Effekt- och säkerhetsstudie av Reslizumab för att behandla eosinofil esofagit hos försökspersoner i åldern 5 till 18 år
21 juli 2016 uppdaterad av: Ception Therapeutics
En effekt- och säkerhetsstudie av Reslizumab (CTx55700) vid behandling av eosinofil esofagit hos patienter i åldrarna 5 till 18 år
Denna studie kommer att studera tre doser av reslizumab jämfört med placebo hos barn med eosinofil esofagit (EE).
Syftet med studien kommer att vara att studera effektiviteten av reslizumab för att förbättra de kliniska tecknen och symtomen och minska eosinofiler i matstrupen samt att bedöma säkerhetsprofilen jämfört med placebo.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
227
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- The Children's Hospital of Alabama
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
- University of Arizona Dept. of Pediatrics
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
- Arkansas Children's Hospital/University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Hayward, California, Förenta staterna, 94545
- Kaiser Permanente Hospital- Pediatric Gastroenterology
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Children'S Hospital of Orange County Pediatric Subspecialty Faculty Division of Allergy and Asthma
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94305
- Pediatric Allergy/Immunology
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92123
- Children's Hospital of San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Denver Childrens At Aurora, Colorado
-
Centennial, Colorado, Förenta staterna, 80112
- 1st Allergy and Clinical Research Center
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
- Thomas Jefferson University Medical College
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342
- Children's Center for Digestive Health Care
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
- University of Chicago
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 66014
- Children'S Memorial Hospital Division of Gastroenterology Hepatology & Nutrition
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21215
- Sinai Hospital of Baltimore
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
- Tuft's Floating Hospital
-
-
Minnesota
-
Plymouth, Minnesota, Förenta staterna, 55446
- Minnesota Gastroenterology
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
- Saint Louis University
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68131
- Creighton University Medical Center
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89109
- Las Vegas Pediatric Gastroenterology Associates
-
-
New Jersey
-
Mays Landing, New Jersey, Förenta staterna, 08330
- South Jersey Pediatric Gastroenterology
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Mount Sinai School of Medicine, Pediatrics
-
Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
- State University of New York (SUNY)
-
Williamsville, New York, Förenta staterna, 14221
- Center for Digestive Allergic and Immunologic Diseases
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27720
- Pediatric Allergy and Immunology of Duke Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Förenta staterna, 29615
- Greenville Health System
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- University of Texas Southwest Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
- University of Utah School of Medicine
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23219
- Virginia Commonwealth University
-
Roanoke, Virginia, Förenta staterna, 24013
- Carilion Medical Center for Children
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2C8
- Pediatric Allergy and Immunology
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2C8
- Pediatric Allergy & Immunology
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- University of Montreal
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
5 år till 18 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- skriftligt informerat samtycke erhållits
- manliga eller kvinnliga patienter i åldern 5 till 18 år vid tidpunkten för screening
- av icke-fertil ålder, av fertil ålder och villig att använda specifika barriärmetoder som beskrivs i protokollet
- bekräftad aktiv EE (vid screening eller inom sex veckor före baslinjebesök) enligt definition av eosinofiler i matstrupsslemhinnan större än eller lika med 24 per högeffektfält (hpf; 400X förstoring)
- inom veckan före dosering har patienten ett av följande symtom av måttlig (eller värre) svårighetsgrad: kräkningar, uppstötningar (sur smak eller känsla av att material rör sig uppåt), buk, bröstsmärta/halsbränna (bränna eller smärta bakom bröstbenet), eller svårigheter att svälja
- varit på en terapeutisk dos av protonpumpshämmare (PPI:er; med eller utan histamin H2-receptorantagonister) i minst fyra veckor utan att symtomen försvunnit, eller med negativ pH-sond (med eller utan att ha misslyckats med en PPI-kur)
Exklusions kriterier:
- annan störning som orsakar esofagus eosinofili (t.ex. hypereosinofilt syndrom [HES], Churg Strauss vaskulit, eosinofil gastroenterit [EG] eller en parasitisk infektion)
- historia av onormal gastrisk eller duodenal biopsi eller dokumenterade gastrointestinala [GI]-störningar (t.ex. celiaki, Crohns sjukdom eller Helicobacter pylori-infektion)
- historia av följande GI-operationer: fundoplikation, magkirurgi eller kirurgi för intestinal atresi
- användning av systemiska immunsuppressiva eller immunmodulerande medel (anti-immunoglobulin E [IgE] monoklinal antikropp [mAb], metotrexat, cyklosporin, interferon alfa [α] eller antitumörnekrosfaktor [TNF] mAb) inom sex månader före studiestart
- fick försvagade levande försvagade vacciner (t.ex. mässling, påssjuka, röda hund [MMR], bacillus Calmette-Guerin [BCG], varicella, FluMist eller polio) inom tre månader före studiestart
- användning av sväljade inhalerade kortikosteroider för behandling av EE inom en månad före studiestart. Obs: Inhalerade och nasala kortikosteroider för behandling av astma respektive allergier är tillåtna förutsatt att dosen förblir densamma under studien
- en striktur på endoskopi som förhindrar passage av endoskopet
- deltagande i någon experimentell läkemedels- eller enhetsstudie inom 30 dagar före studiestart
- kvinnliga försökspersoner som är gravida eller ammar
- samtidig infektion eller sjukdom som kan förhindra bedömning av EE
- samtidig immunbrist (human immunbrist [HIV], eller förvärvat immunbristsyndrom [AIDS] eller medfödd immunbrist)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Reslizumab 1 mg/kg
reslizumab 1 mg/kg intravenöst (IV) på dag 0 i varje 28-dagars (+/-7 dagar) cykel, i upp till 4 cykler
|
Andra namn:
|
|
Experimentell: Reslizumab 2 mg/kg
reslizumab 2 mg/kg IV på dag 0 i varje 28-dagars (+/-7 dagar) cykel, i upp till 4 cykler
|
Andra namn:
|
|
Experimentell: Reslizumab 3 mg/kg
reslizumab 3 mg/kg IV på dag 0 i varje 28-dagars (+/-7 dagar) cykel, i upp till 4 cykler
|
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
saltlösning placebo IV på dag 0 av varje 28-dagars (+/-7 dagar) cykel, i upp till 4 cykler
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genomsnittlig procentuell förändring från baslinje till slutet av behandlingen i toppnivåer av esofageal eosinofil (EE)
Tidsram: Baslinje, avslutad behandling (upp till 15 veckor [+/- 4 dagar])
|
Deltagarna genomgick esophagogastroduodenoscopy (EGD) med biopsi (2 biopsier vardera på proximala och distala esofagusplatser, plus eventuella inflammerade eller onormala områden) enligt standard klinisk praxis för bestämning av esofagus eosinofiler.
|
Baslinje, avslutad behandling (upp till 15 veckor [+/- 4 dagar])
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i läkarens esofageal eosinofil (EE) global bedömning vid slutet av behandlingsbesöket (eller vid tidig utsättning)
Tidsram: Baslinje (dag 1, förbehandling), behandlingsslut (vecka 15, 3 veckor [± 4 dagar] efter den sista dosen av studieläkemedlet, eller vid tidigt utsättande)
|
Utredaren genomförde Physician's EE Global Assessment baserat på deltagarens rapportering av symtom, vikt, koststatus och allmänt välbefinnande. Bedömningen värderade svårighetsgraden på en femgradig skala (0=ingen till 4=mycket allvarlig), med hänsyn till fysiska fynd, vitala tecken, försökspersonens dominerande EE-symtombedömning, patientens dagboksdata och kostfrågor. Försökspersonens dominerande EE-symtom var det EE-symtom (kräkningar/uppstötningar, buk-/bröstsmärtor eller dysfagi) som hade den största negativa inverkan på försökspersonen baserat på patientdagboksdata vid baslinjebesöket. Hela intervallet för förändring från utgångsvärden är -4 (mycket allvarlig vid utgångsläget, ingen vid studiens slut) till 4 (ingen vid utgångsläget, allvarlig vid studiens slut). Negativ förändring från baslinjepoäng i Physician's EE Global Assessment indikerar förbättring av EE-status. |
Baslinje (dag 1, förbehandling), behandlingsslut (vecka 15, 3 veckor [± 4 dagar] efter den sista dosen av studieläkemedlet, eller vid tidigt utsättande)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genomsnittlig förändring från baslinje till behandlingsslut vid EE-övervägande symtombedömning
Tidsram: Baslinje (dag 1, förbehandling), behandlingsslut (vecka 15, 3 veckor [± 4 dagar] efter den sista dosen av studieläkemedlet, eller vid tidigt utsättande)
|
Deltagarna bedömde svårighetsgraden av varje EE-symtom (kräkningar/uppstötningar, buk-/bröstsmärtor och dysfagi) baserat på föregående veckas dagliga dagbok som ingen (=0), mild, måttlig, svår eller mycket svår (=4).
Det dominerande symtomet valdes ut vid baslinjebesöket och förblev detsamma under hela försöket.
Det dominerande symtomet definierades som det EE-symtom som hade störst negativ inverkan på deltagaren.
Hela intervallet för förändring från utgångsvärden är -4 (mycket allvarlig vid utgångsläget, ingen vid studiens slut) till 4 (ingen vid utgångsläget, allvarlig vid studiens slut).
Negativ förändring från baslinjepoäng i patientens EE Predominant Symptom Assessment indikerar förbättring av det valda symtomet.
|
Baslinje (dag 1, förbehandling), behandlingsslut (vecka 15, 3 veckor [± 4 dagar] efter den sista dosen av studieläkemedlet, eller vid tidigt utsättande)
|
|
Genomsnittlig procentuell förändring från baslinje till avslutad behandling i Child Health Questionnaire (CHQ)
Tidsram: Baslinje, avslutad behandling (upp till 15 veckor +/- 4 dagar)
|
CHQ är ett livskvalitetsinstrument (QoL), observatörsklassat (föräldern i denna studie) utformat för att bedöma den allmänna hälsan och välbefinnandet hos pediatriska försökspersoner i åldrarna 5 till 18 år.
Instrumentet består av 50 föremål som täcker 14 unika fysiska och psykologiska koncept.
Varje objekt poängsattes separat efter olika skalor och tidsramar för svar.
Proprietära poängalgoritmer används.
Detta resultat rapporterar de två CHQ-sammanfattningspoängen (Physical Summary Score och de psykosociala sammanfattningspoängen) som är indexerade till 0 (sämsta livskvalitet) till 100 (bästa livskvalitet).
De två sammanfattande poängen kombineras sedan (via egen algoritm) för att skapa Global Health Summary Score (även på en skala 0-100).
Procentuell förändring från baslinjevärdena sträcker sig från 100 % (sämsta livskvalitet vid baslinjen, bästa livskvalitet vid slutet av behandlingen) till -100 % (bästa livskvalitet vid baslinjen, sämsta livskvalitet vid slutet av behandlingen).
Högre procentuell förändring från baslinjevärden indikerar förbättrad QoL.
|
Baslinje, avslutad behandling (upp till 15 veckor +/- 4 dagar)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Sponsor's Medical Expert, MD, Cephalon (Ception)
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 mars 2008
Primärt slutförande (Faktisk)
1 oktober 2009
Avslutad studie (Faktisk)
1 oktober 2009
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
1 oktober 2007
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
1 oktober 2007
Första postat (Uppskatta)
2 oktober 2007
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
2 september 2016
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
21 juli 2016
Senast verifierad
1 juli 2016
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- Res-05-0002
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .