Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Ensaio Clínico Ativamente Controlado de Cinco Anos em Dermatomiosite Juvenil de Novo Início (PRINTOJDMTR)

24 de março de 2023 atualizado por: Nicolino Ruperto, MD, MPH, Istituto Giannina Gaslini

Ensaio clínico randomizado, ativamente controlado, de cinco anos, simples-cego, de eficácia de fase III em dermatomiosite juvenil de início recente: prednisona versus prednisona mais ciclosporina versus prednisona mais metotrexato

Este é um projeto de 5 anos, envolvendo 185 parceiros de 46 países ((110 em 21 Estados da União Europeia (UE) e 75 em 25 Estados extra-UE)), com ensaios clínicos randomizados (RCT) em dermatomiosite juvenil (DMJ) : RCT simples-cego de fase III de 5 anos em crianças com DMJ recém-diagnosticado: prednisona (PDN) versus PDN mais metotrexato (MTX) versus PDN mais ciclosporina A. O estudo tem como objetivo descobrir o regime de tratamento associado à menor ocorrência de exacerbação e a menor toxicidade relacionada ao medicamento

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Objetivos científicos: O projeto proposto visa melhorar as abordagens de tratamento para doenças reumáticas pediátricas (PRD) raras, graves e incapacitantes. Este objetivo será alcançado pela Pediatric Rheumatology International Trials Organization (PRINTO), uma rede internacional cuja principal função é fornecer uma base científica para tratamentos atuais de DRP para os quais não existem dados baseados em evidências na literatura e para medicamentos para os quais não há apoio das indústrias.

Este é um projeto de 5 anos, envolvendo 46 países (110 em 21 Estados da UE e 75 em 25 Estados extra-UE), com ensaios clínicos randomizados (RCT) em dermatomiosite juvenil (DMJ): 5 anos fase III simples-cego , RCT em crianças com diagnóstico recente de DMJ: prednisona (PDN) versus PDN mais metotrexato (MTX) versus PDN mais ciclosporina A (CsA). O estudo tem como objetivo descobrir o regime de tratamento associado à menor ocorrência de exacerbação e à menor toxicidade relacionada ao medicamento. A retenção no tratamento será utilizada como principal medida de eficácia.

Metodologia: O presente protocolo é o seguimento natural de trabalhos anteriores realizados pela PRINTO. Em particular, o RCT previsto neste protocolo é modelado após a conclusão bem-sucedida de um estudo de fase inicial com MTX na artrite idiopática juvenil e usará medidas de resultado da DMJ validadas para a avaliação da resposta à terapia.

É premissa básica deste protocolo que, sem i) o envolvimento da comunidade internacional de reumatologia pediátrica, ii) o tipo inovador de mecanismo aqui descrito, esses estudos nunca seriam realizados.

Objetivos. As metas do presente protocolo são, portanto, o seguimento natural dos objetivos alcançados com as bolsas anteriores e, em particular, de projetos destinados a discernir novos modelos para a condução bem-sucedida de ensaios clínicos em crianças com doenças raras e desenvolver padrões padronizados e medidas validadas para a avaliação da resposta à terapia na DMJ.

O estudo proposto em DMJ (prednisona [PDN] versus PDN mais metotrexato [MTX] versus PDN mais ciclosporina [CsA]) deve servir como modelo para a execução bem-sucedida de ensaios clínicos de fase inicial para doenças raras graves e incapacitantes da infância.

O objetivo final desses ensaios é fornecer informações baseadas em evidências sobre a utilidade clínica de medicamentos no tratamento de condições pediátricas raras.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

139

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Itália
      • Genoa, Itália, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão. Cada paciente deve atender a todos os seguintes critérios para participar deste estudo:

  1. Crianças recém-diagnosticadas e não tratadas (apenas tratamento com 1 AINE é permitido e/ou prednisona >1 mg/kg/dia por não mais de 1 mês a partir do diagnóstico) com diagnóstico provável ou definitivo de DMJ de acordo com a publicação (12;13). Se for realizada uma biópsia muscular (opcional), ela será lida pelos patologistas dos centros participantes (luz e imunofluorescência). As lâminas de seções embebidas em parafina de todos os pacientes serão revisadas por um miopatologista cego no PRINTO.
  2. Idade na inscrição ≤ 18 anos.
  3. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo no início do estudo e depois a cada 3 meses. Se forem sexualmente ativas, devem concordar em usar métodos contraceptivos adequados, durante a participação no estudo, e não devem ter intenção de conceber durante o estudo. Homens pós-púberes não devem ter planos de ter filhos durante o estudo e devem concordar em usar métodos anticoncepcionais adequados se forem sexualmente ativos.
  4. Capacidade de cumprir todos os procedimentos do estudo, capacidade de se comunicar de forma significativa com a equipe de investigação, competência para dar consentimento informado por escrito; a ser aplicado aos pais e/ou pacientes, conforme o caso
  5. Consentimento informado devidamente assinado, por escrito, obtido dos pais/paciente.

Critério de exclusão. Qualquer um dos seguintes excluirá um paciente deste estudo:

  1. Contagem de neutrófilos <1.500/mm3 e/ou contagem de plaquetas <50.000/mm3
  2. Demonstração de ulceração cutânea ou gastrointestinal de doença pulmonar relacionada à DMJ ou cardiomiopatia no momento do diagnóstico.
  3. Histórico de má adesão.
  4. Evidência de uso atual de álcool ou abuso de drogas ilícitas.
  5. Vacinas vivas não são permitidas durante toda a duração do estudo.

Critérios de Desistência. Os pacientes serão considerados "fracassos no tratamento" e retirados do estudo, mas incluídos na análise de eficácia, se qualquer um dos seguintes ocorrer durante o período ativo do estudo.

  1. Não conformidade com a administração do medicamento do estudo
  2. Inscrição em outros ensaios terapêuticos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Pulso de metilprednisolona (MPDN)+PDN+CSA
MPDN= pulso de metilprednisolona PDN= prednisona ou equivalente CSA= ciclosporina A
Medicamento: 3 pulso MPDN + PDN + CSA
3 pulsos de metilprednisolona seguidos (30 mg/kg/pulso máximo de 1 grama) seguidos por prednisona 2 mg/kg/dia a ser reduzido para 0,2 mg/kg/dia em 6 meses e então descontinuado em 2 anos; Ciclosporina 5 mg/Kg/dia em 2 doses orais
Comparador Ativo: MPDN+PDN+MTX
MPDN= pulso de metilprednisolona PDN= prednisona ou equivalente MTX= metotrexato
Medicamento: 3 pulso MPDN + PDN + MTX
3 pulsos de metilprednisolona seguidos (30 mg/kg/pulso máximo de 1 grama) seguidos por prednisona 2 mg/kg/dia a ser reduzido para 0,2 mg/kg/dia em 6 meses e então descontinuado em 2 anos; Metotrexato 15-20 mg/m2 uma vez por semana. Os pacientes tratados com MTX receberão concomitantemente ácido fólico ou folínico de acordo com a decisão do médico assistente.
Comparador Ativo: MPDN+PDN
MPDN= metilprednisolona PDN= prednisona ou equivalente
Medicamento: 3 pulso MPDN + PDN
3 pulsos de metilprednisolona seguidos (30 mg/kg/pulso máximo de 1 grama) seguidos de prednisona 2 mg/kg/dia para ser reduzido para 0,2 mg/kg/dia em 6 meses e então descontinuado em 2 anos.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Status de resposta definido como 20% de melhoria em pelo menos 3 variáveis ​​do conjunto principal com não mais de 1 das variáveis ​​restantes (força muscular excluída), piorada em > 30%.
Prazo: 6 meses

As variáveis ​​principais do PRINTO Juvenile Dermatomyosite (JDM) são:

  1. força muscular por meio da Childhood Myosite Assessment Scale (CMAS);
  2. avaliação global do médico sobre a atividade da doença em uma Escala Visual Analógica (VAS) de 10 cm;
  3. avaliação da atividade global da doença por meio do Índice de Atividade da Doença (DAS);
  4. avaliação global do bem-estar geral dos pais/paciente em um VAS de 10 cm;
  5. avaliação da capacidade funcional por meio do Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ)
  6. avaliação da qualidade de vida relacionada à saúde.
6 meses
Tempo para remissão clínica
Prazo: 60 meses
A remissão clínica é definida como o estado de doença inativa por pelo menos 6 meses contínuos, definida como força muscular normal (CMAS igual a 52) e avaliação global do médico da atividade da doença igual a 0.
60 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo para grandes mudanças terapêuticas
Prazo: 60 meses
O tempo para grandes mudanças terapêuticas é definido como a adição de CSA ou MTX ou qualquer outra droga antirreumática modificadora da doença (DMARS) em qualquer um dos 3 grupos ou descontinuação da terapia atribuída por qualquer motivo, incluindo eventos adversos. A retenção no tratamento foi utilizada como principal parâmetro de eficácia.
60 meses
Tempo para prednisona, ou equivalente, descontinuação
Prazo: 60 meses
A descontinuação de prednisona ou glicocorticoide equivalente é definida como a descontinuação completa de glicocorticoides
60 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Istituto Giannina Gaslini

Colaboradores

Pediatric Rheumatology International Trials Organization

Investigadores

  • Investigador principal: Nicolino Ruperto, MD, MPH, Istituto Giannina Gaslini _ PRINTO Senior Scientist
  • Cadeira de estudo: Alberto Martini, MD, Prof., Istituto Giannina Gaslini_PRINTO Chairman

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de maio de 2006

Conclusão Primária (Real)

12 de maio de 2011

Conclusão do estudo (Real)

29 de novembro de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de maio de 2006

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de maio de 2006

Primeira postagem (Estimativa)

10 de maio de 2006

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de março de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de março de 2023

Última verificação

1 de março de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IGG-PRINTO-002
  • AIFA (Número de outro subsídio/financiamento: Agenzia Italiana del Farmaco (no FARMJWPZ))
  • Myositis Association (Número de outro subsídio/financiamento: Myositis Association)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os dados serão fornecidos mediante solicitação à rede da Organização Internacional de Ensaios de Reumatologia Pediátrica (PRINTO), de acordo com seus estatutos

Prazo de Compartilhamento de IPD

Os dados estarão disponíveis mediante solicitação

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Solicitação ao centro de coordenação internacional da Pediatric Rheumatology International Trials Organization (PRINTO): PRINTO@gaslini.org

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • CSR

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Dermatomiosite Juvenil

Ensaios clínicos em 3 pulso MPDN + PDN + CSA

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Argentina

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever