Lenalidomidin (REVLIMID®) arviointi potilaiden hoitoon, joilla on ihon lupus erythematosus (CLE)
Lenalidomidin (REVLIMID®) arviointi ihon LE:ssä: Prospektiivinen, kontrolloimaton, avoin pilottitutkimus FDA:n hyväksymän lenalidomidin (REVLIMID®) potilaan käytön arvioimiseksi potilailla, joilla on ihon lupus erythematosus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Ihon lupus erythematosus (CLE) on krooninen ja usein vammauttava sairaus, joka vaikuttaa ihoon. Monet potilaat kokevat ihon arpeutumista ja tulehduksia, joita esiintyy usein kasvoilla. Keskivaikeaa tai vaikeaa CLE:tä hoidetaan useimmiten malarialääkkeillä, kuten hydroksiklorokiinilla, kinakriinilla tai klorokiinilla. Jopa 70 % malarialääkkeillä hoidetuista CLE-potilaista saa suotuisan kliinisen vasteen, kun taas muilla potilailla ei ole vastetta tai sairaus etenee edelleen. Talidomidia on käytetty menestyksekkäästi tällaisilla potilailla, ja kliininen vasteprosentti on jopa 75 % refraktorisilla CLE-potilailla. Talidomidi on kuitenkin tunnettu teratogeeni, ja se voi aiheuttaa vakavia synnynnäisiä epämuodostumia, mukaan lukien lyhyitä, epämuodostuneita raajoja ja vaurioita raajojen ääreishermoihin, mikä edellyttää potilaiden raskauden seurantaa. Lisäksi jopa 25 %:lle talidomidipotilaista kehittyy perifeerinen neuropatia. Uusi lääke, lenalidomidi (REVLIMID®), talidomidin analogi, on kehitetty hoitamaan neoplastisia ja tulehdussairauksia, mukaan lukien erilaiset onkologiset sairaudet, kuten multippeli myelooma, myelodysplastinen oireyhtymä ja kiinteitä kasvaimia. Toisin kuin talidomidi, lenalidomidin (REVLIMID®) ei tiedetä aiheuttavan talidomidin aiheuttamia vakavia sivuvaikutuksia; sitä on kuitenkin myös seurattava sivuvaikutusten varalta, ja sitä on jaettava lääkevalmistajan Celgene Corporationin valtuuttaman RevAssist-ohjelman puitteissa.
Tämän tutkijan aloittaman pienen pilottitutkimuksen ensisijainen tavoite on arvioida lenalidomidin (REVLIMID®) turvallisuutta ja tehokkuutta CLE-potilailla käyttämällä mittauksia, kuten CLASI (ihon lupus aktiivisuus ja vakavuusindeksi). Tutkimuslääkettä käytetään poikkeavassa indikaatiossa kuuden henkilön hoitoon, joille lääkkeen valmistaja toimittaa lenalidomidia (REVLIMID®) veloituksetta. Tutkimukseen otetaan mukaan yli 18-vuotiaat miehet ja naiset, joilla on biopsialla todettu refraktaarinen CLE-diagnoosi ja jotka eivät ole läpäisseet standardihoitoa hydroksiklorokiinilla korkeintaan kolme kuukautta. Toiseksi tutkimuksessa arvioidaan lenalidomidin biologisia vaikutuksia CLE-tautiprosessin patogeenisiin ja immunologisiin mekanismeihin hoitojakson aikana keräämällä ihonäytteitä (biopsiat) ja verinäytteitä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania, Department of Dermatology
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittavien on ymmärrettävä tietoon perustuva suostumus- ja HIPAA-lomakkeet ja allekirjoitettava ne.
- Miehet ja naiset, jotka ovat yli 18-vuotiaita tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä.
- Pystyy noudattamaan opintovierailuaikataulua ja muita protokollavaatimuksia
- Koehenkilöillä on oltava biopsialla todettu iholupus erythematosus (CLE) joko Discoid Lupus Erythematosuksen (DLE) tai subakuutin lupus erythematosuksen (SCLE) muodossa, systeemisen vaikutuksen kanssa tai ilman.
- Koehenkilöillä on oltava asteen II eryteema vähintään kolmessa ihokohdassa, jotka määritellään CLASI:n (Ctaneous Lupus Activity and Severity Index) mukaan.
- Koehenkilöillä on täytynyt epäonnistua tavallisessa hydroksiklorokiinihoidossa (plaquenil) enintään kolmen kuukauden ajan.
- Naishenkilöt, jotka eivät ole raskaana.
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (FCBP) on oltava negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti, jonka herkkyys on vähintään 50 mIU/ml 10–14 vuorokauden kuluessa ennen lenalidomidin käytön aloittamista ja uudelleen 24 tunnin sisällä lenalidomidin käytön aloittamisesta, ja heidän on joko sitouduttava jatkuvaan pidättäytymiseen heteroseksuaaleista. yhdynnässä tai aloita KAKSI hyväksyttävää ehkäisymenetelmää, yksi erittäin tehokas menetelmä ja yksi lisämenetelmä SAMALLA, vähintään 28 päivää ennen lenalidomidin (Revlimid®) ottamisen aloittamista. FCBP:n on myös hyväksyttävä jatkuva raskaustesti. Miesten on suostuttava käyttämään lateksikondomia seksuaalisessa kanssakäymisessä FCBP:n kanssa, vaikka heillä olisi ollut onnistunut vasektomia. Kaikille koehenkilöille on kerrottava vähintään 28 päivän välein raskauden varotoimenpiteistä ja sikiön altistumisen riskeistä.
- Jos tutkittavalla tai miespuolisen tutkimushenkilön kumppanilla todetaan raskaus tai positiivinen raskaustesti tutkimukseen osallistumisen aikana, tutkimuslääkkeen käyttö on lopetettava välittömästi.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa vakava sairaus, laboratoriopoikkeavuus tai psykiatrinen sairaus, joka estäisi tutkittavaa allekirjoittamasta tietoon perustuvaa suostumuslomaketta.
- Naishenkilöt, jotka ovat raskaana, suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana tai jotka imettävät.
- Mikä tahansa tila, mukaan lukien laboratoriopoikkeavuuksien esiintyminen, joka asettaa tutkittavan tutkimukseen osallistumisen riskin, jota ei voida hyväksyä, tai häiritsee kykyä tulkita tutkimuksesta saatuja tietoja.
- Minkä tahansa muun kokeellisen lääkkeen tai hoidon käyttö 28 päivän sisällä lähtötasosta.
- Tunnettu yliherkkyys talidomidille.
- Erythema nodosumin kehittyminen, jos sille on ominaista hilseilevä ihottuma talidomidin tai vastaavien lääkkeiden käytön aikana.
- Aiempi syvä laskimotromboosi (DVT).
- Aiempi keuhkoembolia (PE).
- Tunnettu positiivinen HIV-viruksen DNA:lle qPCR:llä.
- Positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeeni tai hepatiitti C.
- Verihiutalemäärä < 50 000/mcl.
- Absoluuttinen neutrofiilien määrä < 750/mcl
- Lymfopenia < 500/mcl.
- sinulla on tällä hetkellä merkkejä tai oireita vakavasta etenevästä tai hallitsemattomasta munuaissairaudesta (kreatiniini ≥ 1,5 x ULN).
- Jos nainen, haluttomuus käyttää yhtä erittäin tehokasta menetelmää ja yhtä ylimääräistä ehkäisymenetelmää.
- Jos mies, haluttomuus käyttää lateksikondomia yhdynnän aikana hedelmällisessä iässä olevien naisten kanssa.
- Talidomidihoitoa jatkettiin.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: EI_SATUNNAISTUJA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Lenalidomidi
Avoin lenalidomidi vastaanotettu.
|
|
|
KOKEELLISTA: Lenalidomidi 2
Avoin lenalidomidi vastaanotettu.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ihon lupuksen alue- ja vakavuusindeksi (CLASI)
Aikaikkuna: Viikot 0-52
|
Ihon lupus -alue- ja vakavuusindeksi (CLASI); taudin aktiivisuusalue on 0-70.
Pienemmät pisteet heijastavat vähemmän aktiivisuutta.
|
Viikot 0-52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden IFN- ja CD4-tasot muuttuivat 6 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 6 viikkoa
|
CXCL10, interferonilla indusoituva kemokiini ja immunofenotyypitys immunovärjäyksellä.
Interferonilla indusoituvien geenien mittaus ääreisveren mononukleaarisista soluista ennen ja jälkeen hoidon.
|
6 viikkoa
|
|
Physician Global Assessment (PGA) iholle
Aikaikkuna: Viikot 0-52
|
Yleiset ihopisteet kirjattiin 10 cm:n visuaalisella analogisella asteikolla jokaisella käynnillä.
Jokaisella käynnillä asteikolla 0-10, 0 vastaa pahinta kuviteltavissa olevaa ihon tilaa ja 10 täydellistä terveyttä.
|
Viikot 0-52
|
|
Potilaan ihon yleinen arviointi (PtGA).
Aikaikkuna: Viikot 0-52
|
Potilas kirjasi yleiset ihopisteet 10 cm:n visuaalisella analogisella asteikolla jokaisella potilaan käynnillä.
Jokaisella käynnillä asteikolla 0-10, 0 vastaa pahinta kuviteltavissa olevaa ihon tilaa ja 10 täydellistä terveyttä.
|
Viikot 0-52
|
|
Kipu Ihossa
Aikaikkuna: Viikot 0-52
|
Ihokipu tallennettiin 10 cm:n visuaalisella analogisella asteikolla jokaisella potilaan käynnillä.
Jokaisella käynnillä asteikolla 0-10, 0 vastaa ei kipua ja 10 niin pahaa kipua kuin voit kuvitella.
|
Viikot 0-52
|
|
Kutina ihossa
Aikaikkuna: Viikot 0-52
|
Kutinapisteet kirjattiin 10 cm:n visuaalisella analogisella asteikolla jokaisella potilaan käynnillä.
Jokaisella käynnillä asteikolla 0-10, 0 vastaa ei kutinaa ja 10 kutia niin pahasti kuin voit kuvitella.
|
Viikot 0-52
|
|
Väsymys
Aikaikkuna: Viikot 0-52
|
Väsymyspisteet kirjattiin 10 cm:n visuaalisella analogisella asteikolla jokaisella potilaan käynnillä.
Jokaisella käynnillä asteikolla 0-10, 0 vastaa ei väsymystä ja 10 niin pahaa väsymystä kuin voit kuvitella.
|
Viikot 0-52
|
|
Skindex-oireet
Aikaikkuna: Viikot 0-52
|
Skindex-oireiden pisteet pisteytetään 1-5 ja normalisoidaan sitten 100:ksi, korkeampi pistemäärä vastaa huonompaa vaikutelmaa.
Oireiden puuttuminen elämänlaatuun pisteytetään arvolla "20" (tämä esitetään 1:nä asteikolla 1-5.
Oireiden pahin vaikutus elämänlaatuun on 100.
Tämä esitetään 5:nä asteikolla 1-5.
|
Viikot 0-52
|
|
Skindex-toiminto
Aikaikkuna: Viikot 0-52
|
Skindex-toimintopisteet pisteytetään 1-5 ja normalisoidaan sitten 100:ksi, korkeampi pistemäärä vastaa huonompaa vaikutelmaa.
Toiminnan vaikutuksen puuttuminen elämänlaadusta pisteytetään arvolla "20" (tämä esitetään 1:nä asteikolla 1-5.
Toiminnan pahin vaikutus elämänlaatuun on 100.
Tämä esitetään 5:nä asteikolla 1-5.
|
Viikot 0-52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ihosairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Sidekudostaudit
- Lupus erythematosus, systeeminen
- Lupus erythematosus, iho
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Antineoplastiset aineet
- Immunologiset tekijät
- Angiogeneesin estäjät
- Angiogeneesiä moduloivat aineet
- Kasvuaineet
- Kasvun estäjät
- Lenalidomidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- 806259
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .