Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení lenalidomidu (REVLIMID®) k léčbě subjektů s kožním lupus erythematodes (CLE)

7. února 2023 aktualizováno: University of Pennsylvania

Hodnocení lenalidomidu (REVLIMID®) u kožního LE: Prospektivní, nekontrolovaná, otevřená pilotní studie k vyhodnocení off-label použití léku lenalidomidu schváleného FDA (REVLIMID®) u pacientů s kožním lupus erythematodes

Tato studie se provádí za účelem vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti lenalidomidu (Revlimid®) u subjektů s kožním lupus erythematodes (CLE). Studovaný lék bude použit v off-label indikaci k léčbě 6 subjektů po dobu 12 měsíců každý. Do studie budou zařazeni muži a ženy starší 18 let, kteří mají biopsii prokázanou diagnózu CLE a u kterých selhala standardní léčba.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Kožní lupus erythematodes (CLE) je chronické a často invalidizující onemocnění, které postihuje kůži. Mnoho pacientů pociťuje jizvy a záněty kůže, které se často vyskytují na obličeji. Středně těžký až těžký CLE se nejčastěji léčí antimalariky, jako je hydroxychlorochin, chinakrin nebo chlorochin. Až 70 % pacientů s CLE léčených antimalariky zažívá příznivou klinickou odpověď, zatímco zbytek pacientů nevykazuje žádnou odpověď nebo pokračuje v progresi onemocnění. Thalidomid byl u těchto pacientů úspěšně používán, přičemž u pacientů s refrakterním CLE došlo až k 75% klinické odpovědi. Thalidomid je však známý teratogen a může způsobit závažné vrozené vady, včetně krátkých, malformovaných končetin a poškození periferních nervů v končetinách, což vyžaduje, aby pacientky byly sledovány kvůli těhotenství. Navíc až u 25 % pacientů užívajících thalidomid se vyvine periferní neuropatie. Nový lék, lenalidomid (REVLIMID®), analog thalidomidu, byl vyvinut k léčbě neoplastických a zánětlivých stavů, včetně různých onkologických stavů, jako je mnohočetný myelom, myelodysplastický syndrom a solidní nádory. Na rozdíl od thalidomidu není známo, že lenalidomid (REVLIMID®) způsobuje rozsah závažných vedlejších účinků způsobených thalidomidem; musí však být také sledován z hlediska vedlejších účinků a musí být distribuován v rámci programu RevAssist autorizovaného výrobcem léku Celgene Corporation.

Primárním cílem této malé pilotní studie iniciované výzkumnými pracovníky je vyhodnotit bezpečnost a účinnost lenalidomidu (REVLIMID®) u subjektů s CLE pomocí měření, jako je CLASI (Cutaneous Lupus Activity and Severity Index). Studovaný lék bude použit v off-label indikaci k léčbě 6 subjektů, kterým bude výrobce léku zdarma poskytovat lenalidomid (REVLIMID®). Do studie budou zařazeni muži a ženy starší 18 let, kteří mají biopsii prokázanou diagnózu refrakterního CLE a u kterých selhala standardní léčba hydroxychlorochinem po dobu až tří měsíců. Sekundárně bude studie hodnotit biologické účinky lenalidomidu na patogenní a imunologické mechanismy procesu onemocnění CLE během období léčby odběrem vzorků kůže (biopsií) a vzorků krve.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania, Department of Dermatology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 100 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty musí pochopit a dobrovolně podepsat informovaný souhlas a formuláře HIPAA.
  • Muži a ženy starší 18 let v době podpisu informovaného souhlasu.
  • Schopnost dodržovat plán studijní návštěvy a další požadavky protokolu
  • Subjekty musí mít biopsii prokázaný kožní lupus erythematodes (CLE) buď ve formě diskoidního lupus erythematodes (DLE) nebo subakutního lupus erythematodes (SCLE), se systémovým postižením nebo bez něj.
  • Subjekty musí mít erytém stupně II alespoň na třech místech kůže, jak je definováno pomocí indexu aktivity a závažnosti kožního lupusu (CLASI).
  • Subjekty musely selhat při standardní léčbě hydroxychlorochinem (Plaquenil) po dobu až tří měsíců.
  • Ženy, které nejsou těhotné.
  • Ženy ve fertilním věku (FCBP) musí mít negativní těhotenský test v séru nebo moči s citlivostí alespoň 50 mIU/ml během 10-14 dnů před a znovu do 24 hodin po zahájení léčby lenalidomidem a musí se buď zavázat k pokračující abstinenci od heterosexuálů pohlavní styk nebo začít DVĚ přijatelné metody antikoncepce, jednu vysoce účinnou metodu a jednu další metodu SOUČASNĚ, alespoň 28 dní před zahájením užívání lenalidomidu (Revlimid®). FCBP musí také souhlasit s průběžnými těhotenskými testy. Muži musí souhlasit s použitím latexového kondomu během sexuálního kontaktu s FCBP, i když mají úspěšnou vazektomii. Všechny subjekty musí být minimálně každých 28 dní poučeny o preventivních opatřeních týkajících se těhotenství a rizicích expozice plodu.
  • Pokud je během účasti ve studii zjištěno těhotenství nebo pozitivní těhotenský test u studovaného subjektu nebo u partnera mužského subjektu ve studii, musí být studovaný lék okamžitě vysazen.

Kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli vážný zdravotní stav, laboratorní abnormalita nebo psychiatrické onemocnění, které by subjektu bránilo podepsat formulář informovaného souhlasu.
  • Ženy, které jsou těhotné, plánují být těhotné během studie nebo které kojí.
  • Jakýkoli stav, včetně přítomnosti laboratorních abnormalit, který vystavuje subjekt nepřijatelnému riziku pro účast ve studii nebo omezuje schopnost interpretovat data ze studie.
  • Použití jakéhokoli jiného experimentálního léku nebo terapie do 28 dnů od výchozího stavu.
  • Známá přecitlivělost na thalidomid.
  • Rozvoj erythema nodosum je charakterizován deskvamující vyrážkou při užívání thalidomidu nebo podobných léků.
  • Předchozí anamnéza hluboké žilní trombózy (DVT).
  • Předchozí anamnéza plicní embolie (PE).
  • Známý pozitivní na HIV virovou DNA pomocí qPCR.
  • Pozitivní povrchový antigen hepatitidy B nebo hepatitidy C.
  • Počet krevních destiček < 50 000/mcL.
  • Absolutní počet neutrofilů < 750/mcL
  • Lymfopenie < 500/mcl.
  • Máte současné známky nebo příznaky závažného progresivního nebo nekontrolovaného onemocnění ledvin (kreatinin ≥1,5 x ULN).
  • Pokud žena, neochota používat jednu vysoce účinnou metodu a jednu další metodu antikoncepce.
  • Pokud jde o muže, neochota používat latexový kondom při styku se ženami ve fertilním věku.
  • Pokračování v léčbě thalidomidem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Lenalidomid
Byl přijat otevřený lenalidomid.
Lék: Lenalidomid
EXPERIMENTÁLNÍ: Lenalidomid 2
Byl přijat otevřený lenalidomid.
Lék: Lenalidomid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Index oblasti a závažnosti kožního lupusu (CLASI)
Časové okno: Týdny 0 až 52
Index oblasti a závažnosti kožního lupusu (CLASI); rozsah aktivity onemocnění je 0-70. Nižší skóre odráží menší aktivitu.
Týdny 0 až 52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se změnou hladin IFN a CD4 po 6 týdnech
Časové okno: 6 týdnů
CXCL10, interferonem indukovatelný chemokin, a imunofenotypizace imunobarvením. Měření interferonem indukovatelných genů z mononukleárních buněk periferní krve před a po léčbě.
6 týdnů
Lékařské globální hodnocení (PGA) pro kůži
Časové okno: Týdny 0 až 52
Obecná kožní skóre byla zaznamenána na 10 cm vizuální analogové škále při každé návštěvě. Při každé návštěvě na stupnici 0-10, 0 odpovídá nejhoršímu stavu pokožky, jaký si lze představit, a 10 dokonalému zdraví.
Týdny 0 až 52
Celkové hodnocení pacienta (PtGA) pro kůži
Časové okno: Týdny 0 až 52
Obecná kožní skóre byla zaznamenávána pacientem na 10 cm vizuální analogové stupnici při každé návštěvě pacienta. Při každé návštěvě na stupnici 0-10, 0 odpovídá nejhoršímu stavu pokožky, jaký si lze představit, a 10 dokonalému zdraví.
Týdny 0 až 52
Bolest v kůži
Časové okno: Týdny 0 až 52
Bolest v kůži byla zaznamenána na 10 cm vizuální analogové stupnici při každé návštěvě pacienta. Při každé návštěvě na stupnici 0-10, 0 odpovídá žádné bolesti a 10 bolesti tak silné, jak si dokážete představit.
Týdny 0 až 52
Svědění v kůži
Časové okno: Týdny 0 až 52
Skóre svědění bylo zaznamenáno na 10 cm vizuální analogové stupnici při každé návštěvě pacienta. Při každé návštěvě na stupnici 0-10, 0 odpovídá žádnému svědění a 10 svědění tak silné, jak si dokážete představit.
Týdny 0 až 52
Únava
Časové okno: Týdny 0 až 52
Skóre únavy bylo zaznamenáváno na 10 cm vizuální analogové stupnici při každé návštěvě pacienta. Při každé návštěvě na stupnici 0-10, 0 odpovídá žádné únavě a 10 únavě tak hrozné, jak si dovedete představit.
Týdny 0 až 52
Příznaky Skindex
Časové okno: Týdny 0 až 52
Skóre symptomů Skindex je hodnoceno 1-5 a poté normalizováno na 100, přičemž vyšší skóre odpovídá horšímu dojmu. Absence vlivu příznaků na kvalitu života je hodnocena jako "20" (to je reprezentováno jako 1 na stupnici 1-5. Nejhorší dopad symptomů na QoL je 100. To je reprezentováno jako 5 na stupnici 1-5.
Týdny 0 až 52
Funkce Skindex
Časové okno: Týdny 0 až 52
Skóre funkce Skindex je hodnoceno 1-5 a poté normalizováno na 100, přičemž vyšší skóre odpovídá horšímu dojmu. Absence funkčního dopadu na kvalitu života je hodnocena jako "20" (to je reprezentováno jako 1 na stupnici 1-5. Nejhorší dopad funkce na QoL je 100. To je reprezentováno jako 5 na stupnici 1-5.
Týdny 0 až 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Pennsylvania

Spolupracovníci

Celgene Corporation

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2007

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. července 2009

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. října 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. března 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. března 2008

První zveřejněno (ODHAD)

12. března 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

9. února 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. února 2023

Naposledy ověřeno

1. února 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 806259

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Lenalidomid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Algeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit