Evaluación de lenalidomida (REVLIMID®) para tratar sujetos con lupus eritematoso cutáneo (CLE)
Evaluación de lenalidomida (REVLIMID®) en LE cutáneo: un estudio piloto prospectivo, no controlado y abierto para evaluar el uso fuera de etiqueta del fármaco lenalidomida (REVLIMID®) aprobado por la FDA en pacientes con lupus eritematoso cutáneo
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El lupus eritematoso cutáneo (CLE) es una enfermedad crónica ya menudo incapacitante que afecta a la piel. Muchos pacientes experimentan cicatrices e inflamación de la piel, que a menudo ocurren en la cara. La CLE de moderada a grave se trata con mayor frecuencia con medicamentos antipalúdicos como la hidroxicloroquina, la quinacrina o la cloroquina. Hasta el 70% de los pacientes con LEC tratados con antipalúdicos experimentan una respuesta clínica beneficiosa, mientras que el resto de los pacientes no muestran respuesta o continúan experimentando una progresión de la enfermedad. La talidomida se ha utilizado con éxito en estos pacientes, con una tasa de respuesta clínica de hasta el 75 % en pacientes con LEC refractario. Sin embargo, la talidomida es un teratógeno conocido y puede causar defectos de nacimiento graves, que incluyen extremidades cortas y malformadas y daño a los nervios periféricos en las extremidades, lo que requiere que las pacientes sean monitoreadas por embarazo. Además, hasta el 25% de los pacientes que toman talidomida desarrollan neuropatía periférica. Se ha desarrollado un nuevo fármaco, la lenalidomida (REVLIMID®), un análogo de la talidomida, para tratar afecciones neoplásicas e inflamatorias, incluidas varias afecciones oncológicas como el mieloma múltiple, el síndrome mielodisplásico y los tumores sólidos. A diferencia de la talidomida, no se sabe que la lenalidomida (REVLIMID®) cause la magnitud de los efectos secundarios graves causados por la talidomida; sin embargo, también debe controlarse para detectar efectos secundarios y distribuirse bajo el programa RevAssist autorizado por el fabricante del medicamento, Celgene Corporation.
El objetivo principal de este pequeño estudio piloto iniciado por un investigador es evaluar la seguridad y la eficacia de la lenalidomida (REVLIMID®) en sujetos con LEC mediante mediciones como el CLASI (Índice de gravedad y actividad del lupus cutáneo). El fármaco del estudio se utilizará en una indicación no autorizada para tratar a 6 sujetos, a los que el fabricante del fármaco proporcionará lenalidomida (REVLIMID®) sin coste alguno. Se incluirán en el estudio hombres y mujeres mayores de 18 años, que tengan un diagnóstico comprobado por biopsia de CLE refractario y que no hayan respondido al tratamiento estándar con hidroxicloroquina durante un máximo de tres meses. En segundo lugar, el estudio evaluará los efectos biológicos de la lenalidomida sobre los mecanismos patogénicos e inmunológicos del proceso de la enfermedad CLE durante el período de tratamiento mediante la recolección de muestras de piel (biopsias) y muestras de sangre.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania, Department of Dermatology
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los sujetos deben comprender y firmar voluntariamente los formularios de consentimiento informado y HIPAA.
- Hombres y mujeres mayores de 18 años al momento de firmar el consentimiento informado.
- Capaz de cumplir con el programa de visitas del estudio y otros requisitos del protocolo
- Los sujetos deben tener lupus eritematoso cutáneo (CLE) comprobado por biopsia, ya sea en forma de lupus eritematoso discoide (DLE) o lupus eritematoso subagudo (SCLE), con o sin compromiso sistémico.
- Los sujetos deben tener eritema de grado II en al menos tres lugares de la piel según lo definido por el índice de gravedad y actividad del lupus cutáneo (CLASI).
- Los sujetos deben haber fracasado en el tratamiento estándar con hidroxicloroquina (Plaquenil) durante un máximo de tres meses.
- Sujetos femeninos que no están embarazadas.
- Las mujeres en edad fértil (FCBP, por sus siglas en inglés) deben tener una prueba de embarazo en suero u orina negativa con una sensibilidad de al menos 50 mUI/mL dentro de los 10 a 14 días anteriores y nuevamente dentro de las 24 horas posteriores al inicio de la lenalidomida y deben comprometerse a continuar con la abstinencia heterosexual. tener relaciones sexuales o comenzar DOS métodos aceptables de control de la natalidad, un método altamente efectivo y un método adicional AL MISMO TIEMPO, al menos 28 días antes de comenzar a tomar lenalidomida (Revlimid®). FCBP también debe estar de acuerdo con las pruebas de embarazo en curso. Los hombres deben estar de acuerdo en usar un condón de látex durante el contacto sexual con un FCBP incluso si han tenido una vasectomía exitosa. Todos los sujetos deben recibir asesoramiento como mínimo cada 28 días sobre las precauciones del embarazo y los riesgos de exposición fetal.
- Si se observa un embarazo o una prueba de embarazo positiva en un sujeto de estudio o en la pareja de un sujeto de estudio masculino durante la participación en el estudio, se debe suspender el medicamento del estudio de inmediato.
Criterio de exclusión:
- Cualquier condición médica grave, anormalidad de laboratorio o enfermedad psiquiátrica que impida que el sujeto firme el formulario de consentimiento informado.
- Sujetos femeninos que están embarazadas, planean estar embarazadas durante el estudio o que están amamantando.
- Cualquier condición, incluida la presencia de anomalías de laboratorio, que coloque al sujeto en un riesgo inaceptable para participar en el estudio o confunda la capacidad de interpretar los datos del estudio.
- Uso de cualquier otro fármaco o terapia experimental dentro de los 28 días posteriores al inicio.
- Hipersensibilidad conocida a la talidomida.
- El desarrollo de eritema nodoso si se caracteriza por una erupción descamativa mientras toma talidomida o medicamentos similares.
- Historia previa de trombosis venosa profunda (TVP).
- Historia previa de embolia pulmonar (EP).
- Positivo conocido para el ADN viral del VIH por qPCR.
- Antígeno de superficie de hepatitis B positivo, o hepatitis C.
- Recuento de plaquetas < 50.000/mcL.
- Recuento absoluto de neutrófilos < 750/mcL
- Linfopenia < 500/mcL.
- Tiene signos o síntomas actuales de enfermedad renal grave progresiva o no controlada (creatinina ≥1,5 x LSN).
- Si es mujer, falta de voluntad para usar un método altamente efectivo y un método adicional de control de la natalidad.
- Si es hombre, no está dispuesto a usar un condón de látex durante las relaciones sexuales con mujeres en edad fértil.
- Terapia continuada con talidomida.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: NO_ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Lenalidomida
Se recibió lenalidomida de etiqueta abierta.
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EXPERIMENTAL: Lenalidomida 2
Se recibió lenalidomida de etiqueta abierta.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Índice de gravedad y área del lupus cutáneo (CLASI)
Periodo de tiempo: Semanas 0 a 52
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El Índice de Severidad y Área del Lupus Cutáneo (CLASI); el rango de actividad de la enfermedad es 0-70.
Las puntuaciones más bajas reflejan menos actividad.
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Semanas 0 a 52
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con cambios en los niveles de IFN y CD4 a las 6 semanas
Periodo de tiempo: 6 semanas
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CXCL10, una quimiocina inducible por interferón e inmunofenotipado por inmunotinción.
Medición de genes inducibles por interferón de células mononucleares de sangre periférica antes y después del tratamiento.
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6 semanas
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Evaluación global del médico (PGA) para la piel
Periodo de tiempo: Semanas 0 a 52
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Las puntuaciones generales de la piel se registraron en una escala analógica visual de 10 cm en cada visita.
En cada visita en una escala de 0 a 10, 0 corresponde a la peor condición imaginable de la piel y 10 a una salud perfecta.
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Semanas 0 a 52
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Evaluación general del paciente (PtGA) para la piel
Periodo de tiempo: Semanas 0 a 52
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El paciente registró las puntuaciones generales de la piel en una escala analógica visual de 10 cm en cada visita del paciente.
En cada visita en una escala de 0 a 10, 0 corresponde a la peor condición imaginable de la piel y 10 a una salud perfecta.
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Semanas 0 a 52
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Dolor en la piel
Periodo de tiempo: Semanas 0 a 52
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El dolor en la piel se registró en una escala analógica visual de 10 cm en cada visita del paciente.
En cada visita en una escala del 0 al 10, 0 corresponde a ningún dolor y 10 al dolor más intenso que pueda imaginar.
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Semanas 0 a 52
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Picazón en la piel
Periodo de tiempo: Semanas 0 a 52
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Las puntuaciones de picor se registraron en una escala analógica visual de 10 cm en cada visita del paciente.
En cada visita en la escala 0-10, 0 corresponde a ningún picor y 10 a picor tan fuerte como puedas imaginar.
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Semanas 0 a 52
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Fatiga
Periodo de tiempo: Semanas 0 a 52
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Las puntuaciones de fatiga se registraron en una escala analógica visual de 10 cm en cada visita del paciente.
En cada visita en la escala 0-10, 0 corresponde a ninguna fatiga y 10 a la fatiga tan mala como puedas imaginar.
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Semanas 0 a 52
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Síntomas de Skindex
Periodo de tiempo: Semanas 0 a 52
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Las puntuaciones de los síntomas de Skindex se califican de 1 a 5 y luego se normalizan a 100, donde una puntuación más alta corresponde a una peor impresión.
La ausencia de impacto de los síntomas en la calidad de vida se califica como "20" (esto se representa como un 1 en la escala del 1 al 5).
El peor impacto de los síntomas en la calidad de vida es 100.
Esto se representa como un 5 en la escala 1-5.
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Semanas 0 a 52
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Función Skindex
Periodo de tiempo: Semanas 0 a 52
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Las puntuaciones de la función Skindex se califican de 1 a 5 y luego se normalizan a 100, donde una puntuación más alta corresponde a una peor impresión.
La ausencia de impacto funcional en la calidad de vida se califica como "20" (esto se representa como un 1 en la escala de 1 a 5).
El peor impacto de la función en la CdV es 100.
Esto se representa como un 5 en la escala 1-5.
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Semanas 0 a 52
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
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Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la piel
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del tejido conectivo
- Lupus Eritematoso Sistémico
- Lupus Eritematoso Cutáneo
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antineoplásicos
- Factores inmunológicos
- Inhibidores de la angiogénesis
- Agentes moduladores de la angiogénesis
- Sustancias de crecimiento
- Inhibidores del crecimiento
- Lenalidomida
Otros números de identificación del estudio
- 806259
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