Tillväxt och metabolt svar på GH- och GnRHa-behandling kontra GH ensam hos pojkar födda SGA.

En 2-armars randomiserad öppen prospektiv interventionsstudie innefattande 20 pojkar, för att fastställa effekten av tillväxthormon (GH) och gonadotropinfrisättande hormonagonistbehandling jämfört med enbart tillväxthormon (GnRHa) på tillväxt och metabolisk respons.

Mål:

Det primära målet är att undersöka effekten av att fördröja pubertetsprocessen genom pubertetsdämpning på tillväxt och slutlig längd hos pojkar som föddes SGA och behandlades med GH.

De sekundära målen är att bestämma den metaboliska effekten av den kombinerade terapin av GH plus gonadotropinagonister till den av enbart GH på dietintag, serumleptin, ghrelin, IGF-1, lipid- och lipoproteinkoncentrationer före och under behandlingen, och att bedöma livskvaliteten mellan de två grupperna.

Studera befolkning:

20 prepubertala pojkar.

Inklusionskriterier:

1. Åldrarna 10-13
2. IUGR
3. Höjd på minst 2 standardavvikelser under medelhöjden för kronologisk ålder och kön enligt 2000 års standarder från Centers for Disease Control and Prevention (CDC).
4. prepubertal (Tanner etapp 1) vid början av leden.
5. Högsta GH över 10 ng/ml i minst ett provokativt test för GH-utsöndring.
6. Undertecknat formulär för informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

1. Tillväxthämning associerad med malignitet, allvarlig kronisk sjukdom, genetiska syndrom och endokrina störningar.
2. Diabetes.
3. Behandling med någon medicinsk produkt som kan störa GH-effekter.

Bandesign:

En prospektiv, randomiserad kontrollerad studie som bedömer effekten av två års kombinerad behandling med GH och GnRHa på längden hos pojkar med allvarlig tillväxtsvikt på grund av SGA med höjd >2,25 SDS, jämfört med enbart GH.

Alla försökspersoner kommer att behandlas med NorditropinSimplex i en dos på 100mcg/kg/d. Vid början av puberteten (testikelvolym större än 4 ml vid konsekutiva undersökningar) kommer försökspersoner att randomiseras till antingen kombinerad behandling med GH och GnRHa eller enbart GH.

Metoder:

1. Urinprov kommer att göras var tredje månad.
2. Röntgenfotografi för bestämning av benålder kommer att tas vid baslinjen och varje år efter.
3. Blod tas vid baslinjen och varje år därefter för att utvärdera följande parametrar: Lipid- och lipoproteinkoncentrationer, ghrelin, leptin, glukos, insulin och HbA1c.
4. Blod kommer att tas vid randomiseringsbesök och tre månader efter för att utvärdera följande parametrar: LH, FSH och Testosteron
5. Blod kommer att tas vid baslinjen och vart halvår efter för att utvärdera nivåerna av IGF-1.
6. För utvärdering av tillväxthormonsvaret kommer ytterligare blodprov att utföras en månad och tre månader efter behandling med tillväxthormon.
7. På varje blod och urin som tas kommer proteomanalys att genomföras.
8. Före behandling med tillväxthormon, ett år efter behandling och i slutet av studien livskvalitetsformulär kommer aptitformulär och Psykologiska frågeformulär att fyllas i.

Säkerheten för behandling med tillväxthormon kommer att bedömas från:

1. Övervakning av biverkningar.
2. Mätning av HbA1c.
3. Mätning av hematologi, serumbiokemi och laboratorievariabler för urinanalys.
4. Mätning av fasteglukos och insulinkoncentrationer.
5. IGF-1
6. Fysiska undersökningar och mätningar av vitala tecken höjd och kroppsvikt.
7. Mätning av benålder.