Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av lenalidomid (REVLIMID®) för behandling av patienter med kutan lupus erythematosus (CLE)

7 februari 2023 uppdaterad av: University of Pennsylvania

Utvärdering av lenalidomid (REVLIMID®) i kutan LE: en prospektiv, okontrollerad, öppen pilotstudie för att utvärdera off-label användning av det FDA-godkända läkemedlet Lenalidomide (REVLIMID®) hos patienter med kutan lupus erythematosus

Denna studie genomförs för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av lenalidomid (Revlimid®) hos patienter med kutan lupus erythematosus (CLE). Studieläkemedlet kommer att användas i en off-label indikation för att behandla 6 försökspersoner under 12 månader vardera. Män och kvinnor över 18 år, som har en biopsibeprövad diagnos av CLE och som har misslyckats med standardbehandling, kommer att inkluderas i studien.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Kutan lupus erythematosus (CLE) är en kronisk och ofta invalidiserande sjukdom som påverkar huden. Många patienter upplever ärrbildning och inflammation i huden, som ofta uppstår i ansiktet. Måttlig till svår CLE behandlas oftast med antimalarialäkemedel som hydroxiklorokin, kinakrin eller klorokin. Upp till 70 % av CLE-patienter som behandlas med antimalariamedel upplever ett gynnsamt kliniskt svar, medan resten av patienterna inte visar något svar eller fortsätter att uppleva progression av sjukdomen. Talidomid har använts framgångsrikt hos sådana patienter, med upp till 75 % klinisk svarsfrekvens hos refraktära CLE-patienter. Talidomid är dock en känd teratogen och kan orsaka allvarliga fosterskador, inklusive korta, missbildade lemmar och skador på perifera nerver i extremiteterna, vilket kräver att patienter övervakas med avseende på graviditet. Dessutom utvecklar upp till 25 % av patienterna på talidomid perifer neuropati. Ett nytt läkemedel, lenalidomid (REVLIMID®), en analog till talidomid, har utvecklats för att behandla neoplastiska och inflammatoriska tillstånd, inklusive olika onkologiska tillstånd som multipelt myelom, myelodysplastiskt syndrom och solida tumörer. Till skillnad från talidomid är lenalidomid (REVLIMID®) inte känt för att orsaka omfattningen av allvarliga biverkningar orsakade av talidomid; den måste dock också övervakas för biverkningar och distribueras under RevAssist-programmet som godkänts av läkemedelstillverkaren Celgene Corporation.

Det primära målet för denna utredarinitierade, lilla pilotstudie är att utvärdera säkerheten och effektiviteten av lenalidomid (REVLIMID®) i CLE-patienter med hjälp av mätningar som CLASI (Cutaneous Lupus Activity and Severity Index). Studieläkemedlet kommer att användas i en off-label indikation för att behandla 6 försökspersoner, för vilka lenalidomid (REVLIMID®) kommer att tillhandahållas utan kostnad av läkemedelstillverkaren. Män och kvinnor över 18 år, som har en biopsibeprövad diagnos av refraktär CLE och som har misslyckats med standardbehandling med hydroxiklorokin i upp till tre månader, kommer att inkluderas i studien. Sekundärt kommer studien att utvärdera de biologiska effekterna av lenalidomid på patogena och immunologiska mekanismer av CLE-sjukdomsprocessen under behandlingsperioden genom att samla in hudprover (biopsier) och blodprover.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

5

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania, Department of Dermatology

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 100 år (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersoner måste förstå och frivilligt underteckna Informerat samtycke och HIPAA-formulär.
  • Män och kvinnor över 18 år vid tidpunkten för undertecknandet av informerat samtycke.
  • Kunna följa studiebesöksschemat och andra protokollkrav
  • Försökspersonerna måste ha biopsi bevisad kutan lupus erythematosus (CLE) antingen i form av Discoid Lupus Erythematosus (DLE) eller subakut lupus erythematosus (SCLE), med eller utan systemisk inblandning.
  • Försökspersoner måste ha erytem av grad II på minst tre hudställen enligt definitionen av Cutaneous Lupus Activity and Severity Index (CLASI).
  • Försökspersoner måste ha misslyckats med standardbehandling med hydroxiklorokin (Plaquenil) i upp till tre månader.
  • Kvinnliga försökspersoner som inte är gravida.
  • Kvinnor i fertil ålder (FCBP) måste ha ett negativt serum- eller uringraviditetstest med en känslighet på minst 50 mIU/ml inom 10 - 14 dagar före och igen inom 24 timmar efter start av lenalidomid och måste antingen förbinda sig till fortsatt avhållsamhet från heterosexuella samlag eller påbörja TVÅ acceptabla metoder för preventivmedel, en mycket effektiv metod och en ytterligare metod SAMTIDIGT, minst 28 dagar innan du börjar ta lenalidomid (Revlimid®). FCBP måste också gå med på pågående graviditetstest. Män måste gå med på att använda latexkondom under sexuell kontakt med en FCBP även om de har genomgått en framgångsrik vasektomi. Alla försökspersoner måste rådfrågas minst var 28:e dag om graviditetsförebyggande åtgärder och risker för fosterexponering.
  • Om graviditet eller positivt graviditetstest noteras hos en försöksperson eller hos partner till en manlig försöksperson under studiedeltagandet, måste studieläkemedlet omedelbart avbrytas.

Exklusions kriterier:

  • Alla allvarliga medicinska tillstånd, laboratorieavvikelser eller psykiatrisk sjukdom som skulle hindra försökspersonen från att underteckna formuläret för informerat samtycke.
  • Kvinnliga försökspersoner som är gravida, planerar att bli gravida under studien eller som ammar.
  • Alla tillstånd, inklusive förekomsten av laboratorieavvikelser, som utsätter försökspersonen för en oacceptabel risk för studiedeltagande eller förvirrar förmågan att tolka data från studien.
  • Användning av något annat experimentellt läkemedel eller terapi inom 28 dagar efter baslinjen.
  • Känd överkänslighet mot talidomid.
  • Utveckling av erythema nodosum om det kännetecknas av ett utslag som svalnar när du tar talidomid eller liknande läkemedel.
  • Tidigare historia av djup ventrombos (DVT).
  • Tidigare historia av lungemboli (PE).
  • Känd positiv för HIV viralt DNA genom qPCR.
  • Positivt hepatit B ytantigen, eller hepatit C.
  • Trombocytantal < 50 000/mcL.
  • Absolut antal neutrofiler < 750/mcL
  • Lymfopeni < 500/mcL.
  • Har aktuella tecken eller symtom på allvarlig progressiv eller okontrollerad njursjukdom (kreatinin ≥1,5 x ULN).
  • Om hon är kvinna, ovilja att använda en mycket effektiv metod och ytterligare en metod för preventivmedel.
  • Om man är ovillig att använda latexkondom under samlag med fertila kvinnor.
  • Fortsatt behandling med talidomid.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Lenalidomid
Öppnad lenalidomid mottogs.
Läkemedel: Lenalidomid
EXPERIMENTELL: Lenalidomid 2
Öppnad lenalidomid mottogs.
Läkemedel: Lenalidomid

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Cutan Lupus Area and Severity Index (CLASI)
Tidsram: Vecka 0 till 52
Cutaneous Lupus Area and Severity Index (CLASI); intervallet för sjukdomsaktivitet är 0-70. Lägre poäng återspeglar mindre aktivitet.
Vecka 0 till 52

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med förändring i IFN- och CD4-nivåer vid 6 veckor
Tidsram: 6 veckor
CXCL10, en interferon-inducerbar kemokin, och immunfenotypning genom immunfärgning. Mätning av interferon-inducerbara gener från perifera mononukleära blodceller före och efter behandling.
6 veckor
Physician Global Assessment (PGA) för hud
Tidsram: Vecka 0 till 52
Allmänna hudpoäng registrerades på en 10 cm visuell analog skala vid varje besök. Vid varje besök på skala 0-10, 0 motsvarande värsta hudtillstånd tänkbara och 10 för perfekt hälsa.
Vecka 0 till 52
Patient General Assessment (PtGA) för hud
Tidsram: Vecka 0 till 52
Allmänna hudpoäng registrerades av patienten på en 10 cm visuell analog skala vid varje besök av patienten. Vid varje besök på skala 0-10, 0 motsvarande värsta hudtillstånd tänkbara och 10 för perfekt hälsa.
Vecka 0 till 52
Smärta i huden
Tidsram: Vecka 0 till 52
Smärta i huden registrerades på en 10 cm visuell analog skala vid varje besök av patienten. Vid varje besök på skalan 0-10, 0 motsvarande ingen smärta och 10 för smärta så illa du kan föreställa dig.
Vecka 0 till 52
Klåda i huden
Tidsram: Vecka 0 till 52
Kliande poäng registrerades på en 10 cm visuell analog skala vid varje besök av patienten. Vid varje besök på skalan 0-10, 0 motsvarande ingen klåda och 10 för att klia så illa som du kan föreställa dig.
Vecka 0 till 52
Trötthet
Tidsram: Vecka 0 till 52
Utmattningspoäng registrerades på en 10 cm visuell analog skala vid varje besök av patienten. Vid varje besök på skalan 0-10, 0 motsvarande ingen trötthet och 10 till trötthet så illa som du kan föreställa dig.
Vecka 0 till 52
Skindex Symtom
Tidsram: Vecka 0 till 52
Skindex symptom poäng ges 1-5 och normaliseras sedan till 100, med en högre poäng motsvarande ett sämre intryck. Frånvaron av symptompåverkan på QoL poängsätts som "20" (detta representeras som en 1 på skalan 1-5. Den värsta effekten av symtom på livskvalitet är 100. Detta representeras som en 5:a på skalan 1-5.
Vecka 0 till 52
Skindex funktion
Tidsram: Vecka 0 till 52
Skindex funktionspoäng ges 1-5 och normaliseras sedan till 100, med en högre poäng motsvarande ett sämre intryck. Frånvaron av funktionspåverkan på QoL poängsätts som "20" (detta representeras som en 1 på skalan 1-5. Den värsta effekten av funktion på QoL är 100. Detta representeras som en 5:a på skalan 1-5.
Vecka 0 till 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Pennsylvania

Samarbetspartners

Celgene Corporation

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2007

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 juli 2009

Avslutad studie (FAKTISK)

1 oktober 2009

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 mars 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 mars 2008

Första postat (UPPSKATTA)

12 mars 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

9 februari 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 februari 2023

Senast verifierad

1 februari 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 806259

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera