Рост и метаболический ответ на лечение GH и GnRHa по сравнению с монотерапией GH у мальчиков, рожденных SGA.

Рандомизированное открытое проспективное интервенционное исследование с двумя группами, включающее 20 мальчиков, для определения влияния лечения гормоном роста (GH) и агонистами гонадотропин-высвобождающего гормона по сравнению с лечением только гормоном роста (GnRHa) на рост и метаболический ответ.

Цели:

Основная цель состоит в том, чтобы исследовать влияние задержки полового процесса путем подавления полового созревания на рост и конечный рост мальчиков, родившихся с SGA и получавших GH.

Второстепенными целями являются определение метаболического эффекта комбинированной терапии ГР плюс агонисты гонадотропина по сравнению с монотерапией ГР на потребление пищи, концентрации лептина в сыворотке, грелина, ИФР-1, липидов и липопротеинов до и во время лечения, а также оценить качество жизни между двумя группами.

Исследуемая популяция:

20 мальчиков препубертатного возраста.

Критерии включения:

1. 10-13 лет
2. ЮГР
3. Рост не менее чем на 2 стандартных отклонения ниже среднего роста для хронологического возраста и пола в соответствии со стандартами 2000 года Центров по контролю и профилактике заболеваний (CDC).
4. препубертатный (стадия Таннера 1) в начале следа.
5. Пиковый уровень ГР выше 10 нг/мл как минимум в одном провокационном тесте на секрецию ГР.
6. Подписанная форма информированного согласия.

Критерий исключения:

1. Задержка роста, связанная со злокачественными новообразованиями, тяжелыми хроническими заболеваниями, генетическими синдромами и эндокринными нарушениями.
2. Диабет.
3. Лечение любым медицинским продуктом, который может повлиять на действие гормона роста.

Дизайн тропы:

Проспективное рандомизированное контролируемое исследование, оценивающее влияние двухлетнего комбинированного лечения ГР и аГнРГ на рост мальчиков с тяжелой задержкой роста из-за SGA с ростом >2,25 SDS по сравнению с монотерапией ГР.

Все субъекты будут получать NorditropinSimplex в дозе 100 мкг/кг/сут. В начале полового созревания (объем яичек более 4 мл при последовательных обследованиях) субъекты будут рандомизированы для комбинированного лечения ГР и аГнРГ или только ГР.

Методы:

1. Анализ мочи будет проводиться каждые три месяца.
2. Рентгеновский снимок для определения костного возраста будет сделан на исходном уровне и каждый год после этого.
3. Кровь будет браться на исходном уровне и каждый год после этого для оценки следующих параметров: концентрации липидов и липопротеинов, грелина, лептина, глюкозы, инсулина и HbA1c.
4. Кровь будет взята во время визита для рандомизации и через три месяца после него для оценки следующих параметров: ЛГ, ФСГ и тестостерон.
5. Кровь будет браться в начале исследования и каждые полгода после этого для оценки уровня ИФР-1.
6. Для оценки реакции гормона роста будут проведены дополнительные анализы крови через месяц и через три месяца после лечения гормоном роста.
7. На каждую кровь и мочу, которые будут взяты, будет проведен протеомный анализ.
8. Перед лечением гормоном роста, через год после лечения и в конце исследования будут заполнены анкеты качества жизни, анкеты аппетита и психологические анкеты.

Безопасность лечения гормоном роста будет оцениваться по следующим параметрам:

1. Мониторинг нежелательных явлений.
2. Измерение HbA1c.
3. Измерение гематологических, биохимических показателей сыворотки и лабораторных показателей анализа мочи.
4. Измерение концентрации глюкозы и инсулина натощак.
5. ИФР-1
6. Физикальное обследование и измерение показателей жизненно важных функций, высоты и массы тела.
7. Измерение костного возраста.