Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av lenalidomid (REVLIMID®) for å behandle personer med kutan lupus erythematosus (CLE)

7. februar 2023 oppdatert av: University of Pennsylvania

Evaluering av lenalidomid (REVLIMID®) i kutan LE: En prospektiv, ikke-kontrollert, åpen pilotstudie for å evaluere off-label bruk av det FDA-godkjente legemidlet lenalidomide (REVLIMID®) hos pasienter med kutan lupus erythematosus

Denne studien gjennomføres for å evaluere sikkerheten og effektiviteten til lenalidomid (Revlimid®) hos personer med kutan lupus erythematosus (CLE). Studiemedikamentet vil bli brukt i en off-label indikasjon for å behandle 6 personer i 12 måneder hver. Menn og kvinner over 18 år, som har en biopsidokumentert diagnose av CLE og som har mislyktes med standardbehandling, vil bli inkludert i studien.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Kutan lupus erythematosus (CLE) er en kronisk og ofte invalidiserende sykdom som påvirker huden. Mange pasienter opplever arrdannelse og betennelse i huden, som ofte oppstår i ansiktet. Moderat til alvorlig CLE behandles oftest med antimalariamedisiner som hydroksyklorokin, kinakrin eller klorokin. Opptil 70 % av CLE-pasienter behandlet med antimalariamidler opplever en fordelaktig klinisk respons, mens resten av pasientene ikke viser respons eller fortsetter å oppleve progresjon av sykdommen. Thalidomid har blitt brukt med suksess hos slike pasienter, med opptil 75 % klinisk responsrate hos refraktære CLE-pasienter. Talidomid er imidlertid et kjent teratogent og kan forårsake alvorlige fødselsskader, inkludert korte, misdannede lemmer og skade på perifere nerver i ekstremitetene, noe som krever at pasienter overvåkes for graviditet. I tillegg utvikler opptil 25 % av pasientene på thalidomid perifer nevropati. Et nytt medikament, lenalidomid (REVLIMID®), en analog av thalidomid, er utviklet for å behandle neoplastiske og inflammatoriske tilstander, inkludert ulike onkologiske tilstander som multippelt myelom, myelodysplastisk syndrom og solide svulster. I motsetning til thalidomid, er ikke lenalidomid (REVLIMID®) kjent for å forårsake omfanget av alvorlige bivirkninger forårsaket av thalidomid; den må imidlertid også overvåkes for bivirkninger og distribueres under RevAssist-programmet autorisert av legemiddelprodusenten, Celgene Corporation.

Hovedmålet med denne etterforsker-initierte, lille pilotstudien er å evaluere sikkerheten og effektiviteten til lenalidomid (REVLIMID®) hos CLE-personer ved å bruke målinger som CLASI (Cutaneous Lupus Activity and Severity Index). Studiemedikamentet vil bli brukt i en off-label indikasjon for å behandle 6 forsøkspersoner, for hvem lenalidomid (REVLIMID®) vil bli gitt uten kostnad av legemiddelprodusenten. Menn og kvinner over 18 år, som har en biopsipåvist diagnose av refraktær CLE og som har mislyktes med standardbehandling med hydroksyklorokin i opptil tre måneder, vil bli inkludert i studien. Sekundært vil studien evaluere de biologiske effektene av lenalidomid på patogene og immunologiske mekanismer av CLE-sykdomsprosessen under behandlingsperioden ved å samle hudprøver (biopsier) og blodprøver.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

5

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania, Department of Dermatology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 100 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Forsøkspersoner må forstå og frivillig signere informert samtykke og HIPAA-skjemaer.
  • Menn og kvinner over 18 år på tidspunktet for undertegning av informert samtykkeskjema.
  • Kunne overholde studiebesøksplanen og andre protokollkrav
  • Forsøkspersonene må ha biopsipåvist kutan lupus erythematosus (CLE) enten i form av Discoid Lupus Erythematosus (DLE) eller subakutt lupus erythematosus (SCLE), med eller uten systemisk involvering.
  • Forsøkspersonene må ha grad II erytem på minst tre hudsteder som definert av Cutaneous Lupus Activity and Severity Index (CLASI).
  • Forsøkspersonene må ha mislykket standardbehandling med hydroksyklorokin (Plaquenil) i opptil tre måneder.
  • Kvinnelige forsøkspersoner som ikke er gravide.
  • Kvinner i fertil alder (FCBP) må ha en negativ serum- eller uringraviditetstest med en sensitivitet på minst 50 mIU/ml innen 10 - 14 dager før og igjen innen 24 timer etter oppstart av lenalidomid og må enten forplikte seg til fortsatt avholdenhet fra heterofile samleie eller begynn TO akseptable prevensjonsmetoder, én svært effektiv metode og én tilleggsmetode SAMTIDIG, minst 28 dager før man begynner å ta lenalidomid (Revlimid®). FCBP må også godta pågående graviditetstesting. Menn må godta å bruke latekskondom under seksuell kontakt med en FCBP selv om de har hatt en vellykket vasektomi. Alle forsøkspersoner må veiledes minst hver 28. dag om forholdsregler ved graviditet og risiko for fostereksponering.
  • Hvis graviditet eller en positiv graviditetstest registreres hos en studieperson eller hos partneren til en mannlig studieperson under studiedeltakelsen, må studiemedikamentet seponeres umiddelbart.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver alvorlig medisinsk tilstand, laboratorieavvik eller psykiatrisk sykdom som ville hindre forsøkspersonen i å signere skjemaet for informert samtykke.
  • Kvinnelige forsøkspersoner som er gravide, planlegger å være gravide under studien, eller som ammer.
  • Enhver tilstand, inkludert tilstedeværelsen av laboratorieavvik, som setter forsøkspersonen i uakseptabel risiko for studiedeltakelse, eller forstyrrer evnen til å tolke data fra studien.
  • Bruk av andre eksperimentelle legemidler eller terapi innen 28 dager etter baseline.
  • Kjent overfølsomhet overfor thalidomid.
  • Utvikling av erythema nodosum dersom det er preget av et desquamating utslett mens du tar thalidomid eller lignende legemidler.
  • Tidligere historie med dyp venetrombose (DVT).
  • Tidligere historie med lungeemboli (PE).
  • Kjent positiv for HIV viralt DNA av qPCR.
  • Positivt hepatitt B overflateantigen, eller hepatitt C.
  • Blodplateantall < 50 000/mcL.
  • Absolutt nøytrofiltall < 750/mcL
  • Lymfopeni < 500/mcL.
  • Har aktuelle tegn eller symptomer på alvorlig progressiv eller ukontrollert nyresykdom (kreatinin ≥1,5 x ULN).
  • Hvis kvinne, manglende vilje til å bruke én svært effektiv metode og én ekstra prevensjonsmetode.
  • Hvis mann, manglende vilje til å bruke latekskondom under samleie med kvinner i fertil alder.
  • Fortsatt behandling med thalidomid.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Lenalidomid
Åpent lenalidomid mottatt.
Legemiddel: Lenalidomid
EKSPERIMENTELL: Lenalidomid 2
Åpent lenalidomid mottatt.
Legemiddel: Lenalidomid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kutan lupus område og alvorlighetsgradsindeks (CLASI)
Tidsramme: Uke 0 til 52
Cutaneous Lupus Area and Severity Index (CLASI); rekkevidde av sykdomsaktivitet er 0-70. Lavere score reflekterer mindre aktivitet.
Uke 0 til 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med endring i IFN- og CD4-nivåer etter 6 uker
Tidsramme: 6 uker
CXCL10, et interferon-induserbart kjemokin, og immunfenotyping ved immunfarging. Måling av interferon-induserbare gener fra perifere mononukleære blodceller før og etter behandling.
6 uker
Physician Global Assessment (PGA) for hud
Tidsramme: Uke 0 til 52
Generelle hudskårer ble registrert på en 10 cm visuell analog skala ved hvert besøk. Ved hvert besøk på skala 0-10, 0 tilsvarer verst tenkelig hudtilstand og 10 til perfekt helse.
Uke 0 til 52
Pasientens generelle vurdering (PtGA) for hud
Tidsramme: Uke 0 til 52
Generelle hudskårer ble registrert av pasienten på en 10 cm visuell analog skala ved hvert besøk av pasienten. Ved hvert besøk på skala 0-10, 0 tilsvarer verst tenkelig hudtilstand og 10 til perfekt helse.
Uke 0 til 52
Smerter i huden
Tidsramme: Uke 0 til 52
Smerter i huden ble registrert på en 10 cm visuell analog skala ved hvert besøk av pasienten. Ved hvert besøk på skala 0-10, 0 tilsvarer ingen smerte og 10 til smerte så ille du kan forestille deg.
Uke 0 til 52
Kløe i huden
Tidsramme: Uke 0 til 52
Kløeskår ble registrert på en 10 cm visuell analog skala ved hvert besøk av pasienten. Ved hvert besøk på skala 0-10, 0 tilsvarer ingen kløe og 10 for å klø så ille du kan forestille deg.
Uke 0 til 52
Utmattelse
Tidsramme: Uke 0 til 52
Fatigue score ble registrert på en 10 cm visuell analog skala ved hvert besøk av pasienten. Ved hvert besøk på skala 0-10, 0 tilsvarer ingen tretthet og 10 til tretthet så ille du kan forestille deg.
Uke 0 til 52
Skindex Symptomer
Tidsramme: Uke 0 til 52
Skindex symptomer skåres 1-5 og normaliseres deretter til 100, med en høyere skåre som tilsvarer et dårligere inntrykk. Fraværet av symptompåvirkning på QoL scores som "20" (dette er representert som en 1 på 1-5-skalaen. Den verste effekten av symptomer på livskvalitet er 100. Dette er representert som en 5 på 1-5 skalaen.
Uke 0 til 52
Skindex funksjon
Tidsramme: Uke 0 til 52
Skindex funksjonsskårer skåres 1-5 og normaliseres deretter til 100, med en høyere skåre som tilsvarer et dårligere inntrykk. Fraværet av funksjonspåvirkning på QoL scores som "20" (dette er representert som en 1 på 1-5-skalaen. Den verste effekten av funksjon på QoL er 100. Dette er representert som en 5 på 1-5 skalaen.
Uke 0 til 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Pennsylvania

Samarbeidspartnere

Celgene Corporation

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2007

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. juli 2009

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. oktober 2009

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. mars 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. mars 2008

Først lagt ut (ANSLAG)

12. mars 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

9. februar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. februar 2023

Sist bekreftet

1. februar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 806259

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Kutan lupus erythematosus (CLE)

Kliniske studier på Lenalidomid

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Armenia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere