. Hvis de er seksuelt aktive, må de godta å bruke adekvat prevensjon under hele studiedeltakelsen, og de må ikke ha til hensikt å bli gravide i løpet av studien. Menn etter puberteten må ikke ha noen planer om å bli far til et barn under studien og samtykker i å bruke adekvate prevensjonsmetoder hvis de er seksuelt aktive.
  4. Evne til å overholde hele studieprosedyrene, evne til å kommunisere meningsfullt med etterforskningspersonalet, kompetanse til å gi skriftlig informert samtykke; skal brukes til foreldrene og/eller pasientene, etter behov
  5. Behørig utført, skriftlig, informert samtykke innhentet fra foreldre/pasient.

Eksklusjonskriterier. Enhver av følgende vil ekskludere en pasient fra denne studien:

  1. Nøytrofiltall <1500/mm3 og/eller blodplateantall <50000/mm3
  2. Påvisning av kutan eller gastrointestinal sårdannelse av JDM-relatert lungesykdom eller kardiomyopati ved diagnosetidspunktet.
  3. Historie om dårlig etterlevelse.
  4. Bevis på nåværende bruk av alkohol eller ulovlige rusmidler.
  5. Levende vaksiner er ikke tillatt under hele prøveperioden.

Frafallskriterier. Pasienter vil bli ansett som "behandlingssvikt", og droppet fra studien, men inkludert i effektanalysen, hvis noe av det følgende vil oppstå i løpet av den aktive perioden av studien.

  1. Manglende overholdelse av administrasjon av studiemedisin
  2. Påmelding til andre terapeutiske studier.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Metylprednisolonpuls (MPDN)+PDN+CSA
MPDN= metylprednisolonpuls PDN= prednison eller tilsvarende CSA= cyklosporin A
Legemiddel: 3 MPDN-puls + PDN + CSA
3 metylprednisolonpulser fulgt (30 mg/kg/puls maks 1 gram) etterfulgt av prednison 2 mg/kg/dag for å trappes ned til 0,2 mg/kg/dag om 6 måneder og deretter seponeres om 2 år; Syklosporin 5 mg/kg/dag i 2 orale doser
Aktiv komparator: MPDN+PDN+MTX
MPDN= metylprednisolonpuls PDN= prednison eller tilsvarende MTX= metotreksat
Legemiddel: 3 MPDN-puls + PDN + MTX
3 metylprednisolonpulser fulgt (30 mg/kg/puls maks 1 gram) etterfulgt av prednison 2 mg/kg/dag for å trappes ned til 0,2 mg/kg/dag om 6 måneder og deretter seponeres om 2 år; Metotreksat 15-20 mg/m2 en gang per uke. Pasienter som behandles med MTX vil samtidig få folsyre eller folinsyre i henhold til den behandlende legens beslutning.
Aktiv komparator: MPDN+PDN
MPDN= metylprednisolon PDN= prednison eller tilsvarende
Legemiddel: 3 MPDN-puls + PDN
3 metylprednisolonpulser fulgt (30 mg/kg/puls maks 1 gram) etterfulgt av prednison 2 mg/kg/dag for å trappes ned til 0,2 mg/kg/dag om 6 måneder og deretter seponeres om 2 år.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Responderstatus definert som 20 % forbedring i minst 3 kjernesettvariabler med ikke mer enn 1 av de gjenværende variablene (ekskludert muskelstyrke), forverret med > 30 %.
Tidsramme: 6 måneder

PRINTO Juvenile Dermatomyositis (JDM) kjernesettvariabler er:

  1. muskelstyrke ved hjelp av Childhood Myositis Assessment Scale (CMAS);
  2. leges globale vurdering av sykdomsaktivitet på en 10 cm Visual Analogue Scale (VAS);
  3. global sykdomsaktivitetsvurdering ved hjelp av Disease Activity Index (DAS);
  4. foreldres/pasientens globale vurdering av generell velvære på en 10 cm VAS;
  5. vurdering av funksjonsevne ved hjelp av Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ)
  6. helserelatert livskvalitetsvurdering.
6 måneder
Tid til klinisk remisjon
Tidsramme: 60 måneder
Klinisk remisjon er definert som status for inaktiv sykdom i minst 6 sammenhengende måneder definert som normal muskelstyrke (CMAS lik 52) og leges globale vurdering av sykdomsaktivitet lik 0.
60 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid for store terapeutiske endringer
Tidsramme: 60 måneder
Tid til store terapeutiske endringer er definert som tillegg av CSA eller MTX eller ethvert annet sykdomsmodifiserende antireumatisk legemiddel (DMARS) i en av de 3 gruppene eller seponering av tildelt behandling av en eller annen grunn, inkludert bivirkninger. Retensjon ved behandling ble brukt som hovedmål på effektivitet.
60 måneder
Tid til seponering av prednison eller tilsvarende
Tidsramme: 60 måneder
Prednison eller tilsvarende seponering av glukokortikoider er definert som fullstendig seponering av glukokortikoider
60 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Istituto Giannina Gaslini

Samarbeidspartnere

Pediatric Rheumatology International Trials Organization

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Nicolino Ruperto, MD, MPH, Istituto Giannina Gaslini _ PRINTO Senior Scientist
  • Studiestol: Alberto Martini, MD, Prof., Istituto Giannina Gaslini_PRINTO Chairman

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. mai 2006

Primær fullføring (Faktiske)

12. mai 2011

Studiet fullført (Faktiske)

29. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. mai 2006

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. mai 2006

Først lagt ut (Anslag)

10. mai 2006

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. mars 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. mars 2023

Sist bekreftet

1. mars 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IGG-PRINTO-002
  • AIFA (Annet stipend/finansieringsnummer: Agenzia Italiana del Farmaco (no FARMJWPZ))
  • Myositis Association (Annet stipend/finansieringsnummer: Myositis Association)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data vil bli gitt på forespørsel til Pediatric Rheumatology International Trials Organization (PRINTO) nettverk i henhold til dets vedtekter

IPD-delingstidsramme

Data vil være tilgjengelig på forespørsel

Tilgangskriterier for IPD-deling

Forespørsel til det internasjonale koordineringssenteret for Pediatric Rheumatology International Trials Organization (PRINTO): PRINTO@gaslini.org

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • CSR

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Juvenil dermatomyositt

Kliniske studier på 3 MPDN-puls + PDN + CSA

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Tanzania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere