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新たに発症した若年性皮膚筋炎における5年間の積極的に管理された臨床試験 (PRINTOJDMTR)

2023年3月24日 更新者：Nicolino Ruperto, MD, MPH、Istituto Giannina Gaslini

新規発症若年性皮膚筋炎における5年間の単盲検第III相有効性無作為化実薬対照臨床試験：プレドニゾン対プレドニゾンプラスシクロスポリンa対プレドニゾンプラスメトトレキサート

これは 5 年間のプロジェクトであり、46 か国の 185 のパートナー ((EU 加盟国 21 か国で 110 名、EU 以外の 25 か国で 75 名)) が参加し、若年性皮膚筋炎 (JDM) のランダム化臨床試験 (RCT) が行われています。 : 新たに診断された JDM の小児を対象とした 5 年間の第 III 相単盲検 RCT: プレドニゾン (PDN) 対 PDN とメトトレキサート (MTX) 対 PDN とシクロス​​ポリン A。フレアと薬物関連の毒性が最も低い

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

科学的目的: 提案されたプロジェクトは、まれで重度の身体障害を引き起こす小児リウマチ性疾患 (PRD) の治療アプローチを改善することを目的としています。 この目標は、小児リウマチ国際治験機関 (PRINTO) によって達成されます。この国際ネットワークの主な機能は、文献にエビデンスに基づくデータが存在しない現在の PRD 治療、および文献にない薬物の科学的基盤を提供することです。産業界からの支持。

これは 5 年間のプロジェクトであり、46 か国 (EU 21 州で 110 か国、EU 以外の 25 か国で 75 か国) が参加し、若年性皮膚筋炎 (JDM) のランダム化臨床試験 (RCT) が行われています。 、新たに診断されたJDMの子供のRCT：プレドニゾン（PDN）対PDNとメトトレキサート（MTX）対PDNとシクロス​​ポリンA（CsA）。 この試験は、フレアの発生が最も少なく、薬物関連の毒性が最も低い治療レジメンを見つけることを目的としています。 治療継続率は、有効性の主な尺度として使用されます。

方法論: 現在のプロトコルは、PRINTO によって実施された以前の研究の自然なフォロー アップです。 特に、このプロトコルで予見される RCT は、若年性特発性関節炎における MTX を使用した初期段階の試験が成功裏に完了した後にモデル化されており、治療への反応を評価するために検証済みの JDM 結果測定を使用します。

このプロトコルの基本的な前提は、i) 国際的な小児リウマチ学コミュニティの関与、ii) 本明細書に記載されている革新的なタイプのメカニズムがなければ、これらの研究は決して実施されないということです。

目的。 したがって、現在のプロトコルの目標は、以前の助成金で達成された目的の自然なフォローアップであり、特に、希少疾患の子供の臨床試験を成功させるための新しいモデルを識別し、標準化された方法を開発するように設計されたプロジェクトです。 JDMの治療に対する反応を評価するための検証済みの手段。

JDM で提案されている試験 (プレドニゾン [PDN] 対 PDN とメトトレキサート [MTX] 対 PDN とシクロス​​ポリン [CsA]) は、小児期の重篤で障害を引き起こす稀な疾患に対する初期段階の臨床試験を成功させるためのモデルとして役立つはずです。

これらの試験の最終的な目的は、まれな小児疾患の管理における薬物の臨床的有用性に関する証拠に基づく情報を提供することです。

研究の種類

介入

入学 (実際)

139

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イタリア
      • Genoa、イタリア、16147
        • Istituto Giannina Gaslini

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準。 この試験に参加するには、各患者が次の基準をすべて満たす必要があります。

  1. 新たに診断された未治療の子供（1つのNSAIDによる治療のみが許可され、および/または診断から1か月以内のプレドニゾン> 1 mg / kg /日）は、公開された（12; 13）に従ってJDMの可能性が高いまたは確定診断されています。 筋生検が実施される場合（オプション）、参加センターの病理学者によって読み取られます（光および免疫蛍光）。 すべての患者のパラフィン包埋切片のスライドは、PRINTO の盲目の筋病理学者によって再検査されます。
  2. -登録時の年齢≤18歳。
  3. 出産の可能性のある女性は、試験の開始時に妊娠検査で陰性でなければならず、その後3か月ごとに. 性的に活発な場合、彼らは研究参加を通して適切な避妊を使用することに同意しなければならず、研究の過程で妊娠する意図を持ってはなりません. 思春期後の男性は、研究中に子供をもうける計画がなく、性的に活発な場合は適切な避妊方法を使用することに同意する必要があります。
  4. -研究手順全体を順守する能力、調査スタッフと有意義にコミュニケーションをとる能力、書面によるインフォームドコンセントを提供する能力;必要に応じて、親および/または患者に適用する
  5. -両親/患者から得られた、正式に実行され、書面によるインフォームドコンセント。

除外基準。 以下のいずれかに該当する患者は、この試験から除外されます。

  1. 好中球数 <1,500/mm3 および/または血小板数 <50,000/mm3
  2. -診断時のJDM関連の肺疾患または心筋症の皮膚または胃腸潰瘍の実証。
  3. 不十分なコンプライアンスの歴史。
  4. アルコールまたは違法薬物乱用の現在の使用の証拠。
  5. 試験期間中の生ワクチンの接種は禁止されています。

ドロップアウト基準。 患者は「治療失敗」と見なされ、試験から除外されますが、試験のアクティブ期間中に次のいずれかが発生した場合、有効性分析に含まれます。

  1. 治験薬投与の不遵守
  2. 他の治療試験への登録。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：メチルプレドニゾロンパルス（MPDN）+PDN+CSA
MPDN= メチルプレドニゾロンパルス PDN= プレドニゾンまたは同等物 CSA= シクロスポリン A
薬：3 MPDN パルス + PDN + CSA
3 回のメチルプレドニゾロンパルス (30 mg/kg/パルス最大 1 グラム) に続いて、プレドニゾン 2 mg/Kg/日を 6 か月で 0.2 mg/kg/日に漸減し、その後 2 年で中止した。シクロスポリン 5 mg/Kg/日を 2 回経口投与
アクティブコンパレータ：MPDN+PDN+MTX
MPDN= メチルプレドニゾロンパルス PDN= プレドニゾンまたは同等物 MTX= メトトレキサート
薬：3 MPDN パルス + PDN + MTX
3 回のメチルプレドニゾロンパルス (30 mg/kg/パルス最大 1 グラム) に続いて、プレドニゾン 2 mg/Kg/日を 6 か月で 0.2 mg/kg/日に漸減し、その後 2 年で中止した。メトトレキサート 15 ～ 20 mg/m2 を週 1 回。 MTXで治療された患者は、主治医の決定に従って、葉酸またはフォリン酸を併用する.
アクティブコンパレータ：MPDN+PDN
MPDN= メチルプレドニゾロン PDN= プレドニゾンまたは同等品
薬：3 MPDN パルス + PDN
3 回のメチルプレドニゾロンパルス (30 mg/kg/パルス最大 1 グラム) に続いて、プレドニゾン 2 mg/Kg/日を 6 か月で 0.2 mg/kg/日に漸減し、その後 2 年で中止しました。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
レスポンダー ステータスは、少なくとも 3 つのコア セット変数が 20% 改善し、残りの変数が 1 つ以下 (筋力を除く)、> 30% 悪化したものとして定義されます。
時間枠：6ヵ月

PRINTO 若年性皮膚筋炎 (JDM) コアセット変数は次のとおりです。

  1. 小児筋炎評価尺度（CMAS）による筋力;
  2. 10 cm のビジュアル アナログ スケール (VAS) での疾患活動性の医師の全体的な評価。
  3. 疾患活動性指数（DAS）による世界的な疾患活動性評価。
  4. 10 cm VAS での全体的な健康状態に関する親/患者の全体的な評価。
  5. Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ) による機能的能力評価
  6. 健康関連の生活の質の評価。
6ヵ月
臨床的寛解までの時間
時間枠：60ヶ月
臨床的寛解は、正常な筋力 (CMAS は 52 に等しい) として定義され、0 に等しい疾患活動性に関する医師の全体的な評価として定義される、少なくとも 6 か月連続して非活動性の疾患の状態として定義されます。
60ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
主要な治療上の変更までの時間
時間枠：60ヶ月
主要な治療上の変更までの時間は、CSA または MTX またはその他の疾患修飾性抗リウマチ薬 (DMARS) を 3 つのグループのいずれかに追加するか、有害事象を含む何らかの理由で割り当てられた治療を中止することとして定義されます。 有効性の主な尺度として、治療継続率を使用しました。
60ヶ月
プレドニゾンまたは同等の中止までの時間
時間枠：60ヶ月
プレドニゾンまたは同等のグルココルチコイドの中止は、グルココルチコイドの完全な中止として定義されます
60ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Istituto Giannina Gaslini

協力者

Pediatric Rheumatology International Trials Organization

捜査官

  • 主任研究者：Nicolino Ruperto, MD, MPH、Istituto Giannina Gaslini _ PRINTO Senior Scientist
  • スタディチェア：Alberto Martini, MD, Prof.、Istituto Giannina Gaslini_PRINTO Chairman

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2006年5月31日

一次修了 (実際)

2011年5月12日

研究の完了 (実際)

2015年11月29日

試験登録日

最初に提出

2006年5月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2006年5月9日

最初の投稿 (見積もり)

2006年5月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年3月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年3月24日

最終確認日

2023年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • IGG-PRINTO-002
  • AIFA (その他の助成金/資金番号：Agenzia Italiana del Farmaco (no FARMJWPZ))
  • Myositis Association (その他の助成金/資金番号：Myositis Association)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

データは、細則に従って、小児リウマチ国際治験組織 (PRINTO) ネットワークへの要求に応じて提供されます。

IPD 共有時間枠

ご要望に応じてデータを提供いたします

IPD 共有アクセス基準

Pediatric Rheumatology International Trials Organization (PRINTO) 国際調整センターへのリクエスト: PRINTO@gaslini.org

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • CSR

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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