Növekedés és metabolikus válasz a GH- és GnRHa-kezelésre versus GH egyedül a Boys Born SGA-ban.

Egy 2 karból álló, randomizált, nyitott prospektív intervenciós vizsgálat 20 fiú részvételével, a növekedési hormon (GH) és a gonadotropin-releasing hormon agonista kezelés, illetve a növekedési hormon (GnRHa) önmagában történő hatásának meghatározása a növekedésre és az anyagcsere-válaszra.

Célok:

Az elsődleges cél annak vizsgálata, hogy a pubertás szuppressziója késlelteti a pubertás folyamatát az SGA-val született és GH-val kezelt fiúk növekedésére és végső magasságára.

A másodlagos cél a GH plusz gonadotropin agonisták és a GH önmagában történő kombinált terápia metabolikus hatásának meghatározása a táplálékfelvételre, a szérum leptinre, a ghrelinre, az IGF-1-re, a lipid- és lipoprotein koncentrációkra a kezelés előtt és alatt, és felmérni. az életminőség a két csoport között.

Vizsgálati populáció:

20 prepubertás fiú.

Bevételi kritériumok:

1. 10-13 éves korig
2. IUGR
3. Magasság legalább 2 szórással a kronológiai kor és nem átlagos magassága alatt a Centers for Disease Control and Prevention (CDC) 2000-es szabványai szerint.
4. prepubertás (Tanner 1. szakasz) a nyomvonal kezdetén.
5. A GH csúcsértéke 10 ng/ml felett legalább egy provokatív GH szekréciós tesztben.
6. Aláírt beleegyező nyilatkozat.

Kizárási kritériumok:

1. Rosszindulatú daganatokkal, súlyos krónikus betegségekkel, genetikai szindrómákkal és endokrin rendellenességekkel összefüggő növekedési retardáció.
2. Cukorbetegség.
3. Kezelés bármely olyan gyógyászati ​​termékkel, amely befolyásolhatja a GH-hatásokat.

Nyomvonal tervezés:

Prospektív, randomizált, ellenőrzött vizsgálat, amely a GH-val és GnRHa-val végzett két év kombinált kezelés hatását értékeli az SGA miatt súlyos növekedési elégtelenségben szenvedő, 2,25 SDS-nél nagyobb testmagasságú fiúk testmagasságára, összehasonlítva a GH-val önmagában.

Minden alanyt NorditropinSimplex-szel kezelnek 100 mikrogramm/ttkg/nap dózisban. A pubertás kezdetén (a herék térfogata nagyobb, mint 4 ml az egymást követő vizsgálatok során) az alanyokat véletlenszerűen besorolják a GH és GnRHa kombinált kezelésébe, vagy csak a GH-val.

Mód:

1. A vizeletvizsgálatot háromhavonta végezzük.
2. A csontkor meghatározásához röntgenfelvételt készítenek a kiinduláskor, majd minden évben.
3. A kiinduláskor és azt követően minden évben vért vesznek a következő paraméterek értékelése érdekében: Lipid- és lipoprotein-koncentráció, ghrelin, leptin, glükóz, inzulin és HbA1c.
4. A randomizációs vizit alkalmával és három hónappal azután vért vesznek a következő paraméterek értékelése céljából: LH, FSH és tesztoszteron
5. Az IGF-1 szintjének értékelése céljából vért vesznek a kiinduláskor, majd félévente.
6. A növekedési hormon válasz értékelésére további vérvizsgálatokat kell végezni egy hónappal és három hónappal a növekedési hormon kezelés után.
7. Minden vér- és vizeletvételkor proteomikai elemzést végeznek.
8. A növekedési hormon kezelés előtt, egy évvel a kezelés után és a vizsgálat végén az életminőség kérdőívet, az étvágy kérdőívet és a pszichológiai kérdőívet töltjük ki.

A növekedési hormon kezelés biztonságosságát a következők alapján értékelik:

1. Nemkívánatos események monitorozása.
2. HbA1c mérése.
3. Hematológiai, szérumbiokémiai és vizeletvizsgálati laboratóriumi változók mérése.
4. Az éhomi glükóz és inzulin koncentráció mérése.
5. IGF-1
6. Fizikális vizsgálatok, életjelek magasság és testsúly mérése.
7. A csontok korának mérése.