Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van Lenalidomide (REVLIMID®) om proefpersonen met cutane lupus erythematosus (CLE) te behandelen

7 februari 2023 bijgewerkt door: University of Pennsylvania

Evaluatie van lenalidomide (REVLIMID®) bij cutane LE: een prospectieve, niet-gecontroleerde, open-label pilotstudie ter evaluatie van het off-label gebruik van het door de FDA goedgekeurde geneesmiddel lenalidomide (REVLIMID®) bij patiënten met cutane lupus erythematosus

Deze studie wordt uitgevoerd om de veiligheid en effectiviteit van lenalidomide (Revlimid®) te evalueren bij proefpersonen met Cutane Lupus Erythematosus (CLE). Het onderzoeksgeneesmiddel zal worden gebruikt in een off-label indicatie om 6 proefpersonen elk 12 maanden te behandelen. Mannen en vrouwen ouder dan 18 jaar, met een door biopsie bewezen diagnose van CLE en bij wie de standaardbehandeling niet is aangeslagen, zullen in het onderzoek worden opgenomen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Cutane lupus erythematosus (CLE) is een chronische en vaak invaliderende ziekte die de huid aantast. Veel patiënten ervaren littekens en ontstekingen van de huid, die vaak op het gezicht voorkomen. Matige tot ernstige CLE wordt meestal behandeld met antimalariamiddelen zoals hydroxychloroquine, quinacrine of chloroquine. Tot 70% van de CLE-patiënten die met antimalariamiddelen worden behandeld, ervaren een gunstige klinische respons, terwijl de rest van de patiënten geen respons vertoont of progressie van de ziekte blijft ervaren. Thalidomide is met succes gebruikt bij dergelijke patiënten, met tot 75% klinische respons bij refractaire CLE-patiënten. Thalidomide is echter een bekend teratogeen en kan ernstige geboorteafwijkingen veroorzaken, waaronder korte, misvormde ledematen en schade aan perifere zenuwen in de extremiteiten, waardoor patiënten moeten worden gecontroleerd op zwangerschap. Bovendien ontwikkelt tot 25% van de patiënten die thalidomide gebruiken perifere neuropathie. Een nieuw medicijn, lenalidomide (REVLIMID®), een analoog van thalidomide, is ontwikkeld voor de behandeling van neoplastische en inflammatoire aandoeningen, waaronder verschillende oncologische aandoeningen zoals multipel myeloom, myelodysplastisch syndroom en solide tumoren. In tegenstelling tot thalidomide is van lenalidomide (REVLIMID®) niet bekend dat het de ernstige bijwerkingen van thalidomide veroorzaakt; het moet echter ook worden gecontroleerd op bijwerkingen en worden gedistribueerd onder het RevAssist-programma dat is goedgekeurd door de medicijnfabrikant, Celgene Corporation.

Het primaire doel van deze door de onderzoeker geïnitieerde, kleine pilotstudie is het evalueren van de veiligheid en effectiviteit van lenalidomide (REVLIMID®) bij CLE-proefpersonen met behulp van metingen zoals de CLASI (Cutaneous Lupus Activity and Severity Index). Het onderzoeksgeneesmiddel zal worden gebruikt in een off-label indicatie voor de behandeling van 6 proefpersonen, aan wie lenalidomide (REVLIMID®) gratis zal worden verstrekt door de geneesmiddelfabrikant. Mannen en vrouwen ouder dan 18 jaar met een door biopsie bewezen diagnose van refractaire CLE en bij wie de standaardbehandeling met hydroxychloroquine gedurende maximaal drie maanden niet is aangeslagen, zullen in het onderzoek worden opgenomen. Ten tweede zal de studie de biologische effecten van lenalidomide op pathogene en immunologische mechanismen van het CLE-ziekteproces tijdens de behandelingsperiode evalueren door huidspecimens (biopsieën) en bloedmonsters te verzamelen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

5

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania, Department of Dermatology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 100 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Onderwerpen moeten geïnformeerde toestemming en HIPAA-formulieren begrijpen en vrijwillig ondertekenen.
  • Mannen en vrouwen ouder dan 18 jaar op het moment van ondertekening van het geïnformeerde toestemmingsformulier.
  • In staat zijn zich te houden aan het studiebezoekschema en andere protocolvereisten
  • Proefpersonen moeten een door biopsie bewezen cutane lupus erythematosus (CLE) hebben, hetzij in de vorm van discoïde lupus erythematosus (DLE) of subacute lupus erythematosus (SCLE), met of zonder systemische betrokkenheid.
  • Proefpersonen moeten graad II erytheem hebben op ten minste drie huidlocaties, zoals gedefinieerd door de Cutaneous Lupus Activity and Severity Index (CLASI).
  • Proefpersonen moeten gedurende maximaal drie maanden de standaardbehandeling met hydroxychloroquine (Plaquenil) hebben gefaald.
  • Vrouwelijke proefpersonen die niet zwanger zijn.
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (FCBP) moeten een negatieve serum- of urinezwangerschapstest hebben met een gevoeligheid van ten minste 50 mIU/ml binnen 10 - 14 dagen voorafgaand aan en opnieuw binnen 24 uur na het starten met lenalidomide en moeten zich ofwel committeren aan voortdurende onthouding van heteroseksueel geslachtsgemeenschap of begin TWEE aanvaardbare anticonceptiemethoden, een zeer effectieve methode en een aanvullende methode TEGELIJKERTIJD, ten minste 28 dagen voordat u begint met het innemen van lenalidomide (Revlimid®). FCBP moet ook akkoord gaan met lopende zwangerschapstesten. Mannen moeten ermee instemmen een latexcondoom te gebruiken tijdens seksueel contact met een FCBP, zelfs als ze een succesvolle vasectomie hebben ondergaan. Alle proefpersonen moeten minimaal om de 28 dagen worden voorgelicht over voorzorgsmaatregelen tijdens de zwangerschap en de risico's van blootstelling van de foetus.
  • Als zwangerschap of een positieve zwangerschapstest wordt opgemerkt bij een proefpersoon of bij de partner van een mannelijke proefpersoon tijdens deelname aan de studie, moet het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel onmiddellijk worden stopgezet.

Uitsluitingscriteria:

  • Elke ernstige medische aandoening, laboratoriumafwijking of psychiatrische ziekte waardoor de proefpersoon het formulier voor geïnformeerde toestemming niet zou kunnen ondertekenen.
  • Vrouwelijke proefpersonen die zwanger zijn, van plan zijn zwanger te worden tijdens het onderzoek, of die borstvoeding geven.
  • Elke aandoening, inclusief de aanwezigheid van laboratoriumafwijkingen, waardoor de proefpersoon een onaanvaardbaar risico loopt voor deelname aan het onderzoek, of het vermogen om gegevens uit het onderzoek te interpreteren in de war brengt.
  • Gebruik van een ander experimenteel geneesmiddel of therapie binnen 28 dagen na baseline.
  • Bekende overgevoeligheid voor thalidomide.
  • De ontwikkeling van erythema nodosum indien gekenmerkt door een afschilferende uitslag tijdens het gebruik van thalidomide of soortgelijke geneesmiddelen.
  • Voorgeschiedenis van diepe veneuze trombose (DVT).
  • Voorgeschiedenis van longembolie (PE).
  • Bekend positief voor HIV-viraal DNA door qPCR.
  • Positief hepatitis B-oppervlakteantigeen of hepatitis C.
  • Aantal bloedplaatjes < 50.000/mcl.
  • Absoluut aantal neutrofielen < 750/mcl
  • Lymfopenie < 500/mcl.
  • Heb huidige tekenen of symptomen van ernstige progressieve of ongecontroleerde nierziekte (creatinine ≥1,5 x ULN).
  • Als vrouw, onwil om één zeer effectieve methode en één aanvullende anticonceptiemethode te gebruiken.
  • Als man, onwil om een ​​latex condoom te gebruiken tijdens geslachtsgemeenschap met vrouwen in de vruchtbare leeftijd.
  • Voortgezette therapie met thalidomide.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Lenalidomide
Open-label lenalidomide ontvangen.
Geneesmiddel: Lenalidomide
EXPERIMENTEEL: Lenalidomide 2
Open-label lenalidomide ontvangen.
Geneesmiddel: Lenalidomide

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cutane Lupus Area en Severity Index (CLASI)
Tijdsspanne: Week 0 tot en met 52
De Cutane Lupus Area en Severity Index (CLASI); bereik van ziekteactiviteit is 0-70. Lagere scores weerspiegelen minder activiteit.
Week 0 tot en met 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met verandering in IFN- en CD4-niveaus na 6 weken
Tijdsspanne: 6 weken
CXCL10, een interferon-induceerbare chemokine en immunofenotypering door immunokleuring. Meting van interferon-induceerbare genen van perifere mononucleaire bloedcellen voor en na behandeling.
6 weken
Physician Global Assessment (PGA) voor de huid
Tijdsspanne: Week 0 tot en met 52
Bij elk bezoek werden algemene huidscores geregistreerd op een visuele analoge schaal van 10 cm. Bij elk bezoek op een schaal van 0-10, waarbij 0 overeenkomt met de slechtst denkbare huidaandoening en 10 met perfecte gezondheid.
Week 0 tot en met 52
Patiënt algemene beoordeling (PtGA) voor de huid
Tijdsspanne: Week 0 tot en met 52
Bij elk bezoek van de patiënt werden door de patiënt algemene huidscores geregistreerd op een visuele analoge schaal van 10 cm. Bij elk bezoek op een schaal van 0-10, waarbij 0 overeenkomt met de slechtst denkbare huidaandoening en 10 met perfecte gezondheid.
Week 0 tot en met 52
Pijn in de huid
Tijdsspanne: Week 0 tot en met 52
Pijn in de huid werd bij elk bezoek van de patiënt geregistreerd op een visuele analoge schaal van 10 cm. Bij elk bezoek op schaal 0-10, waarbij 0 overeenkomt met geen pijn en 10 met zo erge pijn als u zich kunt voorstellen.
Week 0 tot en met 52
Jeuk in de huid
Tijdsspanne: Week 0 tot en met 52
Jeukscores werden bij elk bezoek van de patiënt genoteerd op een visuele analoge schaal van 10 cm. Bij elk bezoek op een schaal van 0-10, waarbij 0 overeenkomt met geen jeuk en 10 met zo erge jeuk als je je kunt voorstellen.
Week 0 tot en met 52
Vermoeidheid
Tijdsspanne: Week 0 tot en met 52
Vermoeidheidsscores werden bij elk bezoek van de patiënt geregistreerd op een visuele analoge schaal van 10 cm. Bij elk bezoek op schaal 0-10, waarbij 0 overeenkomt met geen vermoeidheid en 10 met zo erge vermoeidheid als u zich kunt voorstellen.
Week 0 tot en met 52
Skindex-symptomen
Tijdsspanne: Week 0 tot en met 52
Skindex-symptomen worden gescoord van 1-5 en vervolgens genormaliseerd naar 100, waarbij een hogere score overeenkomt met een slechtere indruk. De afwezigheid van symptoomimpact op KvL wordt gescoord als "20" (dit wordt weergegeven als een 1 op de schaal van 1-5. De slechtste impact van symptomen op KvL is 100. Dit wordt weergegeven als een 5 op de schaal van 1-5.
Week 0 tot en met 52
Skindex-functie
Tijdsspanne: Week 0 tot en met 52
Skindex-functiescores worden gescoord van 1-5 en vervolgens genormaliseerd naar 100, waarbij een hogere score overeenkomt met een slechtere indruk. De afwezigheid van functie-impact op kwaliteit van leven wordt gescoord als "20" (dit wordt weergegeven als een 1 op de schaal van 1-5. De ergste impact van functioneren op KvL is 100. Dit wordt weergegeven als een 5 op de schaal van 1-5.
Week 0 tot en met 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Pennsylvania

Medewerkers

Celgene Corporation

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2007

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 juli 2009

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 oktober 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 maart 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 maart 2008

Eerst geplaatst (SCHATTING)

12 maart 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

9 februari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 februari 2023

Laatst geverifieerd

1 februari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 806259

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren