Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Pompe Lactation Sub-Registry

15 mars 2024 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company

Ett underregister för att fastställa förekomsten av alglukosidas alfa i bröstmjölk från kvinnor med Pompes sjukdom som behandlats med alglukosidas alfa.

Syftet är att fastställa om alglukosidas alfa finns i bröstmjölk från mödrar med Pompes sjukdom som behandlas med alglukosidas alfa och att mäta bröstmjölksproduktion och sammansättning hos kvinnor med Pompes sjukdom som får alglukosidas alfa.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Biologisk: alglukosidas alfa

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Förenta staterna
- Massachusetts
  - Cambridge, Massachusetts, Förenta staterna, 02142
    - Registry participation is worldwide. Facilities not yet active may enroll upon identification of a patient
- Michigan
  - Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Barn
Vuxen
Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Kvinnor diagnostiserade med Pompes sjukdom och ammande

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Måste vara registrerad i Pompe Registry (NCT00231400)
Måste vara gravid och avser att amma eller för närvarande ammande och få minst en infusion av alglukosidas alfa under amning
Tillhandahåll ett undertecknat formulär för patientinformation och auktorisation för att delta i underregistret innan eventuella underregisterrelaterade bedömningar utförs
Gå med på att följa underregistrets riktlinjer för antikroppstestning och rekommenderat schema för bedömningar.

Exklusions kriterier:

Patienter kommer att exkluderas från detta underregister om de har fått ett prövningsläkemedel (exklusive alglukosidas alfa i regioner där alglukosidas alfa inte är kommersiellt tillgänglig) inom 30 dagar före besök 1 bröstmjölkssamling

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Observationsmodeller: Övrig
Tidsperspektiv: Blivande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Tidsram
alglukosidas alfa-ackumulering i omoget (1-3 månader post partum) eller mogen (4-6 månader post partum) bröstmjölksprov från mödrar med Pompes sjukdom som behandlas med alglukosidas alfa. Tidsram: 6 månader	6 månader
bröstmjölksproduktion och sammansättning hos kvinnor med Pompes sjukdom som får alglukosidas alfa Tidsram: 6 månader	6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Utredare

Studierektor: Medical Monitor, Genzyme, a Sanofi Company

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 mars 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

9 februari 2024

Avslutad studie (Faktisk)

9 februari 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 december 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna